TEDMED 2012
Francis Collins: We need better drugs -- now
Francis Collins: Wir brauchen bessere Medikamente – und zwar sofort
Filmed:
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Heutzutage kennen wir die molekulare Ursache von ca. 4000 Erkrankungen, aber für nur 250 dieser Erkrankungen gibt es Therapien. Also warum braucht es soviel Zeit? Genetiker und Mediziner Francis Collins erklärt, warum systematische Arzneimittelforschung sogar für seltene und schwierige Krankheiten ein Muss ist. Er zeigt ein paar Lösungen auf, Beispiele wie man alten Arzneimitteln neue Kunststücke beibringt.
Francis Collins - Geneticist, physician
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
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00:16
So let me ask for a show of hands.
0
723
2176
Ich bitte Sie um Handzeichen.
00:18
How many people here are over the age of 48?
1
2899
4192
Wie viele Leute hier sind über 48?
00:22
Well, there do seem to be a few.
2
7091
2881
Na ja, es scheinen ja ein paar da zu sein.
00:25
Well, congratulations,
3
9972
2175
Also, Glückwunsch,
00:28
because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,
4
12147
3870
denn wenn Sie auf diese bestimmte Darstellung
der Lebenserwartung in den USA schauen,
der Lebenserwartung in den USA schauen,
00:31
you are now in excess of the average life span
5
16017
3098
sind Sie jetzt über
der durchschnittlichen Lebensdauer
der durchschnittlichen Lebensdauer
00:35
of somebody who was born in 1900.
6
19115
2787
von jemandem, der 1900 geboren wurde.
00:37
But look what happened in the course of that century.
7
21902
3534
Aber beachten Sie, was im Verlauf
dieses Jahrhunderts passierte.
dieses Jahrhunderts passierte.
00:41
If you follow that curve,
8
25436
1662
Wenn Sie der Kurve folgen,
00:42
you'll see that it starts way down there.
9
27098
2614
sehen Sie, dass es
ganz weit unten anfängt.
ganz weit unten anfängt.
00:45
There's that dip there for the 1918 flu.
10
29712
2469
Hier ist die Absenkung
wegen der spanischen Grippe von 1918.
wegen der spanischen Grippe von 1918.
00:48
And here we are at 2010,
11
32181
2422
Und hier sind wir 2010,
00:50
average life expectancy of a child born today, age 79,
12
34603
3056
durchschnittliche Lebenserwartung
eines heutzutage geborenen Kindes ist 79
eines heutzutage geborenen Kindes ist 79
00:53
and we are not done yet.
13
37659
1896
und wir sind noch lange nicht fertig.
00:55
Now, that's the good news.
14
39555
1335
Das war die gute Nachricht.
00:56
But there's still a lot of work to do.
15
40890
1841
Aber es ist immer noch viel zu tun.
00:58
So, for instance, if you ask,
16
42731
1634
Wenn man sich zum Beispiel
die Frage stellen würde,
die Frage stellen würde,
01:00
how many diseases do we now know
17
44365
2726
von wie vielen Krankheiten wir bis jetzt
01:02
the exact molecular basis?
18
47091
2059
die exakte molekulare Ebene kennen?
01:05
Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,
19
49150
3558
Es sind um die 4000,
das ist wirklich großartig,
das ist wirklich großartig,
01:08
because most of those molecular discoveries
20
52708
2236
da die meisten
dieser molekularen Entdeckungen
dieser molekularen Entdeckungen
01:10
have just happened in the last little while.
21
54944
2665
noch nicht lange her sind.
01:13
It's exciting to see that in terms of what we've learned,
22
57609
3296
Es ist aufregend, dass wir so viel
daraus gelernt haben,
daraus gelernt haben,
01:16
but how many of those 4,000 diseases
23
60905
2107
aber wie viele dieser 4000 Erkrankungen
01:18
now have treatments available?
24
63012
2348
können überhaupt behandelt werden?
01:21
Only about 250.
25
65360
1888
Nur um die 250.
01:23
So we have this huge challenge, this huge gap.
26
67248
2758
Also wir haben diese riesige Herausforderung
und diese riesige Kluft.
und diese riesige Kluft.
01:25
You would think this wouldn't be too hard,
27
70006
2580
Sie denken bestimmt,
das kann nicht so schwer sein,
das kann nicht so schwer sein,
01:28
that we would simply have the ability
28
72586
1526
dass wir einfach die Möglichkeit hätten
01:30
to take this fundamental information that we're learning
29
74112
3026
diese grundlegenden Informationen
zu nehmen,
zu nehmen,
01:33
about how it is that basic biology teaches us
30
77138
3145
wie uns die Grundsatzbiologie
sie uns lehrt,
sie uns lehrt,
01:36
about the causes of disease
31
80283
1902
über die Ursache von Krankheiten
01:38
and build a bridge across this yawning gap
32
82185
3026
und wir schlagen eine Brücke
über diese gähnende Kluft
über diese gähnende Kluft
01:41
between what we've learned about basic science
33
85211
2380
zwischen dem was wir gelernt haben
und der Grundsatzwissenschaft
und der Grundsatzwissenschaft
01:43
and its application,
34
87591
1495
und ihrer Anwendung.
01:44
a bridge that would look maybe something like this,
35
89086
3257
Eine Brücke, die vielleicht
so aussehen würde,
so aussehen würde,
01:48
where you'd have to put together a nice shiny way
36
92343
3612
bei der man lediglich einen glänzenden Weg
zusammenführen muss,
zusammenführen muss,
01:51
to get from one side to the other.
37
95955
2968
um von einer Seite zur anderen zu kommen.
01:54
Well, wouldn't it be nice if it was that easy?
38
98923
2600
Ach ja, wäre es nicht schön,
wenn es so einfach wäre?
wenn es so einfach wäre?
01:57
Unfortunately, it's not.
39
101523
2145
Leider ist dem nicht so.
01:59
In reality, trying to go from fundamental knowledge
40
103668
2591
In Wirklichkeit ist der Versuch
vom Basiswissen zu der
vom Basiswissen zu der
02:02
to its application is more like this.
41
106259
2664
eigentlichen Anwendung zu kommen mehr so:
02:04
There are no shiny bridges.
42
108923
1915
Da sind keine glitzernden Brücken.
02:06
You sort of place your bets.
43
110838
1652
Sie versuchen Ihre Wette abzugeben.
02:08
Maybe you've got a swimmer and a rowboat
44
112490
1961
Vielleicht gibt's einen guten Schwimmer
und ein Ruderboot,
und ein Ruderboot,
02:10
and a sailboat and a tugboat
45
114451
1524
ein Segelboot und ein Schleppboot.
02:11
and you set them off on their way,
46
115975
1728
Dann lassen Sie sie loslegen
02:13
and the rains come and the lightning flashes,
47
117703
2664
und Regen fällt und Blitze zucken
02:16
and oh my gosh, there are sharks in the water
48
120367
1514
und "Oh Du meine Güte",
da sind Haie im Wasser,
da sind Haie im Wasser,
02:17
and the swimmer gets into trouble,
49
121881
2021
die Schwimmer sind in Gefahr
02:19
and, uh oh, the swimmer drowned
50
123902
1584
und, oh weh, ein Schwimmer ist ertrunken
02:21
and the sailboat capsized,
51
125486
3212
und ein Segelboot gekentert
02:24
and that tugboat, well, it hit the rocks,
52
128698
1701
und das Schleppboot, na ja,
ist in einen Felsen gekracht
ist in einen Felsen gekracht
02:26
and maybe if you're lucky, somebody gets across.
53
130399
2640
und vielleicht, wenn Sie Glück haben,
kommt irgendeiner rüber.
kommt irgendeiner rüber.
02:28
Well, what does this really look like?
54
133039
1989
Aber wie sieht die Wirklichkeit aus?
02:30
Well, what is it to make a therapeutic, anyway?
55
135028
2054
Also was braucht man eigentlich
um ein Therapeutikum zu bekommen?
um ein Therapeutikum zu bekommen?
02:32
What's a drug? A drug is made up
56
137082
3001
Was ist ein Medikament?
Ein Medikament besteht aus
Ein Medikament besteht aus
02:35
of a small molecule of hydrogen, carbon,
57
140083
2325
einem kleinen Molekül:
aus Wasserstoff, Kohlenstoff,
aus Wasserstoff, Kohlenstoff,
02:38
oxygen, nitrogen, and a few other atoms
58
142408
2251
Sauerstoff und Stickstoff
und ein paar anderen Atomen.
und ein paar anderen Atomen.
02:40
all cobbled together in a shape,
59
144659
2223
Alle zusammengeschustert
zu einer bestimmten Form
zu einer bestimmten Form
02:42
and it's those shapes that determine whether, in fact,
60
146882
2377
und diese Formen bestimmen,
02:45
that particular drug is going to hit its target.
61
149259
3313
ob dieses bestimmte Medikament
sein Ziel trifft.
sein Ziel trifft.
02:48
Is it going to land where it's supposed to?
62
152572
2223
Wird es dort landen wo es soll?
02:50
So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.
63
154795
3156
Also schauen Sie mal auf dieses Bild hier –
viele Formen tanzen hier für Sie rum.
viele Formen tanzen hier für Sie rum.
02:53
Now what you need to do, if you're trying to develop
64
157951
2387
Nun was müssen Sie tun, wenn Sie versuchen,
eine neue Behandlungsmethode
eine neue Behandlungsmethode
02:56
a new treatment for autism
65
160338
1457
für Autismus zu entwickeln
02:57
or Alzheimer's disease or cancer
66
161795
2219
oder für die Alzheimer-Krankheit
oder Krebs?
oder Krebs?
02:59
is to find the right shape in that mix
67
164014
1792
Sie müssen die richtige Form
in diesem Gemisch finden,
in diesem Gemisch finden,
03:01
that will ultimately provide benefit and will be safe.
68
165806
2917
die umgehend Nutzten bringt
und auch noch sicher ist.
und auch noch sicher ist.
03:04
And when you look at what happens to that pipeline,
69
168723
3167
Und wenn Sie beobachten, was
mit dieser Pipeline geschieht:
mit dieser Pipeline geschieht:
03:07
you start out maybe with thousands,
70
171890
1501
Man fängt mit vielleicht tausend,
03:09
tens of thousands of compounds.
71
173391
1642
zehntausend Verbindungen an.
03:10
You weed down through various steps
72
175033
2149
Dann sortiert man sie
durch verschiedene Schritte aus,
durch verschiedene Schritte aus,
03:13
that cause many of these to fail.
73
177182
1383
demzufolge schaffen es viele nicht.
03:14
Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,
74
178565
3340
Letztendlich kann man vielleicht
mit 4 oder 5 eine klinische Studie machen
mit 4 oder 5 eine klinische Studie machen
03:17
and if all goes well, 14 years after you started,
75
181905
3042
und falls alles gut geht,
14 Jahre nachdem man angefangen hat,
14 Jahre nachdem man angefangen hat,
03:20
you will get one approval.
76
184947
2011
bekommt man eine Zulassung.
03:22
And it will cost you upwards of a billion dollars
77
186958
2030
Dieser eine Erfolg kostet mehr als
03:24
for that one success.
78
188988
2144
eine Milliarde Dollar.
03:27
So we have to look at this pipeline the way an engineer would,
79
191132
3304
Also sollten wir diese Pipeline
wie ein Ingenieur betrachten
wie ein Ingenieur betrachten
03:30
and say, "How can we do better?"
80
194436
1208
und sagen,
"Wie können wir uns verbessern?"
"Wie können wir uns verbessern?"
03:31
And that's the main theme of what I want to say to you this morning.
81
195644
2677
Das ist das Hauptthema,
über das ich heute morgen reden möchte.
über das ich heute morgen reden möchte.
03:34
How can we make this go faster?
82
198321
1813
Wie können wir das beschleunigen?
03:36
How can we make it more successful?
83
200134
3065
Wie können wir erfolgreicher werden?
03:39
Well, let me tell you about a few examples
84
203199
1341
Also lassen Sie mich
von ein paar Beispielen berichten
von ein paar Beispielen berichten
03:40
where this has actually worked.
85
204540
2256
bei denen es tatsächlich funktioniert hat.
03:42
One that has just happened in the last few months
86
206796
2951
Eines, das gerade
in den letzten paar Monaten geschah,
in den letzten paar Monaten geschah,
03:45
is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.
87
209747
3710
ist die erfolgreiche Zulassung
eines Medikaments für Mukoviszidose.
eines Medikaments für Mukoviszidose.
03:49
But it's taken a long time to get there.
88
213457
1654
Aber es hat lange gedauert bis dahin.
03:51
Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989
89
215111
4602
Die molekulare Ursache
für Mukoviszidose wurde 1989
für Mukoviszidose wurde 1989
03:55
by my group working with another group in Toronto,
90
219713
2328
von meiner Forschungsgruppe zusammen
mit einer anderen Gruppe aus Toronto, entdeckt.
mit einer anderen Gruppe aus Toronto, entdeckt.
03:57
discovering what the mutation was in a particular gene
91
222041
2135
Entdeckt wurde welche Art
von Mutation es war in einem bestimmten Gen
von Mutation es war in einem bestimmten Gen
04:00
on chromosome 7.
92
224176
1628
auf Chromosom 7.
04:01
That picture you see there?
93
225804
2038
Dieses Bild, das Sie hier sehen –
04:03
Here it is. That's the same kid.
94
227842
2103
Hier ist es.
Das ist tatsächlich dasselbe Kind.
Das ist tatsächlich dasselbe Kind.
04:05
That's Danny Bessette, 23 years later,
95
229945
3344
Das ist Danny Bessette, 23 Jahre später,
04:09
because this is the year,
96
233289
1279
da dies das Jahr ist,
04:10
and it's also the year where Danny got married,
97
234568
2438
in dem Danny heiratete.
04:12
where we have, for the first time, the approval by the FDA
98
237006
3057
Es ist auch das Jahr, in dem wir zum ersten Mal
eine Zulassung von der FDA bekamen
eine Zulassung von der FDA bekamen
04:15
of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis
99
240063
3737
für ein Medikament, das haargenau
auf den Defekt von Mukoviszidose abzielt,
auf den Defekt von Mukoviszidose abzielt,
04:19
based upon all this molecular understanding.
100
243800
1938
basierend auf all diesem molekularem Wissen.
04:21
That's the good news.
101
245738
1424
Das ist die gute Nachricht.
04:23
The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,
102
247162
3629
Die schlechte Nachricht ist, dass dieses Medikament
tatsächlich nicht alle Fälle von Mukoviszidose behandelt
tatsächlich nicht alle Fälle von Mukoviszidose behandelt
04:26
and it won't work for Danny, and we're still waiting
103
250791
2209
und es funktioniert auch nicht für Danny.
Wir warten noch
Wir warten noch
04:28
for that next generation to help him.
104
253000
2335
auf die nächste Generation,
um ihm zu helfen.
um ihm zu helfen.
04:31
But it took 23 years to get this far. That's too long.
105
255335
3195
Aber es brauchte 23 Jahre
um so weit zu kommen. Das ist zu lange.
um so weit zu kommen. Das ist zu lange.
04:34
How do we go faster?
106
258530
1693
Wie können wir es beschleunigen?
04:36
Well, one way to go faster is to take advantage of technology,
107
260223
2698
Ein Weg ist es, die Vorteile
der Technologie zu nutzen
der Technologie zu nutzen
04:38
and a very important technology that we depend on
108
262921
2664
und eine sehr wichtige Technologie,
auf die wir für all das angewiesen sind,
auf die wir für all das angewiesen sind,
04:41
for all of this is the human genome,
109
265585
2296
ist das menschliche Genom.
04:43
the ability to be able to look at a chromosome,
110
267881
2588
Ein Chromosom ansehen zu können,
04:46
to unzip it, to pull out all the DNA,
111
270469
2670
es zu öffnen, die DNS zu extrahieren
04:49
and to be able to then read out the letters in that DNA code,
112
273139
2950
und dann die Buchstaben
in diesem DNS-Code zu lesen,
in diesem DNS-Code zu lesen,
04:51
the A's, C's, G's and T's
113
276089
2081
diese A, C, G und T.
04:54
that are our instruction book and the instruction book for all living things,
114
278170
3271
Diese Buchstabenfolgen sind unsere Gebrauchsanweisung,
und die für alles Leben.
und die für alles Leben.
04:57
and the cost of doing this,
115
281441
1514
Die Kosten dafür
04:58
which used to be in the hundreds of millions of dollars,
116
282955
2655
betrugen einmal hunderte Millionen von Dollar.
05:01
has in the course of the last 10 years
117
285610
1913
In den letzten 10 Jahren sind sie
05:03
fallen faster than Moore's Law, down to the point
118
287523
2399
schneller gefallen als das mooresche Gesetz.
Bis zum heutigen Punkt,
Bis zum heutigen Punkt,
05:05
where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,
119
289922
4007
wo es weniger als 10.000 Dollar kostet Ihres
oder mein Genom sequenzieren zu lassen.
oder mein Genom sequenzieren zu lassen.
05:09
and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.
120
293929
3799
Und bald genug wird es
nur noch 1.000 Dollar kosten.
nur noch 1.000 Dollar kosten.
05:13
Well, that's exciting.
121
297728
1326
Also, das ist aufregend.
05:14
How does that play out in terms of application to a disease?
122
299054
3810
Wie wirkt sich das auf eine Krankheit
bezüglich der Anwendung aus?
bezüglich der Anwendung aus?
05:18
I want to tell you about another disorder.
123
302864
2280
Ich möchte Ihnen
von einer anderen Erkrankung erzählen.
von einer anderen Erkrankung erzählen.
05:21
This one is a disorder which is quite rare.
124
305144
2312
Es ist eine sehr seltene Erkrankung.
05:23
It's called Hutchinson-Gilford progeria,
125
307456
2768
Sie heißt Hutchinson-Gilford-Progerie.
05:26
and it is the most dramatic form of premature aging.
126
310224
3305
Es ist die schlimmste Form
von vorzeitiger Alterung.
von vorzeitiger Alterung.
05:29
Only about one in every four million kids has this disease,
127
313529
3783
Nur eines von vier Millionen Kindern
hat diese Krankheit.
hat diese Krankheit.
05:33
and in a simple way, what happens is,
128
317312
3360
Einfach gesagt, passiert Folgendes:
05:36
because of a mutation in a particular gene,
129
320672
2701
Auf Grund einer Mutation
in einem bestimmten Gen
in einem bestimmten Gen
05:39
a protein is made that's toxic to the cell
130
323373
2667
wird ein Protein hergestellt,
das giftig für die Zellen ist.
das giftig für die Zellen ist.
05:41
and it causes these individuals to age
131
326040
2297
Dadurch altern diese Menschen
05:44
at about seven times the normal rate.
132
328337
2584
sieben Mal schneller als normalerweise.
05:46
Let me show you a video of what that does to the cell.
133
330921
3143
Ich möchte Ihnen ein Video zeigen,
wie das auf die Zelle wirkt.
wie das auf die Zelle wirkt.
05:49
The normal cell, if you looked at it under the microscope,
134
334064
3135
Wenn man eine normale Zelle
unter dem Mikroskop betrachtet,
unter dem Mikroskop betrachtet,
05:53
would have a nucleus sitting in the middle of the cell,
135
337199
2889
sollte sie einen Zellkern haben,
der in der Mitte der Zelle sitzt.
der in der Mitte der Zelle sitzt.
05:55
which is nice and round and smooth in its boundaries
136
340088
3879
Dieser Zellkern sollte eine runde
und glatte Begrenzung haben,
und glatte Begrenzung haben,
05:59
and it looks kind of like that.
137
343967
1755
es sieht irgendwie so aus.
06:01
A progeria cell, on the other hand,
138
345722
1864
Eine Progerie-Zelle hingegen
06:03
because of this toxic protein called progerin,
139
347586
3102
hat diese Beulen und Ausbuchtungen
06:06
has these lumps and bumps in it.
140
350688
2284
wegen des giftigen Proteins
namens Progerin.
namens Progerin.
06:08
So what we would like to do after discovering this
141
352972
3015
Als wir es im Jahre 2003
entdeckt haben, wollten wir
entdeckt haben, wollten wir
06:11
back in 2003
142
355987
1852
eine Lösung finden,
06:13
is to come up with a way to try to correct that.
143
357839
3218
wie wir das korrigieren könnten.
06:16
Well again, by knowing something about the molecular pathways,
144
361057
3088
Nochmal: Da man etwas
über die molekularen Vorgänge wusste,
über die molekularen Vorgänge wusste,
06:20
it was possible to pick
145
364145
1999
war es möglich,
eine dieser vielen, vielen Verbindungen,
eine dieser vielen, vielen Verbindungen,
06:22
one of those many, many compounds that might have been useful
146
366144
2617
die vielleicht nützlich sein könnte,
06:24
and try it out.
147
368761
1461
herauszupicken und auszuprobieren.
06:26
In an experiment done in cell culture
148
370222
2575
In einem Experiment an einer Zellkultur,
06:28
and shown here in a cartoon,
149
372797
2042
hier zu sehen als ein Cartoon,
06:30
if you take that particular compound
150
374839
2694
nimmt man diese bestimmte Verbindung
06:33
and you add it to that cell that has progeria,
151
377533
3256
und gibt sie zu der Zelle,
die mit Progerie befallen ist,
die mit Progerie befallen ist,
06:36
and you watch to see what happened,
152
380789
2221
und man wartet dann was passiert.
06:38
in just 72 hours, that cell becomes,
153
383010
2962
In nur 72 Stunden wird diese Zelle
06:41
for all purposes that we can determine,
154
385972
2268
für alle Aufgaben,
die wir bestimmen können,
die wir bestimmen können,
06:44
almost like a normal cell.
155
388240
1842
fast wie eine normale Zelle.
06:45
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?
156
390082
4341
Also das war aufregend, aber nun kam die Frage,
würde das auch in einem echten Menschen gelingen?
würde das auch in einem echten Menschen gelingen?
06:50
This has led, in the space of only four years
157
394423
3385
In einem Zeitraum von nur vier Jahren
06:53
from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,
158
397808
3501
vom Zeitpunkt der Entdeckung des Gens
bis zum Beginn einer klinischen Studie,
bis zum Beginn einer klinischen Studie,
06:57
to a test of that very compound.
159
401309
2197
hat das zu einem Test
dieser bestimmten Verbindung geführt.
dieser bestimmten Verbindung geführt.
06:59
And the kids that you see here
160
403506
1963
Die Kinder, die Sie hier sehen,
07:01
all volunteered to be part of this,
161
405469
2562
haben alle freiwillig
an dieser Studie teilgenommen.
an dieser Studie teilgenommen.
07:03
28 of them,
162
408031
1461
28 an der Zahl.
07:05
and you can see as soon as the picture comes up
163
409492
3095
Sie können erkennen,
sobald das Bild zu sehen ist,
sobald das Bild zu sehen ist,
07:08
that they are in fact a remarkable group of young people
164
412587
3382
dass es sich um eine ganz
besondere Gruppe junger Leute handelt.
besondere Gruppe junger Leute handelt.
07:11
all afflicted by this disease,
165
415969
1419
Alle sind betroffen von dieser Krankheit
07:13
all looking quite similar to each other.
166
417388
2249
und alle sehen sich ziemlich ähnlich.
07:15
And instead of telling you more about it,
167
419637
1674
Anstatt Ihnen mehr zu erzählen,
07:17
I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,
168
421311
3986
lade ich einen von ihnen,
Sam Berns aus Boston,
Sam Berns aus Boston,
07:21
who's here this morning, to come up on the stage
169
425297
2433
der heute hier ist,
zu mir auf die Bühne ein.
zu mir auf die Bühne ein.
07:23
and tell us about his experience
170
427730
2220
Er wird uns von seinen Erfahrungen
erzählen, wie es ist,
erzählen, wie es ist,
07:25
as a child affected with progeria.
171
429950
1910
als Kind mit dieser Krankheit
leben zu müssen.
leben zu müssen.
07:27
Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,
172
431860
4058
Sam ist 15 Jahre alt.
Seine Eltern Scott Berns und Leslie Gordon,
Seine Eltern Scott Berns und Leslie Gordon,
07:31
both physicians, are here with us this morning as well.
173
435918
2121
beides Ärzte, sind heute morgen auch hier.
07:33
Sam, please have a seat.
174
438039
2538
Sam, bitte nimm Platz.
07:36
(Applause)
175
440577
7320
(Applaus)
07:43
So Sam, why don't you tell these folks
176
447897
2178
So Sam, warum erzählst Du
den Leuten nicht mal ein bisschen
den Leuten nicht mal ein bisschen
07:45
what it's like being affected with this condition called progeria?
177
450075
3375
wie es ist, wenn man von diesem Leiden,
genannt Progerie, betroffen ist ?
genannt Progerie, betroffen ist ?
07:49
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.
178
453450
3808
Sam Burns: Also, Progerie schränkt mich
in manchen Situationen ein.
in manchen Situationen ein.
07:53
I cannot play sports or do physical activities,
179
457258
3964
Ich kann keinen Sport betreiben
oder körperliche Aktivitäten machen.
oder körperliche Aktivitäten machen.
07:57
but I have been able to take interest in things
180
461222
3204
aber ich war in der Lage mich
für andere Dinge zu interessieren
für andere Dinge zu interessieren
08:00
that progeria, luckily, does not limit.
181
464426
2979
die von Progerie glücklicher Weise
nicht eingeschränkt werden.
nicht eingeschränkt werden.
08:03
But when there is something that I really do want to do
182
467405
2557
Aber wenn ich wirklich etwas machen will,
08:05
that progeria gets in the way of, like marching band
183
469962
3017
bei dem Progerie eher hinderlich ist,
wie zum Beispiel bei einer Marschkapelle mitmachen
wie zum Beispiel bei einer Marschkapelle mitmachen
08:08
or umpiring, we always find a way to do it,
184
472979
3426
oder als Schiedsrichter fungieren,
finden wir immer eine Lösung es doch zu schaffen.
finden wir immer eine Lösung es doch zu schaffen.
08:12
and that just shows that progeria isn't in control of my life.
185
476405
3517
Und damit wäre bewiesen,
dass Progerie mein Leben nicht kontrolliert.
dass Progerie mein Leben nicht kontrolliert.
08:15
(Applause)
186
479922
1710
(Applaus)
08:17
Francis Collins: So what would you like to say to researchers
187
481632
2036
Francis Collins: Also was würdest Du gerne
den Forschern sagen,
den Forschern sagen,
08:19
here in the auditorium and others listening to this?
188
483668
3097
die hier im Auditorium sitzen
und zu all den anderen Zuhörern?
und zu all den anderen Zuhörern?
08:22
What would you say to them both about research on progeria
189
486765
2597
Was würdest Du ihnen sagen
über die Forschung an Progerie
über die Forschung an Progerie
08:25
and maybe about other conditions as well?
190
489362
1886
und vielleicht auch über andere Leiden?
08:27
SB: Well, research on progeria has come so far
191
491248
3146
SB: Also, die Forschung
an Progerie ist soweit gekommen
an Progerie ist soweit gekommen
08:30
in less than 15 years,
192
494394
2242
in weniger als 15 Jahren,
08:32
and that just shows the drive that researchers can have
193
496636
4369
das zeigt doch
den Willen der Forscher
den Willen der Forscher
08:36
to get this far, and it really means a lot
194
501005
3418
so weit zu kommen.
Das bedeutet mir
Das bedeutet mir
08:40
to myself and other kids with progeria,
195
504423
3251
und den anderen Kindern
mit Progerie sehr viel.
mit Progerie sehr viel.
08:43
and it shows that if that drive exists,
196
507674
2824
Es beweist, wenn ein Forscherdrang besteht,
08:46
anybody can cure any disease,
197
510498
2601
kann jeder eine Krankheit heilen.
08:48
and hopefully progeria can be cured in the near future,
198
513099
3947
Hoffentlich kann Progerie
in nächster Zukunft geheilt werden,
in nächster Zukunft geheilt werden,
08:52
and so we can eliminate those 4,000 diseases
199
517046
3757
damit wir diese 4000 Krankheiten
08:56
that Francis was talking about.
200
520803
3007
von denen Francis gesprochen hat,
aus der Welt schaffen können.
aus der Welt schaffen können.
08:59
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today
201
523810
3129
FC: Toll. Um hier sein zu können,
hat Sam von der Schule den Tag freigenommen,
hat Sam von der Schule den Tag freigenommen,
09:02
to be here, and he is — (Applause) --
202
526939
5135
und er ist – (Applaus)
09:07
He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade
203
532074
4816
er ist, um das nur zu erwähnen,
ein Einser-Schüler der neunten Klasse
ein Einser-Schüler der neunten Klasse
09:12
in his school in Boston.
204
536890
1333
in seiner Schule in Boston.
09:14
Please join me in thanking and welcoming Sam.
205
538223
2201
Bitte lassen Sie uns ihm zusammen danken!
09:16
SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.
206
540424
3653
SB: Vielen Dank.
FC: Gut gemacht. Gut gemacht, Kumpel.
FC: Gut gemacht. Gut gemacht, Kumpel.
09:19
(Applause)
207
544077
11818
(Applaus)
09:32
So I just want to say a couple more things
208
556886
1716
Ich wollte nur noch ein paar Dinge
09:34
about that particular story, and then try to generalize
209
558602
3132
über diese ungewöhnliche Geschichte sagen,
um vielleicht eine Allgemeinformel zu finden,
um vielleicht eine Allgemeinformel zu finden,
09:37
how could we have stories of success
210
561734
2496
wie wir auf allen Ebenen
Erfolgsgeschichten haben könnten
Erfolgsgeschichten haben könnten
09:40
all over the place for these diseases, as Sam says,
211
564230
3513
für diese Krankheiten, wie Sam sagt,
09:43
these 4,000 that are waiting for answers.
212
567743
2519
diese 4000, die auf eine Antwort warten.
09:46
You might have noticed that the drug
213
570262
1872
Sie haben vielleicht bemerkt,
dass das Medikament,
dass das Medikament,
09:48
that is now in clinical trial for progeria
214
572134
2769
das nun in einer klinische Studie für Progerie ist,
09:50
is not a drug that was designed for that.
215
574903
1764
nicht für Progerie entwickelt wurde.
09:52
It's such a rare disease, it would be hard for a company
216
576667
2862
Es ist eine so seltene Erkrankung,
dass es schwer wäre für ein Unternehmen,
dass es schwer wäre für ein Unternehmen,
09:55
to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.
217
579529
3730
Ausgaben von hunderten von Millionen Dollar,
für die Entwicklung eines Medikaments zu rechtfertigen.
für die Entwicklung eines Medikaments zu rechtfertigen.
09:59
This is a drug that was developed for cancer.
218
583259
2160
Dieses ist ein Medikament,
das für Krebs entwickelt wurde.
das für Krebs entwickelt wurde.
10:01
Turned out, it didn't work very well for cancer,
219
585419
2165
Es hat sich gezeigt,
dass es nicht sehr gut hilft gegen Krebs,
dass es nicht sehr gut hilft gegen Krebs,
10:03
but it has exactly the right properties, the right shape,
220
587584
2323
aber es hat die exakt passenden Eigenschaften
und die richtige Form,
und die richtige Form,
10:05
to work for progeria, and that's what's happened.
221
589907
2892
um bei Progerie zu wirken.
10:08
Wouldn't it be great if we could do that more systematically?
222
592799
3228
Wäre das nicht toll,
wenn wir das systematischer tun könnten?
wenn wir das systematischer tun könnten?
10:11
Could we, in fact, encourage all the companies that are out there
223
596027
3796
Könnten wir nicht sogar alle Unternehmen,
10:15
that have drugs in their freezers
224
599823
1838
die Medikamente in ihren Tiefkühltruhen haben,
10:17
that are known to be safe in humans
225
601661
2202
von denen wir wissen,
dass sie sicher für Menschen sind,
dass sie sicher für Menschen sind,
10:19
but have never actually succeeded in terms
226
603863
2292
die aber eigentlich
nie erfolgreich waren in Bezug
nie erfolgreich waren in Bezug
10:22
of being effective for the treatments they were tried for?
227
606155
2856
auf ihre Wirkung für Erkrankungen
für die sie eigentlich entwickelt wurden ...
für die sie eigentlich entwickelt wurden ...
10:24
Now we're learning about all these new molecular pathways --
228
609011
2384
Nun erfahren wir von all diesen
neuen molekularen Mechanismen –
neuen molekularen Mechanismen –
10:27
some of those could be repositioned or repurposed,
229
611395
3079
einige dieser könnten reposioniert werden
oder umgewidmet werden,
oder umgewidmet werden,
10:30
or whatever word you want to use, for new applications,
230
614474
2399
oder welches Wort auch immer Sie benutzten wollen,
für neue Anwendungsgebiete,
für neue Anwendungsgebiete,
10:32
basically teaching old drugs new tricks.
231
616873
2969
also alten Medikamenten
neue Kunststücke beibringen.
neue Kunststücke beibringen.
10:35
That could be a phenomenal, valuable activity.
232
619842
2687
Das könnte eine phänomenale,
wertvolle Maßnahme sein.
wertvolle Maßnahme sein.
10:38
We have many discussions now between NIH and companies
233
622529
3046
Wi führen mit dem Nationalen Gesundheitsinstitut
und Unternehmen viele Diskussionen,
und Unternehmen viele Diskussionen,
10:41
about doing this that are looking very promising.
234
625575
2124
um genau das zu tun. Es sieht vielversprechend aus.
10:43
And you could expect quite a lot to come from this.
235
627699
2614
Sie können viel davon erwarten.
10:46
There are quite a number of success stories one can point to
236
630313
3039
Man kann ziemlich
viele Erfolgsgeschichten aufweisen,
viele Erfolgsgeschichten aufweisen,
10:49
about how this has led to major advances.
237
633352
2353
wie das zu bedeutenden Fortschritten
geführt hat.
geführt hat.
10:51
The first drug for HIV/AIDS
238
635705
2207
Das erste Medikament für HIV/AIDS
10:53
was not developed for HIV/AIDS.
239
637912
1729
war nicht für HIV/AIDS entwickelt worden.
10:55
It was developed for cancer. It was AZT.
240
639641
2518
Es war für Krebs entwickelt worden.
Es war Azidothymidin.
Es war Azidothymidin.
10:58
It didn't work very well for cancer, but became
241
642159
2001
Es hat nicht sehr gut geholfen gegen Krebs,
aber es wurde
aber es wurde
11:00
the first successful antiretroviral,
242
644160
2116
das erste erfolgreiche antiretrovirale Mittel.
11:02
and you can see from the table there are others as well.
243
646276
2572
In der Tabelle hier können Sie sehen,
dass es auch noch andere gibt.
dass es auch noch andere gibt.
11:04
So how do we actually make that a more generalizable effort?
244
648848
3644
Also wie können wir unsere Bemühungen
der Allgemeinheit mehr zugänglich machen?
der Allgemeinheit mehr zugänglich machen?
11:08
Well, we have to come up with a partnership
245
652492
2224
Also, wir müssen eine Partnerschaft mit
11:10
between academia, government, the private sector,
246
654716
2860
Forschung, der Regierung, dem privaten Sektor
11:13
and patient organizations to make that so.
247
657576
2453
und den Patientenorganisationen eingehen,
um das zu erreichen.
um das zu erreichen.
11:15
At NIH, we have started this new
248
660029
1650
Bei NIH haben wir ganz neu
11:17
National Center for Advancing Translational Sciences.
249
661679
3200
das National Center for Advancing
Translational Sciences angefangen.
Translational Sciences angefangen.
11:20
It just started last December, and this is one of its goals.
250
664879
3615
Es hat gerade letzten Dezember begonnen
und das ist eins seiner Ziele.
und das ist eins seiner Ziele.
11:24
Let me tell you another thing we could do.
251
668494
1441
Hier ist noch etwas anderes,
das wir tun könnten.
das wir tun könnten.
11:25
Wouldn't it be nice to be able to a test a drug
252
669935
2919
Wäre es nicht toll, wenn wir in der Lage wären
ein Medikament zu testen,
ein Medikament zu testen,
11:28
to see if it's effective and safe
253
672854
2371
um zu sehen ob es wirksam ist und sicher
11:31
without having to put patients at risk,
254
675225
2101
ohne dabei den Patienten
in Gefahr zu bringen?
in Gefahr zu bringen?
11:33
because that first time you're never quite sure?
255
677326
2553
Gerade bei der ersten Medikamentengabe
ist man sich nie sicher!
ist man sich nie sicher!
11:35
How do we know, for instance, whether drugs are safe
256
679879
2151
Wie wissen wir z.B.
ob Medikamente sicher sind
ob Medikamente sicher sind
11:37
before we give them to people? We test them on animals.
257
682030
3245
bevor wir sie Patienten verabreichen?
Wir testen sie an Tieren.
Wir testen sie an Tieren.
11:41
And it's not all that reliable, and it's costly,
258
685275
2642
Das ist nicht sehr zuverlässig
11:43
and it's time-consuming.
259
687917
1690
und es ist kosten- und zeitaufwendig.
11:45
Suppose we could do this instead on human cells.
260
689607
2863
Stellen Sie sich vor, dass wir es
mit menschlichen Zellen machen könnten.
mit menschlichen Zellen machen könnten.
11:48
You probably know, if you've been paying attention
261
692470
2232
Sie wissen bereits vielleicht,
wenn Sie aufmerksam
wenn Sie aufmerksam
11:50
to some of the science literature
262
694702
1300
die Wissenschaftsliteratur verfolgt haben,
11:51
that you can now take a skin cell
263
696002
1656
dass man nun eine Hautzelle nehmen kann
11:53
and encourage it to become a liver cell
264
697658
2881
und sie dazu anregen kann, eine Leberzelle,
11:56
or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.
265
700539
3075
eine Herz-, Nieren- oder Gehirnzelle zu werden,
die für jeden von uns genutzt werden könnte.
die für jeden von uns genutzt werden könnte.
11:59
So what if you used those cells as your test
266
703614
3152
Also wie wäre es, wenn man
mit solchen Zellen Medikamente
mit solchen Zellen Medikamente
12:02
for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
267
706766
2945
auf ihre Wirksamkeit
und ihre Sicherheit testete?
und ihre Sicherheit testete?
12:05
Here you see a picture of a lung on a chip.
268
709711
4231
Hier sehen Sie ein Foto
von einem Lungen-Chip.
von einem Lungen-Chip.
12:09
This is something created by the Wyss Institute in Boston,
269
713942
3521
Er wurde vom Wyss Institut in Boston erfunden.
12:13
and what they have done here, if we can run the little video,
270
717463
3175
Die Forscher haben
12:16
is to take cells from an individual,
271
720638
2136
Zellen eines Menschen verwendet
12:18
turn them into the kinds of cells that are present in the lung,
272
722774
3109
und haben sie in Lungenzellen umgewandelt,
12:21
and determine what would happen
273
725883
1805
um zu bestimmen ob
12:23
if you added to this various drug compounds
274
727688
3077
verschiedene Medikamentenverbindungen,
die man auf die Zellen gibt,
die man auf die Zellen gibt,
12:26
to see if they are toxic or safe.
275
730765
2465
giftig oder sicher sind.
12:29
You can see this chip even breathes.
276
733230
2271
Sie können sehen, der Chip ahmt sogar
die Atembewegung nach.
die Atembewegung nach.
12:31
It has an air channel. It has a blood channel.
277
735501
2617
Der Chip hat einen Luftkanal
und einen Blutkanal.
und einen Blutkanal.
12:34
And it has cells in between
278
738118
1703
Dazwischen hat er diese Lungenzellen,
12:35
that allow you to see what happens when you add a compound.
279
739821
2438
die zeigen können was passiert,
wenn man ein Medikament einbringt.
wenn man ein Medikament einbringt.
12:38
Are those cells happy or not?
280
742259
1772
Sind diese Zellen glücklich, oder nicht?
12:39
You can do this same kind of chip technology
281
744031
3031
Dieselbe Chip-Technologie kann für
12:42
for kidneys, for hearts, for muscles,
282
747062
2209
Nieren, Herzen oder Muskel angewandt werden,
12:45
all the places where you want to see whether a drug
283
749271
2464
überall dort, wo man wissen will,
ob ein Medikament
ob ein Medikament
12:47
is going to be a problem, for the liver.
284
751735
2281
problematisch für die Leber sein könnte.
12:49
And ultimately, because you can do this for the individual,
285
754016
3048
Da man das individuell machen könnte,
12:52
we could even see this moving to the point
286
757064
2214
könnten wir letztendlich soweit gehen,
12:55
where the ability to develop and test medicines
287
759278
3441
dass die Fähigkeit Arzneien
zu entwickeln und zu testen,
zu entwickeln und zu testen,
12:58
will be you on a chip, what we're trying to say here is
288
762719
3186
wäre mit Ihnen selbst auf dem Chip.
Was ich versuche zu erklären ist,
Was ich versuche zu erklären ist,
13:01
the individualizing of the process of developing drugs
289
765905
3501
die Individualisierung
des Entwicklungsprozesses von Medikamenten
des Entwicklungsprozesses von Medikamenten
13:05
and testing their safety.
290
769406
2248
und deren Sicherheitstests.
13:07
So let me sum up.
291
771654
1652
Also lassen Sie mich zusammenfassen.
13:09
We are in a remarkable moment here.
292
773306
2260
Wir befinden uns zur Zeit
in einem außergewöhnlichen Moment.
in einem außergewöhnlichen Moment.
13:11
For me, at NIH now for almost 20 years,
293
775566
2103
Ich finde,
und ich bin nun schon 20 Jahre beim NIH,
und ich bin nun schon 20 Jahre beim NIH,
13:13
there has never been a time where there was more excitement
294
777669
2601
gab es keine spannendere Zeit
13:16
about the potential that lies in front of us.
295
780270
2585
wegen des Potentials,
das noch vor uns in der Zukunft liegt.
das noch vor uns in der Zukunft liegt.
13:18
We have made all these discoveries
296
782855
1792
Wir haben all diese Entdeckungen gemacht,
13:20
pouring out of laboratories across the world.
297
784647
2365
die aus allen Laboratorien
dieser Welt nur so herausquellen.
dieser Welt nur so herausquellen.
13:22
What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.
298
787012
3362
Wie können wir daraus
den größtmöglichen Nutzen ziehen?
den größtmöglichen Nutzen ziehen?
13:26
This is research that's high-risk, sometimes high-cost.
299
790374
3555
Das ist hoch-riskante Forschung
und manchmal sehr kostspielig.
und manchmal sehr kostspielig.
13:29
The payoff is enormous, both in terms of health
300
793929
1971
Das Ergebnis ist enorm,
hinsichtlich der Gesundheit
hinsichtlich der Gesundheit
13:31
and in terms of economic growth. We need to support that.
301
795900
2880
und des wirtschaftlichen Wachstums.
Wir müssen das unterstützen.
Wir müssen das unterstützen.
13:34
Second, we need new kinds of partnerships
302
798780
2301
Zweitens brauchen wir
neuartige Partnerschaften
neuartige Partnerschaften
13:36
between academia and government and the private sector
303
801081
2221
zwischen der Regierung, der Forschung,
dem privaten Sektor
dem privaten Sektor
13:39
and patient organizations, just like the one I've been describing here,
304
803302
3347
und den Patientenorganisationen.
Wie gerade beschrieben,
Wie gerade beschrieben,
13:42
in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.
305
806649
3580
geht es darum, wie wir neue Verbindungen
für andere Indikationen nutzen können.
für andere Indikationen nutzen können.
13:46
And third, and maybe most important, we need talent.
306
810229
3236
Und drittens, und vielleicht mit am wichtigsten,
brauchen wir talentierte Menschen.
brauchen wir talentierte Menschen.
13:49
We need the best and the brightest
307
813465
2141
Wir brauchen die Besten und Klügsten
13:51
from many different disciplines to come and join this effort --
308
815606
2857
aus den verschiedensten Wissenszweigen,
die sich der Aktion anschließen.
die sich der Aktion anschließen.
13:54
all ages, all different groups --
309
818463
2446
Alle Altersgruppen,
alle unterschiedlichen Berufe
alle unterschiedlichen Berufe
13:56
because this is the time, folks.
310
820909
2087
weil es jetzt gilt, Leute!
13:58
This is the 21st-century biology that you've been waiting for,
311
822996
3625
Das ist die Biologie des 21. Jahrhunderts,
auf die ihr so lange gewartet habt,
auf die ihr so lange gewartet habt,
14:02
and we have the chance to take that
312
826621
2462
und wir haben das Glück es anzupacken
14:04
and turn it into something which will, in fact,
313
829083
2490
und es in etwas zu verwandeln, das wirklich
14:07
knock out disease. That's my goal.
314
831573
2330
Krankheiten auslöschen wird.
Das ist mein Ziel.
Das ist mein Ziel.
14:09
I hope that's your goal.
315
833903
1884
Und ich hoffe, das ist auch Ihr Ziel.
14:11
I think it'll be the goal of the poets and the muppets
316
835787
2680
Ich meine, es wird das Ziel
aller Dichter, aller Trottel,
aller Dichter, aller Trottel,
14:14
and the surfers and the bankers
317
838467
2009
aller Surfer und aller Banker sein,
14:16
and all the other people who join this stage
318
840476
2278
und auch all der anderen Leute,
die mit dabei sind.
die mit dabei sind.
14:18
and think about what we're trying to do here
319
842754
1750
Denkt darüber nach,
was wir hier versuchen zu verwirklichen
was wir hier versuchen zu verwirklichen
14:20
and why it matters.
320
844504
1165
und warum es so wichtig ist.
14:21
It matters for now. It matters as soon as possible.
321
845669
2770
Es ist jetzt wichtig. Kümmern Sie sich darum,
so bald wie möglich.
so bald wie möglich.
14:24
If you don't believe me, just ask Sam.
322
848439
3118
Wenn Sie mir nicht glauben,
fragen Sie Sam.
fragen Sie Sam.
14:27
Thank you all very much.
323
851557
1443
Ich danke Ihnen allen herzlichst!
14:28
(Applause)
324
853000
4831
(Applaus)
ABOUT THE SPEAKER
Francis Collins - Geneticist, physicianA key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health.
Why you should listen
In 2000 the world saw the first working draft of the human genome, and that's in no small part thanks to Francis Collins. Under his directorship at the National Human Genome Research Institute, the Human Genome Project was finished, a complete mapping of all 20,500 genes in the human genome, with a high-quality, reference sequence published in April 2003.
In 2009 President Obama nominated Collins as the director of the National Institutes of Health, and later that year he was confirmed by the U.S. Senate. In March 2013, Collins helped Obama introduce the BRAIN Initiative, an ambitious, well-funded program to map the human brain. Read more about the BRAIN Initiative >>
Collins is also a self-described serious Christian and the author of several books on science and faith, including The Language of God: A Scientist Presents Evidence for Belief.
Francis Collins | Speaker | TED.com