TEDMED 2012
Francis Collins: We need better drugs -- now
Francis Collins: We hebben betere medicijnen nodig -- nu
Filmed:
Readability: 3.8
898,302 views
Vandaag kennen we de moleculaire oorzaak van 4.000 aandoeningen maar voor slechts 250 bestaat er een behandeling. Waarom duurt dat zo lang? Geneticus en dokter Francis Collins legt uit waarom systematische ontdekkingen van geneesmiddelen belangrijk zijn, zelfs voor zeldzame en complexe aandoeningen. Eén van zijn oplossingen is om oude geneesmiddelen nieuwe trucjes te leren.
Francis Collins - Geneticist, physician
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
Double-click the English transcript below to play the video.
00:16
So let me ask for a show of hands.
0
723
2176
Steek even de handen op.
00:18
How many people here are over the age of 48?
1
2899
4192
Hoeveel mensen zijn ouder dan 48 jaar?
00:22
Well, there do seem to be a few.
2
7091
2881
Dat zijn er toch wel een aantal.
00:25
Well, congratulations,
3
9972
2175
Gefeliciteerd,
00:28
because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,
4
12147
3870
jullie overschrijden de levensverwachting
in de Verenigde Staten,
in de Verenigde Staten,
00:31
you are now in excess of the average life span
5
16017
3098
jullie overschrijden de levensverwachting
in de Verenigde Staten,
in de Verenigde Staten,
00:35
of somebody who was born in 1900.
6
19115
2787
van iemand geboren in 1900.
00:37
But look what happened in the course of that century.
7
21902
3534
Maar kijk wat er gebeurde in de loop van die eeuw.
00:41
If you follow that curve,
8
25436
1662
Als je die lijn volgt,
00:42
you'll see that it starts way down there.
9
27098
2614
dan zie je dat ze hier beneden begint.
00:45
There's that dip there for the 1918 flu.
10
29712
2469
Dan zie je de dip daar van de griep in 1918.
00:48
And here we are at 2010,
11
32181
2422
Nu in 2010
00:50
average life expectancy of a child born today, age 79,
12
34603
3056
is de levensverwachting
van een pasgeborene 79 jaar
van een pasgeborene 79 jaar
00:53
and we are not done yet.
13
37659
1896
en daar houdt het niet op.
00:55
Now, that's the good news.
14
39555
1335
Dat is het goede nieuws.
00:56
But there's still a lot of work to do.
15
40890
1841
Maar er is nog veel werk te doen.
00:58
So, for instance, if you ask,
16
42731
1634
Bijvoorbeeld: als we ons afvragen
01:00
how many diseases do we now know
17
44365
2726
van hoeveel ziektes we
01:02
the exact molecular basis?
18
47091
2059
de exacte moleculaire basis weten,
01:05
Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,
19
49150
3558
blijken dat er ongeveer 4.000 te zijn.
01:08
because most of those molecular discoveries
20
52708
2236
Verbazingwekkend, want de meeste
van deze moleculaire ontdekkingen
van deze moleculaire ontdekkingen
01:10
have just happened in the last little while.
21
54944
2665
gebeurden pas de laatste jaren.
01:13
It's exciting to see that in terms of what we've learned,
22
57609
3296
Het is opwindend om te zien
hoeveel we geleerd hebben,
hoeveel we geleerd hebben,
01:16
but how many of those 4,000 diseases
23
60905
2107
maar voor hoeveel van deze 4.000 ziektes
01:18
now have treatments available?
24
63012
2348
is er nu een behandeling?
01:21
Only about 250.
25
65360
1888
Slechts ongeveer 250.
01:23
So we have this huge challenge, this huge gap.
26
67248
2758
We zitten dus met een grote uitdaging,
een geweldige kloof.
een geweldige kloof.
01:25
You would think this wouldn't be too hard,
27
70006
2580
Zo moeilijk kan het toch niet zijn
01:28
that we would simply have the ability
28
72586
1526
de vaardigheden te ontwikkelen
01:30
to take this fundamental information that we're learning
29
74112
3026
om de fundamentele informatie die we leren
01:33
about how it is that basic biology teaches us
30
77138
3145
over wat basisbiologie ons vertelt
01:36
about the causes of disease
31
80283
1902
over de oorzaken van ziektes
01:38
and build a bridge across this yawning gap
32
82185
3026
en dan een brug te bouwen
over deze gapende kloof
over deze gapende kloof
01:41
between what we've learned about basic science
33
85211
2380
met wat we geleerd hebben over basiswetenschappen
01:43
and its application,
34
87591
1495
en haar toepassing,
01:44
a bridge that would look maybe something like this,
35
89086
3257
een brug die er ongeveer zo uit zou kunnen zien:
01:48
where you'd have to put together a nice shiny way
36
92343
3612
een mooie manier
01:51
to get from one side to the other.
37
95955
2968
om van de ene naar de andere kant te gaan.
01:54
Well, wouldn't it be nice if it was that easy?
38
98923
2600
Zou het niet mooi zijn als het zo makkelijk was?
01:57
Unfortunately, it's not.
39
101523
2145
Jammer genoeg is het niet zo.
01:59
In reality, trying to go from fundamental knowledge
40
103668
2591
In werkelijkheid blijkt de poging
om van fundamentele kennis
om van fundamentele kennis
02:02
to its application is more like this.
41
106259
2664
naar haar toepassing te gaan, meer op zoiets.
02:04
There are no shiny bridges.
42
108923
1915
Er zijn geen mooie bruggen.
02:06
You sort of place your bets.
43
110838
1652
Je wedt op meerdere paarden.
02:08
Maybe you've got a swimmer and a rowboat
44
112490
1961
Bijvoorbeeld een zwemmer,
een roeiboot,
een roeiboot,
02:10
and a sailboat and a tugboat
45
114451
1524
een zeilboot
en een sleepboot,
en een sleepboot,
02:11
and you set them off on their way,
46
115975
1728
en je laat ze elk begaan.
02:13
and the rains come and the lightning flashes,
47
117703
2664
Dan komt de regen en de bliksem,
02:16
and oh my gosh, there are sharks in the water
48
120367
1514
en jeetje: er zijn haaien in het water.
02:17
and the swimmer gets into trouble,
49
121881
2021
De zwemmer raakt in de knoei,
02:19
and, uh oh, the swimmer drowned
50
123902
1584
en, uh oh, de zwemmer is verdronken
02:21
and the sailboat capsized,
51
125486
3212
en de zeilboot gekapseisd.
02:24
and that tugboat, well, it hit the rocks,
52
128698
1701
De sleepboot is op de klippen gestrand,
02:26
and maybe if you're lucky, somebody gets across.
53
130399
2640
en als je geluk hebt,
bereikt iemand de overzijde.
bereikt iemand de overzijde.
02:28
Well, what does this really look like?
54
133039
1989
Hoe ziet dit er echt uit?
02:30
Well, what is it to make a therapeutic, anyway?
55
135028
2054
Hoe is het om een behandeling te ontwikkelen?
02:32
What's a drug? A drug is made up
56
137082
3001
Wat is een medicijn?
Een medicijn bestaat uit
Een medicijn bestaat uit
02:35
of a small molecule of hydrogen, carbon,
57
140083
2325
een kleine molecule van waterstof, koolstof,
02:38
oxygen, nitrogen, and a few other atoms
58
142408
2251
zuurstof, stikstof en paar andere atomen,
02:40
all cobbled together in a shape,
59
144659
2223
allemaal samengebundeld in een vorm,
02:42
and it's those shapes that determine whether, in fact,
60
146882
2377
het zijn die vormen die bepalen
02:45
that particular drug is going to hit its target.
61
149259
3313
of dat specifieke medicijn haar doel zal bereiken.
02:48
Is it going to land where it's supposed to?
62
152572
2223
Zal het landen waar het moet?
02:50
So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.
63
154795
3156
Kijk even naar dit beeld –
veel vormen die voor je dansen.
veel vormen die voor je dansen.
02:53
Now what you need to do, if you're trying to develop
64
157951
2387
Als je een nieuwe behandeling
02:56
a new treatment for autism
65
160338
1457
wil ontwikkelen voor autisme,
02:57
or Alzheimer's disease or cancer
66
161795
2219
de ziekte van Alzheimer of kanker,
02:59
is to find the right shape in that mix
67
164014
1792
moet je de juiste vorm vinden in die mix
03:01
that will ultimately provide benefit and will be safe.
68
165806
2917
die uiteindelijk zijn doel bereikt
en veilig blijkt te zijn.
en veilig blijkt te zijn.
03:04
And when you look at what happens to that pipeline,
69
168723
3167
Als je het ontwikkelingsproces bekijkt:
03:07
you start out maybe with thousands,
70
171890
1501
je begint met misschien duizenden,
03:09
tens of thousands of compounds.
71
173391
1642
tienduizenden stoffen.
03:10
You weed down through various steps
72
175033
2149
Deze groep dun je uit in verschillende stappen
03:13
that cause many of these to fail.
73
177182
1383
waar velen falen.
03:14
Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,
74
178565
3340
Uiteindelijk begin je aan een klinische proef
met vier of vijf van deze.
met vier of vijf van deze.
03:17
and if all goes well, 14 years after you started,
75
181905
3042
Als alles goed gaat, 14 jaar nadat je begon,
03:20
you will get one approval.
76
184947
2011
krijg je één goedkeuring.
03:22
And it will cost you upwards of a billion dollars
77
186958
2030
Het zal je enkele miljarden dollars kosten
03:24
for that one success.
78
188988
2144
voor dat ene succes.
03:27
So we have to look at this pipeline the way an engineer would,
79
191132
3304
Als we dit bekijken als ingenieur,
03:30
and say, "How can we do better?"
80
194436
1208
en dan zeggen: "Hoe kunnen we dit beter doen?"
03:31
And that's the main theme of what I want to say to you this morning.
81
195644
2677
Dat is het centrale thema
van wat ik jullie vanmorgen wil vertellen.
van wat ik jullie vanmorgen wil vertellen.
03:34
How can we make this go faster?
82
198321
1813
Hoe kunnen we dit proces versnellen?
03:36
How can we make it more successful?
83
200134
3065
Hoe maken we het succesvoller?
03:39
Well, let me tell you about a few examples
84
203199
1341
Ik geef je enkele voorbeelden
03:40
where this has actually worked.
85
204540
2256
waar deze methode echt werkte.
03:42
One that has just happened in the last few months
86
206796
2951
Een recent voorbeeld:
03:45
is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.
87
209747
3710
de succesvolle goedkeuring
van een medicijn tegen taaislijmziekte.
van een medicijn tegen taaislijmziekte.
03:49
But it's taken a long time to get there.
88
213457
1654
Het heeft lang geduurd
om daar te komen.
om daar te komen.
03:51
Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989
89
215111
4602
De moleculaire oorzaak van taaislijmziekte werd
ontdekt in 1989
ontdekt in 1989
03:55
by my group working with another group in Toronto,
90
219713
2328
door mijn groep, in samenwerking
met een andere groep uit Toronto.
met een andere groep uit Toronto.
03:57
discovering what the mutation was in a particular gene
91
222041
2135
We ontdekten wat de mutatie was
04:00
on chromosome 7.
92
224176
1628
op een specifiek gen op chromosoom 7.
04:01
That picture you see there?
93
225804
2038
Zie je deze afbeelding?
04:03
Here it is. That's the same kid.
94
227842
2103
Hier is diezelfde jongen.
04:05
That's Danny Bessette, 23 years later,
95
229945
3344
Dit is Danny Bessette, 23 jaar later,
04:09
because this is the year,
96
233289
1279
want dit is het jaar,
04:10
and it's also the year where Danny got married,
97
234568
2438
ook het jaar dat Danny trouwde,
04:12
where we have, for the first time, the approval by the FDA
98
237006
3057
waarin we
voor het eerst goedkeuring van de FDA kregen
voor het eerst goedkeuring van de FDA kregen
04:15
of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis
99
240063
3737
voor een medicijn dat precies gericht is
op het defect van taaislijmziekte,
op het defect van taaislijmziekte,
04:19
based upon all this molecular understanding.
100
243800
1938
gebaseerd op al deze moleculaire inzichten.
04:21
That's the good news.
101
245738
1424
Dat is het goede nieuws.
04:23
The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,
102
247162
3629
Het slechte nieuws: dit medicijn bestrijdt
niet alle gevallen van taaislijmziekte
niet alle gevallen van taaislijmziekte
04:26
and it won't work for Danny, and we're still waiting
103
250791
2209
en het zal Danny niet helpen.
We wachten nog altijd
We wachten nog altijd
04:28
for that next generation to help him.
104
253000
2335
op die volgende generatie om hem te helpen.
04:31
But it took 23 years to get this far. That's too long.
105
255335
3195
Maar het duurde 23 jaar om zover te komen.
Dat is te lang.
Dat is te lang.
04:34
How do we go faster?
106
258530
1693
Hoe kunnen we dit proces versnellen?
04:36
Well, one way to go faster is to take advantage of technology,
107
260223
2698
Door bijvoorbeeld technologie te gebruiken.
04:38
and a very important technology that we depend on
108
262921
2664
Een heel belangrijke technologie
waar we op rekenen,
waar we op rekenen,
04:41
for all of this is the human genome,
109
265585
2296
is het menselijke genoom:
04:43
the ability to be able to look at a chromosome,
110
267881
2588
de mogelijkheid om te kijken naar een chromosoom,
04:46
to unzip it, to pull out all the DNA,
111
270469
2670
om deze uit te pakken,
en er alle DNA uit te halen,
en er alle DNA uit te halen,
04:49
and to be able to then read out the letters in that DNA code,
112
273139
2950
en dan alle letters af te lezen van de DNA-code,
04:51
the A's, C's, G's and T's
113
276089
2081
de a's, c's, g's en t's.
04:54
that are our instruction book and the instruction book for all living things,
114
278170
3271
Dit zijn de instructies
en het instructieboek van alle levende wezens.
en het instructieboek van alle levende wezens.
04:57
and the cost of doing this,
115
281441
1514
De kostprijs hiervan,
04:58
which used to be in the hundreds of millions of dollars,
116
282955
2655
wat vroeger in de honderden miljoenen dollars liep,
05:01
has in the course of the last 10 years
117
285610
1913
is in de afgelopen 10 jaar sneller gedaald
05:03
fallen faster than Moore's Law, down to the point
118
287523
2399
dan de Wet van Moore, tot op het punt dat het
05:05
where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,
119
289922
4007
vandaag minder dan 10.000 dollar kost om je genetische informatie te laten bepalen
05:09
and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.
120
293929
3799
en we gaan binnenkort richting duizend dollar.
05:13
Well, that's exciting.
121
297728
1326
Dat is opwindend.
05:14
How does that play out in terms of application to a disease?
122
299054
3810
Maar wat betekent dat voor
de toepassing op een ziekte?
de toepassing op een ziekte?
05:18
I want to tell you about another disorder.
123
302864
2280
Ik wil je over een andere aandoening vertellen.
05:21
This one is a disorder which is quite rare.
124
305144
2312
Het is een vrij zeldzame aandoening.
05:23
It's called Hutchinson-Gilford progeria,
125
307456
2768
Het heet Hutchinson-Gilford progeria,
05:26
and it is the most dramatic form of premature aging.
126
310224
3305
en het is de meest dramatische vorm
van vroegtijdige veroudering.
van vroegtijdige veroudering.
05:29
Only about one in every four million kids has this disease,
127
313529
3783
Slechts één op vier miljoen kinderen
heeft deze aandoening,
heeft deze aandoening,
05:33
and in a simple way, what happens is,
128
317312
3360
en simpel gezegd:
05:36
because of a mutation in a particular gene,
129
320672
2701
door een mutatie in een bepaald gen
05:39
a protein is made that's toxic to the cell
130
323373
2667
wordt een eiwit aangemaakt dat giftig is voor de cel
05:41
and it causes these individuals to age
131
326040
2297
en ervoor zorgt dat deze kinderen tot
05:44
at about seven times the normal rate.
132
328337
2584
zeven keer sneller verouderen dan normaal.
05:46
Let me show you a video of what that does to the cell.
133
330921
3143
Ik laat een video zien wat dit met de cel doet.
05:49
The normal cell, if you looked at it under the microscope,
134
334064
3135
De normale cel, vanonder de microscoop,
05:53
would have a nucleus sitting in the middle of the cell,
135
337199
2889
vertoont een kern in het midden van de cel
05:55
which is nice and round and smooth in its boundaries
136
340088
3879
die mooi rond en glad is.
05:59
and it looks kind of like that.
137
343967
1755
Dat ziet er ongeveer zo uit.
06:01
A progeria cell, on the other hand,
138
345722
1864
Een progeriacel daarentegen,
06:03
because of this toxic protein called progerin,
139
347586
3102
heeft door het giftige eiwit progerin,
06:06
has these lumps and bumps in it.
140
350688
2284
knobbels en bobbels.
06:08
So what we would like to do after discovering this
141
352972
3015
Nadat we dit ontdekten in 2003 wilden we
06:11
back in 2003
142
355987
1852
Nadat we dit ontdekten in 2003 wilden we
06:13
is to come up with a way to try to correct that.
143
357839
3218
een manier vinden om dat te corrigeren.
06:16
Well again, by knowing something about the molecular pathways,
144
361057
3088
En opnieuw, door het inzicht
in de moleculaire eigenschappen
in de moleculaire eigenschappen
06:20
it was possible to pick
145
364145
1999
was het mogelijk om
06:22
one of those many, many compounds that might have been useful
146
366144
2617
een van die vele, vele stoffen
die misschien nuttig konden zijn
die misschien nuttig konden zijn
06:24
and try it out.
147
368761
1461
uit te kiezen en uit te proberen.
06:26
In an experiment done in cell culture
148
370222
2575
In een experiment in een cellenkweek
06:28
and shown here in a cartoon,
149
372797
2042
en hier te zien in een cartoon.
06:30
if you take that particular compound
150
374839
2694
Als je een bepaalde stof neemt
06:33
and you add it to that cell that has progeria,
151
377533
3256
en die toevoegt aan de progeriacel,
06:36
and you watch to see what happened,
152
380789
2221
en kijkt wat er gebeurt:
06:38
in just 72 hours, that cell becomes,
153
383010
2962
in 72 uur wordt de cel
06:41
for all purposes that we can determine,
154
385972
2268
voor alle doeleinden die we kunnen bepalen,
06:44
almost like a normal cell.
155
388240
1842
weer bijna een gewone cel.
06:45
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?
156
390082
4341
Dat was opwindend, maar zou
het ook echt werken bij een mens?
het ook echt werken bij een mens?
06:50
This has led, in the space of only four years
157
394423
3385
Dit leidde in een periode van slechts vier jaar,
06:53
from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,
158
397808
3501
van het moment dat het gen was ontdekt
tot de start van de klinische proef,
tot de start van de klinische proef,
06:57
to a test of that very compound.
159
401309
2197
tot een test van deze specifieke stof.
06:59
And the kids that you see here
160
403506
1963
De kinderen die je hier ziet,
07:01
all volunteered to be part of this,
161
405469
2562
doen hier allemaal vrijwillig aan mee,
07:03
28 of them,
162
408031
1461
alle 28.
07:05
and you can see as soon as the picture comes up
163
409492
3095
Je ziet onmiddellijk
07:08
that they are in fact a remarkable group of young people
164
412587
3382
dat het een bijzondere groep
jonge mensen is,
jonge mensen is,
07:11
all afflicted by this disease,
165
415969
1419
allemaal slachtoffer van deze aandoening.
07:13
all looking quite similar to each other.
166
417388
2249
Ze lijken allemaal op elkaar.
07:15
And instead of telling you more about it,
167
419637
1674
In plaats van er meer over te vertellen,
07:17
I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,
168
421311
3986
nodig ik één van hen uit:
Sam Berns uit Boston.
Sam Berns uit Boston.
07:21
who's here this morning, to come up on the stage
169
425297
2433
Hij komt hier vanmorgen op het podium
07:23
and tell us about his experience
170
427730
2220
om ons te vertellen over zijn ervaring
07:25
as a child affected with progeria.
171
429950
1910
met progeria.
07:27
Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,
172
431860
4058
Sam is 15 jaar oud. Zijn ouders,
Scott Berns en Leslie Gordon,
Scott Berns en Leslie Gordon,
07:31
both physicians, are here with us this morning as well.
173
435918
2121
beiden dokters, zijn er ook bij vanmorgen.
07:33
Sam, please have a seat.
174
438039
2538
Sam, ga zitten alstublieft.
07:36
(Applause)
175
440577
7320
(Applaus)
07:43
So Sam, why don't you tell these folks
176
447897
2178
Sam, vertel eens aan iedereen
07:45
what it's like being affected with this condition called progeria?
177
450075
3375
hoe het is om te leven
met een aandoening als progeria.
met een aandoening als progeria.
07:49
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.
178
453450
3808
Sam Burns: Wel progeria
beperkt me op sommige vlakken.
beperkt me op sommige vlakken.
07:53
I cannot play sports or do physical activities,
179
457258
3964
Ik kan niet meedoen
aan sport of fysieke activiteiten,
aan sport of fysieke activiteiten,
07:57
but I have been able to take interest in things
180
461222
3204
maar ik ben wel geïnteresseerd in andere zaken
08:00
that progeria, luckily, does not limit.
181
464426
2979
waar, gelukkig, progeria mij niet beperkt.
08:03
But when there is something that I really do want to do
182
467405
2557
Als er iets is dat ik echt wil doen en
08:05
that progeria gets in the way of, like marching band
183
469962
3017
progeria verhindert dat, zoals fanfare
08:08
or umpiring, we always find a way to do it,
184
472979
3426
of scheidsrechter, vinden we altijd wel
een manier om het te doen.
een manier om het te doen.
08:12
and that just shows that progeria isn't in control of my life.
185
476405
3517
Dat toont aan dat progeria
mijn leven niet beheerst.
mijn leven niet beheerst.
08:15
(Applause)
186
479922
1710
(Applaus)
08:17
Francis Collins: So what would you like to say to researchers
187
481632
2036
Francis Collins: Wat zou je willen
zeggen tegen onderzoekers
zeggen tegen onderzoekers
08:19
here in the auditorium and others listening to this?
188
483668
3097
hier in het auditorium,
en anderen die luisteren?
en anderen die luisteren?
08:22
What would you say to them both about research on progeria
189
486765
2597
Wat zou je hen willen zeggen, zowel
over onderzoek naar progeria
over onderzoek naar progeria
08:25
and maybe about other conditions as well?
190
489362
1886
en misschien over andere zaken?
08:27
SB: Well, research on progeria has come so far
191
491248
3146
SB: Het onderzoek naar progeria is zo ver gekomen
08:30
in less than 15 years,
192
494394
2242
in minder dan 15 jaar.
08:32
and that just shows the drive that researchers can have
193
496636
4369
Dat getuigt van de passie
van die onderzoekers
van die onderzoekers
08:36
to get this far, and it really means a lot
194
501005
3418
en dat betekent echt heel veel
08:40
to myself and other kids with progeria,
195
504423
3251
voor mij en andere kinderen met progeria.
08:43
and it shows that if that drive exists,
196
507674
2824
Het toont aan dat als die passie er is,
08:46
anybody can cure any disease,
197
510498
2601
iedereen elke ziekte kan genezen.
08:48
and hopefully progeria can be cured in the near future,
198
513099
3947
Hopelijk kan progeria in de nabije
toekomst genezen worden.
toekomst genezen worden.
08:52
and so we can eliminate those 4,000 diseases
199
517046
3757
Zo kunnen we die 4.000 aandoeningen elimineren
08:56
that Francis was talking about.
200
520803
3007
waar Francis het over had.
08:59
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today
201
523810
3129
FC: Uitstekend.
Sam nam vandaag vrij van school
Sam nam vandaag vrij van school
09:02
to be here, and he is — (Applause) --
202
526939
5135
om hier te zijn en hij is ---
(Applaus) --
(Applaus) --
09:07
He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade
203
532074
4816
Hij is een topstudent in het derde jaar humaniora
09:12
in his school in Boston.
204
536890
1333
in zijn school in Boston.
09:14
Please join me in thanking and welcoming Sam.
205
538223
2201
Alstublieft, help me om Sam te bedanken
en te verwelkomen.
en te verwelkomen.
09:16
SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.
206
540424
3653
SB: "Heel veel dank."
FC: "Goed gedaan, maatje."
FC: "Goed gedaan, maatje."
09:19
(Applause)
207
544077
11818
(Applaus)
09:32
So I just want to say a couple more things
208
556886
1716
Ik wou nog enkele dingen zeggen
09:34
about that particular story, and then try to generalize
209
558602
3132
over dat uitzonderlijk verhaal en
proberen te generaliseren
proberen te generaliseren
09:37
how could we have stories of success
210
561734
2496
hoe we succesverhalen kunnen boeken
09:40
all over the place for these diseases, as Sam says,
211
564230
3513
voor al deze aandoeningen?
Zoals Sam zei:
Zoals Sam zei:
09:43
these 4,000 that are waiting for answers.
212
567743
2519
die 4.000 aandoeningen
die op een antwoord wachten.
die op een antwoord wachten.
09:46
You might have noticed that the drug
213
570262
1872
Je kan opgemerkt hebben dat het medicijn
09:48
that is now in clinical trial for progeria
214
572134
2769
dat nu klinisch getest wordt tegen progeria
09:50
is not a drug that was designed for that.
215
574903
1764
er niet voor ontworpen was.
09:52
It's such a rare disease, it would be hard for a company
216
576667
2862
Het is zo'n zeldzame ziekte,
het zou moeilijk zijn voor een bedrijf
het zou moeilijk zijn voor een bedrijf
09:55
to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.
217
579529
3730
om honderden miljoenen dollars uit te geven
om een medicijn te ontwikkelen.
om een medicijn te ontwikkelen.
09:59
This is a drug that was developed for cancer.
218
583259
2160
Dit medicijn was ontwikkeld tegen kanker.
10:01
Turned out, it didn't work very well for cancer,
219
585419
2165
Het bleek niet goed te werken tegen kanker
10:03
but it has exactly the right properties, the right shape,
220
587584
2323
maar het had precies de juiste eigenschappen,
de juiste vorm,
de juiste vorm,
10:05
to work for progeria, and that's what's happened.
221
589907
2892
om progeria te bestrijden
en dat gebeurde hier.
en dat gebeurde hier.
10:08
Wouldn't it be great if we could do that more systematically?
222
592799
3228
Zou het niet geweldig zijn om dat
meer systematisch te doen?
meer systematisch te doen?
10:11
Could we, in fact, encourage all the companies that are out there
223
596027
3796
Zouden we die bedrijven
kunnen aanmoedigen die
kunnen aanmoedigen die
10:15
that have drugs in their freezers
224
599823
1838
medicijnen in hun vriezers hebben liggen
10:17
that are known to be safe in humans
225
601661
2202
waarvan we weten dat ze veilig zijn voor mensen
10:19
but have never actually succeeded in terms
226
603863
2292
maar nooit geslaagd zijn
10:22
of being effective for the treatments they were tried for?
227
606155
2856
in hun effectiviteit voor de behandeling
waarvoor ze werden ontwikkeld?
waarvoor ze werden ontwikkeld?
10:24
Now we're learning about all these new molecular pathways --
228
609011
2384
We leren steeds meer over
deze nieuwe moleculaire routes.
deze nieuwe moleculaire routes.
10:27
some of those could be repositioned or repurposed,
229
611395
3079
Sommige kunnen we herpositioneren
of hergebruiken,
of hergebruiken,
10:30
or whatever word you want to use, for new applications,
230
614474
2399
of welk woord je ook wilt gebruiken,
voor een nieuwe toepassing,
voor een nieuwe toepassing,
10:32
basically teaching old drugs new tricks.
231
616873
2969
oude medicijnen nieuwe trucjes leren.
10:35
That could be a phenomenal, valuable activity.
232
619842
2687
Dat zou een fenomenaal
waardevolle bezigheid kunnen zijn.
waardevolle bezigheid kunnen zijn.
10:38
We have many discussions now between NIH and companies
233
622529
3046
We voeren veel gesprekken op dit moment
tussen NIH en bedrijven
tussen NIH en bedrijven
10:41
about doing this that are looking very promising.
234
625575
2124
om dit te gaan doen.
Het ziet er veel veelbelovend uit.
Het ziet er veel veelbelovend uit.
10:43
And you could expect quite a lot to come from this.
235
627699
2614
Je zou er tamelijk veel van kunnen verwachten.
10:46
There are quite a number of success stories one can point to
236
630313
3039
Er zijn een aantal succesverhalen die aantonen
10:49
about how this has led to major advances.
237
633352
2353
hoe dit tot grote vooruitgang leidde.
10:51
The first drug for HIV/AIDS
238
635705
2207
Het eerste geneesmiddel voor hiv/aids
10:53
was not developed for HIV/AIDS.
239
637912
1729
was niet ontwikkeld voor hiv/aids.
10:55
It was developed for cancer. It was AZT.
240
639641
2518
Het was ontwikkeld tegen kanker.
Het was AZT.
Het was AZT.
10:58
It didn't work very well for cancer, but became
241
642159
2001
Het werkte niet zo goed tegen kanker maar het werd
11:00
the first successful antiretroviral,
242
644160
2116
het eerste succesvolle retrovirale medicijn,
11:02
and you can see from the table there are others as well.
243
646276
2572
De tabel toont aan dat er ook nog andere zijn.
11:04
So how do we actually make that a more generalizable effort?
244
648848
3644
Hoe veralgemenen we deze aanpak?
11:08
Well, we have to come up with a partnership
245
652492
2224
We moeten partnerschappen opzetten
11:10
between academia, government, the private sector,
246
654716
2860
met de academische wereld, de overheid,
de privésector,
de privésector,
11:13
and patient organizations to make that so.
247
657576
2453
en patiëntenorganisaties om dat te bereiken.
11:15
At NIH, we have started this new
248
660029
1650
Bij ons aan het NIH zijn we begonnen met het nieuwe
11:17
National Center for Advancing Translational Sciences.
249
661679
3200
National Center for Advancing Translational Sciences
11:20
It just started last December, and this is one of its goals.
250
664879
3615
Het is net gestart in december en
dit is één van zijn doelen.
dit is één van zijn doelen.
11:24
Let me tell you another thing we could do.
251
668494
1441
Laat me nog iets voorstellen.
11:25
Wouldn't it be nice to be able to a test a drug
252
669935
2919
Zou het niet mooi zijn om een medicijn te testen
11:28
to see if it's effective and safe
253
672854
2371
om te zien of het effectief en veilig is
11:31
without having to put patients at risk,
254
675225
2101
zonder patiënten bloot te stellen aan het risico?
11:33
because that first time you're never quite sure?
255
677326
2553
Want die eerste keer ben je toch nooit zeker.
11:35
How do we know, for instance, whether drugs are safe
256
679879
2151
Hoe weten we bijvoorbeeld
of een nieuw geneesmiddel veilig is
of een nieuw geneesmiddel veilig is
11:37
before we give them to people? We test them on animals.
257
682030
3245
voordat we het aan mensen geven?
We testen het op dieren.
We testen het op dieren.
11:41
And it's not all that reliable, and it's costly,
258
685275
2642
Het is niet zo betrouwbaar, kostbaar,
11:43
and it's time-consuming.
259
687917
1690
en tijdrovend.
11:45
Suppose we could do this instead on human cells.
260
689607
2863
Stel dat we dit op menselijke cellen konden doen.
11:48
You probably know, if you've been paying attention
261
692470
2232
Je weet waarschijnlijk, als je de
11:50
to some of the science literature
262
694702
1300
wetenschappelijke literatuur bijhoudt
11:51
that you can now take a skin cell
263
696002
1656
dat je nu een huidcel kunt nemen
11:53
and encourage it to become a liver cell
264
697658
2881
en die kunt aanmoedigen
om een levercel te worden
om een levercel te worden
11:56
or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.
265
700539
3075
of een hartcel of een niercel
of een hersencel voor ieder van ons.
of een hersencel voor ieder van ons.
11:59
So what if you used those cells as your test
266
703614
3152
Wat als je die cellen zou gebruiken voor je tests,
12:02
for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
267
706766
2945
om na te gaan of het geneesmiddel
effectief is en veilig?
effectief is en veilig?
12:05
Here you see a picture of a lung on a chip.
268
709711
4231
Hier zie je een foto van een long op een chip.
12:09
This is something created by the Wyss Institute in Boston,
269
713942
3521
Dit is ontwikkeld door het Wyss Instituut in Boston.
12:13
and what they have done here, if we can run the little video,
270
717463
3175
Ze namen cellen van een persoon
12:16
is to take cells from an individual,
271
720638
2136
Ze namen cellen van een persoon
12:18
turn them into the kinds of cells that are present in the lung,
272
722774
3109
en veranderden die in het soort cellen
die aanwezig zijn in de long,
die aanwezig zijn in de long,
12:21
and determine what would happen
273
725883
1805
en bepaalden wat er gebeurt
12:23
if you added to this various drug compounds
274
727688
3077
als je hieraan verschillende stoffen toevoegt
12:26
to see if they are toxic or safe.
275
730765
2465
om te zien of ze giftig of veilig zijn.
12:29
You can see this chip even breathes.
276
733230
2271
Je kan zien dat deze chip ademt.
12:31
It has an air channel. It has a blood channel.
277
735501
2617
Ze heeft een luchtkanaal
en een bloedkanaal.
en een bloedkanaal.
12:34
And it has cells in between
278
738118
1703
Er zitten cellen tussen
12:35
that allow you to see what happens when you add a compound.
279
739821
2438
die toelaten te volgen wat er gebeurt
als je een stof toevoegt.
als je een stof toevoegt.
12:38
Are those cells happy or not?
280
742259
1772
Zijn de cellen blij of niet?
12:39
You can do this same kind of chip technology
281
744031
3031
Je kan dezelfde chiptechnologie gebruiken
12:42
for kidneys, for hearts, for muscles,
282
747062
2209
voor nieren, hart en spieren,
12:45
all the places where you want to see whether a drug
283
749271
2464
overal waar je wilt weten of een medicijn
12:47
is going to be a problem, for the liver.
284
751735
2281
een probleem gaat zijn voor de lever.
12:49
And ultimately, because you can do this for the individual,
285
754016
3048
Uiteindelijk als je dit kan doen voor een persoon,
12:52
we could even see this moving to the point
286
757064
2214
zien we het evolueren
12:55
where the ability to develop and test medicines
287
759278
3441
naar de mogelijkheid om medicijnen
te ontwikkelen en te testen
te ontwikkelen en te testen
12:58
will be you on a chip, what we're trying to say here is
288
762719
3186
met jou op een chip.
Met andere woorden:
Met andere woorden:
13:01
the individualizing of the process of developing drugs
289
765905
3501
het individualiseren van het
ontwikkelingsproces van medicijnen
ontwikkelingsproces van medicijnen
13:05
and testing their safety.
290
769406
2248
en het testen van hun veiligheid.
13:07
So let me sum up.
291
771654
1652
Laat me even samenvatten,
13:09
We are in a remarkable moment here.
292
773306
2260
we zijn op een opmerkelijk moment gekomen.
13:11
For me, at NIH now for almost 20 years,
293
775566
2103
Ik werk al bijna 20 jaar voor NIH
13:13
there has never been a time where there was more excitement
294
777669
2601
en er was nog nooit zo veel opwinding
13:16
about the potential that lies in front of us.
295
780270
2585
over het potentieel dat voor ons ligt.
13:18
We have made all these discoveries
296
782855
1792
We hebben al deze ontdekkingen gedaan,
13:20
pouring out of laboratories across the world.
297
784647
2365
komend uit laboratoria over de gehele wereld.
13:22
What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.
298
787012
3362
Wat is er nodig om het te kapitaliseren?
We hebben eerst middelen nodig.
We hebben eerst middelen nodig.
13:26
This is research that's high-risk, sometimes high-cost.
299
790374
3555
Dit onderzoek draagt een hoog risico
en soms ook hoge kosten.
en soms ook hoge kosten.
13:29
The payoff is enormous, both in terms of health
300
793929
1971
Het rendement is enorm,
zowel op vlak van gezondheid
zowel op vlak van gezondheid
13:31
and in terms of economic growth. We need to support that.
301
795900
2880
als op vlak van economische groei.
We moeten dat ondersteunen.
We moeten dat ondersteunen.
13:34
Second, we need new kinds of partnerships
302
798780
2301
Ten tweede: we hebben
nieuwe bondgenootschappen nodig
nieuwe bondgenootschappen nodig
13:36
between academia and government and the private sector
303
801081
2221
tussen de academische wereld,
de overheid, de privésector
de overheid, de privésector
13:39
and patient organizations, just like the one I've been describing here,
304
803302
3347
en patiëntenorganisaties, zoals diegene
die ik hier beschreven heb,
die ik hier beschreven heb,
13:42
in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.
305
806649
3580
om te bepalen hoe we deze nieuwe
stoffen kunnen herpositioneren.
stoffen kunnen herpositioneren.
13:46
And third, and maybe most important, we need talent.
306
810229
3236
Ten derde en misschien het belangrijkste:
we hebben talent nodig.
we hebben talent nodig.
13:49
We need the best and the brightest
307
813465
2141
We hebben de beste en de slimste nodig
13:51
from many different disciplines to come and join this effort --
308
815606
2857
uit veel verschillende disciplines
om deze inspanning te ondersteunen,
om deze inspanning te ondersteunen,
13:54
all ages, all different groups --
309
818463
2446
alle leeftijden, alle verschillende groepen -
13:56
because this is the time, folks.
310
820909
2087
omdat dit het moment is, mensen...
13:58
This is the 21st-century biology that you've been waiting for,
311
822996
3625
Dit is de biologie uit de 21ste eeuw
waarop jullie zaten te wachten
waarop jullie zaten te wachten
14:02
and we have the chance to take that
312
826621
2462
en de kans ligt voor het grijpen
14:04
and turn it into something which will, in fact,
313
829083
2490
om er iets van te maken dat
14:07
knock out disease. That's my goal.
314
831573
2330
ziektes verslaat. Dat is mijn doel.
14:09
I hope that's your goal.
315
833903
1884
Ik hoop dat het ook jullie doel is.
14:11
I think it'll be the goal of the poets and the muppets
316
835787
2680
Ik denk dat het doel van de poëten
en de onwetenden
en de onwetenden
14:14
and the surfers and the bankers
317
838467
2009
en de surfers en de bankiers
14:16
and all the other people who join this stage
318
840476
2278
en alle andere mensen die zich aansluiten
14:18
and think about what we're trying to do here
319
842754
1750
en denk aan wat we hier proberen te doen
14:20
and why it matters.
320
844504
1165
en waarom het er toe doet.
14:21
It matters for now. It matters as soon as possible.
321
845669
2770
Het doet er nu toe.
Het doet er zo snel mogelijk toe.
Het doet er zo snel mogelijk toe.
14:24
If you don't believe me, just ask Sam.
322
848439
3118
Als je mij niet gelooft,
vraag het aan Sam.
vraag het aan Sam.
14:27
Thank you all very much.
323
851557
1443
Heel erg bedankt allemaal.
14:28
(Applause)
324
853000
4831
(Applaus)
ABOUT THE SPEAKER
Francis Collins - Geneticist, physicianA key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health.
Why you should listen
In 2000 the world saw the first working draft of the human genome, and that's in no small part thanks to Francis Collins. Under his directorship at the National Human Genome Research Institute, the Human Genome Project was finished, a complete mapping of all 20,500 genes in the human genome, with a high-quality, reference sequence published in April 2003.
In 2009 President Obama nominated Collins as the director of the National Institutes of Health, and later that year he was confirmed by the U.S. Senate. In March 2013, Collins helped Obama introduce the BRAIN Initiative, an ambitious, well-funded program to map the human brain. Read more about the BRAIN Initiative >>
Collins is also a self-described serious Christian and the author of several books on science and faith, including The Language of God: A Scientist Presents Evidence for Belief.
Francis Collins | Speaker | TED.com