TEDMED 2012
Francis Collins: We need better drugs -- now
Francis Collins: Jobb gyógyszerekre van szükségünk -- most
Filmed:
Readability: 3.8
898,302 views
Ma már 4000 betegség molekuláris okát ismerjük, de csak 250-nek van elérhető kezelése. Szóval mi tart ilyen sokáig? Francis Collins genetikus és orvos, elmagyarázza, hogy miért szükségszerű a gyógyszerek szisztematikus kifejlesztése, még a ritka és összetett betegségek ellen is, és egy pár megoldást is kínál -- mint például, hogy a régi gyógyszereknek új trükköket tanítsunk.
Francis Collins - Geneticist, physician
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
Double-click the English transcript below to play the video.
00:16
So let me ask for a show of hands.
0
723
2176
Hadd kérjem meg Önöket,
00:18
How many people here are over the age of 48?
1
2899
4192
hogy emelje fel a kezét, aki már elmúlt 48 éves!
00:22
Well, there do seem to be a few.
2
7091
2881
Hát, úgy látom, többen is vannak.
00:25
Well, congratulations,
3
9972
2175
Gratulálok,
00:28
because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,
4
12147
3870
mert ha megnézik ezt a diát a várható élettartamról
az Egyesült Államokban,
az Egyesült Államokban,
00:31
you are now in excess of the average life span
5
16017
3098
maguk már túllépték a várható éllettartamát
00:35
of somebody who was born in 1900.
6
19115
2787
azoknak, aki 1900-ban születtek.
00:37
But look what happened in the course of that century.
7
21902
3534
De nézzék meg, mi történt azon évszázad leforgása alatt!
00:41
If you follow that curve,
8
25436
1662
Hogyha követik ezt a görbét,
00:42
you'll see that it starts way down there.
9
27098
2614
láthatják, hogy egész itt lent kezdődik.
00:45
There's that dip there for the 1918 flu.
10
29712
2469
Itt van egy hirtelen esés az 1918-as influenza járvány miatt.
00:48
And here we are at 2010,
11
32181
2422
És most itt vagyunk 2010-ben,
00:50
average life expectancy of a child born today, age 79,
12
34603
3056
amikor az átlagos várható élettertama egy ma született gyereknek 79 év,
00:53
and we are not done yet.
13
37659
1896
és ez még nem a vége.
00:55
Now, that's the good news.
14
39555
1335
Na most, ez a jó hír.
00:56
But there's still a lot of work to do.
15
40890
1841
De még mindig nagyon sok munka áll előttünk.
00:58
So, for instance, if you ask,
16
42731
1634
Tegyük fel, hogy az a kérdés,
01:00
how many diseases do we now know
17
44365
2726
mennyi betegségnek ismerjük
01:02
the exact molecular basis?
18
47091
2059
a pontos molekuláris alapját.
01:05
Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,
19
49150
3558
Kiderült, hogy körülbelül 4000-nek, ami elég elképesztő,
01:08
because most of those molecular discoveries
20
52708
2236
mivel a molekuláris felfedezések nagy része
01:10
have just happened in the last little while.
21
54944
2665
csupán az elmúlt rövid időszakban történt.
01:13
It's exciting to see that in terms of what we've learned,
22
57609
3296
Izgalmas ezt látni, hogy ebből a szempontból mennyit tanultunk,
01:16
but how many of those 4,000 diseases
23
60905
2107
de ebből a 4000 betegségből
01:18
now have treatments available?
24
63012
2348
hánynak van ma elérhető kezelése?
01:21
Only about 250.
25
65360
1888
Mindössze körülbelül 250-nek.
01:23
So we have this huge challenge, this huge gap.
26
67248
2758
Szóval előttünk áll egy hatalmas kihívás,
egy hatalmas hézag.
egy hatalmas hézag.
01:25
You would think this wouldn't be too hard,
27
70006
2580
Gondolhatnák, hogy ez nem is lenne túl nehéz,
01:28
that we would simply have the ability
28
72586
1526
hogy egyszerűen képesek lennénk arra,
01:30
to take this fundamental information that we're learning
29
74112
3026
hogy fogjuk ezt az alapvető információt,
amit tanulunk,
amit tanulunk,
01:33
about how it is that basic biology teaches us
30
77138
3145
hogy mit mond az alapvető biológia arról,
01:36
about the causes of disease
31
80283
1902
hogy mi okozza a betegségeket,
01:38
and build a bridge across this yawning gap
32
82185
3026
és építenénk egy hidat a tátongó lyuk fölé,
01:41
between what we've learned about basic science
33
85211
2380
aközött amit tanultunk az alapvető biológiáról
01:43
and its application,
34
87591
1495
és annak alkalmazásáról,
01:44
a bridge that would look maybe something like this,
35
89086
3257
egy hidat, ami talán valahogy így nézne ki,
01:48
where you'd have to put together a nice shiny way
36
92343
3612
ahol már kiépítettünk egy szép fényes utat,
01:51
to get from one side to the other.
37
95955
2968
hogy eljussunk egyik oldalról a másikra.
01:54
Well, wouldn't it be nice if it was that easy?
38
98923
2600
Hát nem lenne szép, ha ez ilyen egyszerű lenne?
01:57
Unfortunately, it's not.
39
101523
2145
De sajnos nem az.
01:59
In reality, trying to go from fundamental knowledge
40
103668
2591
Valójában, az út az alapvető ismeretektől
02:02
to its application is more like this.
41
106259
2664
a használatukig inkább így nézne ki.
02:04
There are no shiny bridges.
42
108923
1915
Nincsenek fényes hidak.
02:06
You sort of place your bets.
43
110838
1652
Inkább olyan, mint egy fogadás.
02:08
Maybe you've got a swimmer and a rowboat
44
112490
1961
Talán van egy úszójuk, egy evezős csónakjuk,
02:10
and a sailboat and a tugboat
45
114451
1524
egy vitorlásuk és egy vontatóhajójuk,
02:11
and you set them off on their way,
46
115975
1728
és ezeket útjukra engedik,
02:13
and the rains come and the lightning flashes,
47
117703
2664
és aztán elkezd esni az eső, és villámlik,
02:16
and oh my gosh, there are sharks in the water
48
120367
1514
és úristen, cápák vannak a vízben,
02:17
and the swimmer gets into trouble,
49
121881
2021
és az úszó bajba kerül,
02:19
and, uh oh, the swimmer drowned
50
123902
1584
és ajjaj, az úszó megfulladt,
02:21
and the sailboat capsized,
51
125486
3212
és a vitorlás felborult,
02:24
and that tugboat, well, it hit the rocks,
52
128698
1701
és hát a vontatóhajó nekiütközött egy sziklának,
02:26
and maybe if you're lucky, somebody gets across.
53
130399
2640
és ha szerencsések, akkor talán valaki átér.
02:28
Well, what does this really look like?
54
133039
1989
Szóval, hogy néz ez ki valójában?
02:30
Well, what is it to make a therapeutic, anyway?
55
135028
2054
Egyáltalán mit jelent gyógyszert készíteni?
02:32
What's a drug? A drug is made up
56
137082
3001
Mi az orvosság? Az orvosságot
02:35
of a small molecule of hydrogen, carbon,
57
140083
2325
egy kis molekula hidrogén, szén
02:38
oxygen, nitrogen, and a few other atoms
58
142408
2251
oxigén, nitrogén és egy pár másik atom alkotja,
02:40
all cobbled together in a shape,
59
144659
2223
mind összetákolva egy formába,
02:42
and it's those shapes that determine whether, in fact,
60
146882
2377
és ezek a formák határozzák meg, hogy valójában
02:45
that particular drug is going to hit its target.
61
149259
3313
ez az orvosság célba talál-e.
02:48
Is it going to land where it's supposed to?
62
152572
2223
Oda fog-e landolni, ahova kellene?
02:50
So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.
63
154795
3156
Nézzék hát meg ezt a képet itt -- sok forma összevissza
táncol.
táncol.
02:53
Now what you need to do, if you're trying to develop
64
157951
2387
Szóval amit meg kell tenniük, ha ki akarnak fejleszteni
02:56
a new treatment for autism
65
160338
1457
egy új kezelést az autizmusra
02:57
or Alzheimer's disease or cancer
66
161795
2219
vagy az Alzheimer-kórra, vagy a rákra,
02:59
is to find the right shape in that mix
67
164014
1792
az az, hogy megtalálják a megfelelő alakot ebben a
keverékben,
keverékben,
03:01
that will ultimately provide benefit and will be safe.
68
165806
2917
ami majd végül hasznos és veszélytelen lesz.
03:04
And when you look at what happens to that pipeline,
69
168723
3167
És mikor megnézik, hogy mi történik ebben a tölcsérben,
03:07
you start out maybe with thousands,
70
171890
1501
talán ezrekkel kezdik,
03:09
tens of thousands of compounds.
71
173391
1642
több tízezer vegyülettel.
03:10
You weed down through various steps
72
175033
2149
Kiselejtezik őket különféle lépésekkel,
03:13
that cause many of these to fail.
73
177182
1383
amik miatt sok megbukik.
03:14
Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,
74
178565
3340
Végül, talán négyet-ötöt klinikailag megvizsgáltathatnak,
03:17
and if all goes well, 14 years after you started,
75
181905
3042
és ha minden jól megy, 14 évvel azután, hogy belekezdtek,
03:20
you will get one approval.
76
184947
2011
kapnak egy jóváhagyást.
03:22
And it will cost you upwards of a billion dollars
77
186958
2030
És több mint egymilliárd dollárjukba fog kerülni
03:24
for that one success.
78
188988
2144
ez az egyetlen siker.
03:27
So we have to look at this pipeline the way an engineer would,
79
191132
3304
Szóval úgy kellene néznünk ezt a tölcsért, mint
egy mérnöknek,
egy mérnöknek,
03:30
and say, "How can we do better?"
80
194436
1208
és azt kérdeznünk: "Hogy tudnánk ezt jobban megcsinálni?"
03:31
And that's the main theme of what I want to say to you this morning.
81
195644
2677
És ez a fő témája a ma reggeli mondókámnak.
03:34
How can we make this go faster?
82
198321
1813
Hogy tudnánk ezt felgyorsítani?
03:36
How can we make it more successful?
83
200134
3065
Hogyan tudnánk sikeresebbé tenni?
03:39
Well, let me tell you about a few examples
84
203199
1341
Hadd mondjak el Önöknek pár példát,
03:40
where this has actually worked.
85
204540
2256
ahol ez valójában működött.
03:42
One that has just happened in the last few months
86
206796
2951
Egy, ami épp az elmúlt pár hónapban történt,
03:45
is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.
87
209747
3710
az a sikeres jóváhagyása egy cisztás fibrózis elleni gyógyszernek.
03:49
But it's taken a long time to get there.
88
213457
1654
De sokáig tartott eljutni idáig.
03:51
Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989
89
215111
4602
A cisztás fibrózis molekuláris okát 1989-ben fedezte fel
03:55
by my group working with another group in Toronto,
90
219713
2328
a csapatom, együttműködésben egy másik csapattal Torontóban,
03:57
discovering what the mutation was in a particular gene
91
222041
2135
kiderítve, hogy mi volt a mutáció egy bizonyos génben
04:00
on chromosome 7.
92
224176
1628
a hetes kromoszómán.
04:01
That picture you see there?
93
225804
2038
Látják ezt a képet?
04:03
Here it is. That's the same kid.
94
227842
2103
Nos itt van. Ez ugyanaz a gyerek.
04:05
That's Danny Bessette, 23 years later,
95
229945
3344
Ez Danny Bessette, 23 évvel később,
04:09
because this is the year,
96
233289
1279
mivel ez az az év,
04:10
and it's also the year where Danny got married,
97
234568
2438
és egyben ebben az évben nősült meg Danny is,
04:12
where we have, for the first time, the approval by the FDA
98
237006
3057
amikor először kaptunk jóváhagyást az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságtól (FDA)
04:15
of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis
99
240063
3737
egy gyógyszerre, ami pontosan célozza a hibát a cisztás fibrózisban,
04:19
based upon all this molecular understanding.
100
243800
1938
erre a molekuláris tudásra alapozva.
04:21
That's the good news.
101
245738
1424
Ez a jó hír.
04:23
The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,
102
247162
3629
A rossz hír az, hogy ez a gyógyszer valójában nem kezeli az összes esetét a cisztás fibrózisnak,
04:26
and it won't work for Danny, and we're still waiting
103
250791
2209
és nem fog segíteni Dannyn, és még mindig várunk
04:28
for that next generation to help him.
104
253000
2335
a következő generációra, hogy segítsen rajta.
04:31
But it took 23 years to get this far. That's too long.
105
255335
3195
De 23 évbe telt eljutnunk idáig. Ez túl hosszú idő.
04:34
How do we go faster?
106
258530
1693
Hogy haladhatnánk gyorsabban?
04:36
Well, one way to go faster is to take advantage of technology,
107
260223
2698
Hát, az egyik módja ennek az, hogy kihasználjuk a technológiát,
04:38
and a very important technology that we depend on
108
262921
2664
és egy nagyon fontos technológia, amire támaszkodunk
04:41
for all of this is the human genome,
109
265585
2296
mindebben, az az emberi génállomány,
04:43
the ability to be able to look at a chromosome,
110
267881
2588
a képesség arra, hogy megnézzünk egy kromoszómát,
04:46
to unzip it, to pull out all the DNA,
111
270469
2670
hogy feltárjuk, hogy kiszedjük az összes DNS-t,
04:49
and to be able to then read out the letters in that DNA code,
112
273139
2950
és aztán, hogy képesek legyünk kiolvasni a betűket ebből a DNS kódból,
04:51
the A's, C's, G's and T's
113
276089
2081
az A-kat, a C-ket, a G-ket és a T-ket
04:54
that are our instruction book and the instruction book for all living things,
114
278170
3271
ami a mi és egyben az összes élőlény használati utasítása,
04:57
and the cost of doing this,
115
281441
1514
és az ára ennek,
04:58
which used to be in the hundreds of millions of dollars,
116
282955
2655
ami régen több százezer millió dollárba került,
05:01
has in the course of the last 10 years
117
285610
1913
az elmúlt 10 év alatt
05:03
fallen faster than Moore's Law, down to the point
118
287523
2399
gyorsabban esett, mint a Moore-törvény, egész addig, hogy
05:05
where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,
119
289922
4007
ma már kevesebb mint 10.000 dollárba kerül, hogy szekvenálja a genomját, vagy az enyémet,
05:09
and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.
120
293929
3799
és nemsokára 1000 dollár lesz a genom értéke.
05:13
Well, that's exciting.
121
297728
1326
Hát ez elég izgalmas.
05:14
How does that play out in terms of application to a disease?
122
299054
3810
Hogyan tudjuk ezt betegségekre alkalmazni?
05:18
I want to tell you about another disorder.
123
302864
2280
Szeretnék Önöknek beszélni egy másik rendellenességről.
05:21
This one is a disorder which is quite rare.
124
305144
2312
Ez egy egészen ritka rendellenesség.
05:23
It's called Hutchinson-Gilford progeria,
125
307456
2768
Hutchinson−Gilford progeria szindrómának hívják,
05:26
and it is the most dramatic form of premature aging.
126
310224
3305
és az egyik legdrasztikusabb formája a korai öregedésnek.
05:29
Only about one in every four million kids has this disease,
127
313529
3783
Csupán egy a négymillióhoz az esélye ennek a betegségnek a gyerekeknél,
05:33
and in a simple way, what happens is,
128
317312
3360
és leegyszerűsítve, az történik,
05:36
because of a mutation in a particular gene,
129
320672
2701
hogy egy bizonyos génben történő elváltozás miatt,
05:39
a protein is made that's toxic to the cell
130
323373
2667
egy fehérje képződik, ami mérgező a sejtre,
05:41
and it causes these individuals to age
131
326040
2297
és emiatt ezek az egyének
05:44
at about seven times the normal rate.
132
328337
2584
hétszer gyorsabban öregszenek a normálisnál.
05:46
Let me show you a video of what that does to the cell.
133
330921
3143
Hadd mutassak egy videót arról, hogy ez mit tesz a sejttel.
05:49
The normal cell, if you looked at it under the microscope,
134
334064
3135
Egy normális sejtnek, ha mikroszkóp alatt nézzük,
05:53
would have a nucleus sitting in the middle of the cell,
135
337199
2889
a sejtmagja a sejt középpontjában áll,
05:55
which is nice and round and smooth in its boundaries
136
340088
3879
szép kerek és egyenletes határai vannak,
05:59
and it looks kind of like that.
137
343967
1755
és valahogy így néz ki.
06:01
A progeria cell, on the other hand,
138
345722
1864
Egy progeriás sejtnek a sejtmagja, ezzel ellentétben,
06:03
because of this toxic protein called progerin,
139
347586
3102
a mérgező fehérje miatt, amit progerinnek hívnak,
06:06
has these lumps and bumps in it.
140
350688
2284
tele van mindenféle púppal és dudorral.
06:08
So what we would like to do after discovering this
141
352972
3015
Szóval amit szeretnénk csinálni, miután felfedeztük ezt
06:11
back in 2003
142
355987
1852
még 2003-ban,
06:13
is to come up with a way to try to correct that.
143
357839
3218
az, hogy kitaláljuk a módját annak, hogy ezt kijavítsuk.
06:16
Well again, by knowing something about the molecular pathways,
144
361057
3088
És ismét, mivel tudunk valamit a molekuláris útvonalakról,
06:20
it was possible to pick
145
364145
1999
képesek voltunk kiválasztani
06:22
one of those many, many compounds that might have been useful
146
366144
2617
egyet aközül a sok-sok vegyület közül, amik talán hasznosak,
06:24
and try it out.
147
368761
1461
és kipróbálni.
06:26
In an experiment done in cell culture
148
370222
2575
Egy kísérletben, amit a sejtkultúrán végeztünk,
06:28
and shown here in a cartoon,
149
372797
2042
és ami ebben a rajzfilmben be van mutatva,
06:30
if you take that particular compound
150
374839
2694
hogyha fogjuk ezt a bizonyos vegyületet,
06:33
and you add it to that cell that has progeria,
151
377533
3256
és ezt hozzáadjuk a progeriás sejthez,
06:36
and you watch to see what happened,
152
380789
2221
és ha figyeljük, hogy mi történik,
06:38
in just 72 hours, that cell becomes,
153
383010
2962
72 órán belül ez a sejt átalakul
06:41
for all purposes that we can determine,
154
385972
2268
minden elképzelhető meghatározásunk szerint,
06:44
almost like a normal cell.
155
388240
1842
egy majdnem normális sejtté.
06:45
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?
156
390082
4341
Hát ez elég izgalmas volt, de működne-e ez valójában egy igazi emberi lénynél?
06:50
This has led, in the space of only four years
157
394423
3385
Ez ahhoz vezetett mindössze négy év alatt,
06:53
from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,
158
397808
3501
onnan, hogy felfedezték a gént odáig, hogy elkezdték a klinikai vizsgálatokat,
06:57
to a test of that very compound.
159
401309
2197
egészen maga a vegyület teszteléséig.
06:59
And the kids that you see here
160
403506
1963
És a gyerekek, akiket itt látnak
07:01
all volunteered to be part of this,
161
405469
2562
mind önkéntesen jelentkeztek, hogy részt vehessenek,
07:03
28 of them,
162
408031
1461
28-an voltak,
07:05
and you can see as soon as the picture comes up
163
409492
3095
és amint a kép megjelent, láthatták hogy,
07:08
that they are in fact a remarkable group of young people
164
412587
3382
ők valójában egy figyelemre méltó csoport fiatal,
07:11
all afflicted by this disease,
165
415969
1419
akik mind ebben a betegségben szenvednek,
07:13
all looking quite similar to each other.
166
417388
2249
és mind egészen hasonlítanak egymásra.
07:15
And instead of telling you more about it,
167
419637
1674
De ahelyett, hogy többet mondanék róla,
07:17
I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,
168
421311
3986
inkább meghívom egyiküket, Sam Bernst Bostonból,
07:21
who's here this morning, to come up on the stage
169
425297
2433
aki itt van ma reggel, hogy feljöjjön a színpadra
07:23
and tell us about his experience
170
427730
2220
és elmesélje a tapasztalatait,
07:25
as a child affected with progeria.
171
429950
1910
mint egy progeriában szenvedő gyermek.
07:27
Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,
172
431860
4058
Sam 15 éves. A szülei, Scott Berns és Leslie Gordon,
07:31
both physicians, are here with us this morning as well.
173
435918
2121
mindketten orvosok, és szintén itt vannak velünk ma reggel.
07:33
Sam, please have a seat.
174
438039
2538
Sam, kérlek foglalj helyet.
07:36
(Applause)
175
440577
7320
(Taps)
07:43
So Sam, why don't you tell these folks
176
447897
2178
Szóval Sam, miért nem mondod el ezeknek az embereknek,
07:45
what it's like being affected with this condition called progeria?
177
450075
3375
hogy milyen egy ilyen állapot hatása alatt lenni, mint
a progeria?
a progeria?
07:49
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.
178
453450
3808
Sam Burns: Hát, a progeria bizonyos dolgokban korlátoz.
07:53
I cannot play sports or do physical activities,
179
457258
3964
Nem bírok sportolni vagy fizikai aktivitásokat végezni,
07:57
but I have been able to take interest in things
180
461222
3204
de képes voltam kialakítani egy érdeklődést olyan dolgok iránt,
08:00
that progeria, luckily, does not limit.
181
464426
2979
amit szerencsére, a progeria nem korlátoz.
08:03
But when there is something that I really do want to do
182
467405
2557
De ha van valami, amit nagyon meg akarok csinálni,
08:05
that progeria gets in the way of, like marching band
183
469962
3017
de a progeria az útjában áll, mint az iskolai menetelő zenekar
08:08
or umpiring, we always find a way to do it,
184
472979
3426
vagy a pályabírói pozíció, mindig találunk rá megoldást,
08:12
and that just shows that progeria isn't in control of my life.
185
476405
3517
és ez csak azt bizonyítja, hogy a progeria nem irányítja az életem.
08:15
(Applause)
186
479922
1710
(Taps)
08:17
Francis Collins: So what would you like to say to researchers
187
481632
2036
Francis Collins: És mit mondanál a kutatóknak,
08:19
here in the auditorium and others listening to this?
188
483668
3097
akik itt vannak a nézőtéren és másoknak, akik ezt hallgatják?
08:22
What would you say to them both about research on progeria
189
486765
2597
Mit mondanál nekik mind a progeria kutatásáról,
08:25
and maybe about other conditions as well?
190
489362
1886
és egyben talán más állapotokról is?
08:27
SB: Well, research on progeria has come so far
191
491248
3146
SB: Hát, a progeria kutatása nagyon sokat fejlődött
08:30
in less than 15 years,
192
494394
2242
kevesebb mint 15 év alatt,
08:32
and that just shows the drive that researchers can have
193
496636
4369
és ez a bizonyítéka a kutatók lendületének,
08:36
to get this far, and it really means a lot
194
501005
3418
hogy ennyit fejlődtek, és igazán sokat jelent
08:40
to myself and other kids with progeria,
195
504423
3251
nekem és más progeriás gyerekeknek is,
08:43
and it shows that if that drive exists,
196
507674
2824
és ez azt mutatja, hogy ha létezik ez a lendület,
08:46
anybody can cure any disease,
197
510498
2601
bárki meg tud gyógyítani bármilyen betegséget,
08:48
and hopefully progeria can be cured in the near future,
198
513099
3947
és talán a progeriát is meg tudják majd gyógyítani a közeljövőben,
08:52
and so we can eliminate those 4,000 diseases
199
517046
3757
és így megsemmisíthetjük azt a 4000 betegséget,
08:56
that Francis was talking about.
200
520803
3007
amikről Francis beszélt.
08:59
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today
201
523810
3129
FC: Kitűnő. Sam különben nem ment ma iskolába
09:02
to be here, and he is — (Applause) --
202
526939
5135
csak azért, hogy itt lehessen, és ő egyébként -- (Taps) --
09:07
He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade
203
532074
4816
Egyébként Sam színkitűnő elsőéves középiskolás
09:12
in his school in Boston.
204
536890
1333
a bostoni iskolájában.
09:14
Please join me in thanking and welcoming Sam.
205
538223
2201
Kérem csatlakozzanak hozzám, hogy ezt megköszönjünk és üdvözöljük Samet.
09:16
SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.
206
540424
3653
SB: Köszönöm szépen. FC: Szép munka volt. Ügyes vagy, pajti.
09:19
(Applause)
207
544077
11818
(Taps)
09:32
So I just want to say a couple more things
208
556886
1716
Csak szeretnék mondani még egy pár dolgot
09:34
about that particular story, and then try to generalize
209
558602
3132
ezzel a történettel kapcsolatban, és aztán próbálnám általánosítani,
09:37
how could we have stories of success
210
561734
2496
hogy hogyan lehetnének sikeres történeteink
09:40
all over the place for these diseases, as Sam says,
211
564230
3513
mindenfelé ezekről a betegségekről, ahogy Sam mondta,
09:43
these 4,000 that are waiting for answers.
212
567743
2519
ez a 4000, ami még megoldásra vár.
09:46
You might have noticed that the drug
213
570262
1872
Talán észrevették, hogy az orvosság,
09:48
that is now in clinical trial for progeria
214
572134
2769
amit most klinikailag vizsgálnak a progeria ellen,
09:50
is not a drug that was designed for that.
215
574903
1764
nem olyan orvosság, amit erre fejlesztettek ki.
09:52
It's such a rare disease, it would be hard for a company
216
576667
2862
Annyira ritka betegség, hogy nehéz lenne egy vállalatnak
09:55
to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.
217
579529
3730
indokolni több száz millió dollár elköltését egy ilyen orvosság létrehozására.
09:59
This is a drug that was developed for cancer.
218
583259
2160
Ez egy orvosság, amit a rákra fejlesztettek ki.
10:01
Turned out, it didn't work very well for cancer,
219
585419
2165
Végül nem működött valami jól a rák ellen,
10:03
but it has exactly the right properties, the right shape,
220
587584
2323
de megvannak pontosan a megfelelő tulajdonságai, a megfelelő forma,
10:05
to work for progeria, and that's what's happened.
221
589907
2892
hogy működjön a progeriánál, és ez is történt.
10:08
Wouldn't it be great if we could do that more systematically?
222
592799
3228
Nem lenne jó, hogyha ezt módszeresebben tehetnénk meg?
10:11
Could we, in fact, encourage all the companies that are out there
223
596027
3796
Nem tudnánk-e rávenni az összes ilyen vállalatot,
10:15
that have drugs in their freezers
224
599823
1838
akiknek vannak orvosságaik a mélyhűtőben,
10:17
that are known to be safe in humans
225
601661
2202
amik ismerten biztonságosak az emberekre nézve,
10:19
but have never actually succeeded in terms
226
603863
2292
de még sosem jártak sikerrel
10:22
of being effective for the treatments they were tried for?
227
606155
2856
azokban a kezelésekben, amikben kipróbálták őket?
10:24
Now we're learning about all these new molecular pathways --
228
609011
2384
Most tanulunk mindezekről a molekuláris útvonalakról --
10:27
some of those could be repositioned or repurposed,
229
611395
3079
néhányat áthelyezhetnénk vagy átirányíthatnánk,
10:30
or whatever word you want to use, for new applications,
230
614474
2399
hogy új alkalmazásuk legyen,
10:32
basically teaching old drugs new tricks.
231
616873
2969
valójában régi gyógyszereknek új trükköket tanítanánk.
10:35
That could be a phenomenal, valuable activity.
232
619842
2687
Ez egy rendkívüli és értékes tevékenység lehetne.
10:38
We have many discussions now between NIH and companies
233
622529
3046
Sok megbeszélést tartunk az Országos Egészségügyi Intézet (NIH) és a vállalatok között
10:41
about doing this that are looking very promising.
234
625575
2124
ezzel kapcsolatban, és ezek nagyon ígéretesnek látszanak.
10:43
And you could expect quite a lot to come from this.
235
627699
2614
És elég sokat várhatunk majd ettől.
10:46
There are quite a number of success stories one can point to
236
630313
3039
Meglehetősen sok sikertörténetre mutathatunk rá,
10:49
about how this has led to major advances.
237
633352
2353
hogy ez hogyan vezetett nagyszabású fejlődéshez.
10:51
The first drug for HIV/AIDS
238
635705
2207
Az első orvosság a HIV/AIDS ellen
10:53
was not developed for HIV/AIDS.
239
637912
1729
nem a HV/AIDS ellen lett kifejlesztve.
10:55
It was developed for cancer. It was AZT.
240
639641
2518
Rák ellen tervezték. Úgy hívták, hogy AZT.
10:58
It didn't work very well for cancer, but became
241
642159
2001
Nem működött valami jól a rák ellen, de belőle lett
11:00
the first successful antiretroviral,
242
644160
2116
az első sikeres antiretrovirális gyógyszer,
11:02
and you can see from the table there are others as well.
243
646276
2572
és láthatják a táblázatból, hogy mások is vannak.
11:04
So how do we actually make that a more generalizable effort?
244
648848
3644
De valójában hogy csinálunk ebből egy általánosíthatóbb törekvést?
11:08
Well, we have to come up with a partnership
245
652492
2224
Hát, ki kell, hogy alakítsunk egy társas viszonyt
11:10
between academia, government, the private sector,
246
654716
2860
a kutatók, a kormány, a privát szektor
11:13
and patient organizations to make that so.
247
657576
2453
és a betegszervezetek között, hogy ezt megvalósíthassuk.
11:15
At NIH, we have started this new
248
660029
1650
A NIH-nél beindítottuk ezt az új intézményt,
11:17
National Center for Advancing Translational Sciences.
249
661679
3200
Országos Központ a Transzlációs Tudományok Fejlesztésére.
11:20
It just started last December, and this is one of its goals.
250
664879
3615
Csupán múlt decemberben indult, és ez az egyik célja.
11:24
Let me tell you another thing we could do.
251
668494
1441
Hadd említsek egy másik dolgot, amit tehetnénk.
11:25
Wouldn't it be nice to be able to a test a drug
252
669935
2919
Nem lenne szép, ha képesek lennénk tesztelni egy orvosságot,
11:28
to see if it's effective and safe
253
672854
2371
hogy ellenőrizzük a hatékonyságát és veszélytelenségét,
11:31
without having to put patients at risk,
254
675225
2101
anélkül, hogy betegeket kockáztatnánk,
11:33
because that first time you're never quite sure?
255
677326
2553
mivel az első alkalommal sosem lehetünk teljesen biztosak?
11:35
How do we know, for instance, whether drugs are safe
256
679879
2151
Pl., honnan tudjuk hogy az orvosságok veszélytelenek,
11:37
before we give them to people? We test them on animals.
257
682030
3245
mielőtt beadnánk őket az embereknek? Állatokon teszteljük őket.
11:41
And it's not all that reliable, and it's costly,
258
685275
2642
De ez nem túl megbízható, és elég költséges,
11:43
and it's time-consuming.
259
687917
1690
és időigényes.
11:45
Suppose we could do this instead on human cells.
260
689607
2863
Tegyük fel, hogy ehelyett emberi sejteket használhatnánk.
11:48
You probably know, if you've been paying attention
261
692470
2232
Valószínűleg tudják, ha követik
11:50
to some of the science literature
262
694702
1300
a tudományos irodalomat,
11:51
that you can now take a skin cell
263
696002
1656
hogy ma már foghatnak egy bőrsejtet,
11:53
and encourage it to become a liver cell
264
697658
2881
és arra ösztönözhetik, hogy bármelyikünknek átalakuljon egy májsejtté,
11:56
or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.
265
700539
3075
egy szívsejtté, egy vesesejtté vagy egy agysejtté.
11:59
So what if you used those cells as your test
266
703614
3152
Szóval mi lenne, ha ezeket a sejteket használnánk
a vizsgálatunkhoz,
a vizsgálatunkhoz,
12:02
for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
267
706766
2945
hogy egy orvosság működni fog-e és veszélytelen lesz-e?
12:05
Here you see a picture of a lung on a chip.
268
709711
4231
A képen egy csippen lévő tüdőt láthatnak.
12:09
This is something created by the Wyss Institute in Boston,
269
713942
3521
Ezt a Wyss Intézet fejlesztette ki Bostonban,
12:13
and what they have done here, if we can run the little video,
270
717463
3175
és amit csináltak, ha lejátszhatnánk a kis videót,
12:16
is to take cells from an individual,
271
720638
2136
az az, hogy fogtak sejteket egy egyéntől,
12:18
turn them into the kinds of cells that are present in the lung,
272
722774
3109
átalakították őket olyan sejtekké, melyek a tüdőben vannak,
12:21
and determine what would happen
273
725883
1805
és meghatározták, hogy mi történne,
12:23
if you added to this various drug compounds
274
727688
3077
ha különböző gyógyszervegyületeket adnánk hozzá,
12:26
to see if they are toxic or safe.
275
730765
2465
hogy lássuk mérgezők-e vagy biztonságosak?
12:29
You can see this chip even breathes.
276
733230
2271
Láthatják, hogy ez a csipp még lélegzik is.
12:31
It has an air channel. It has a blood channel.
277
735501
2617
Van egy légcsatornája. Van egy vércsatornája.
12:34
And it has cells in between
278
738118
1703
És ezek között sejteket tartalmaz,
12:35
that allow you to see what happens when you add a compound.
279
739821
2438
melyek segítségével láthatjuk, mi történik, ha hozzáadunk egy vegyületet.
12:38
Are those cells happy or not?
280
742259
1772
Ezek a sejtek boldogok-e vagy sem?
12:39
You can do this same kind of chip technology
281
744031
3031
Használhatják ugyanezt a csipp-technológiát
12:42
for kidneys, for hearts, for muscles,
282
747062
2209
a veséken, szíven, izmokon,
12:45
all the places where you want to see whether a drug
283
749271
2464
mindazon helyeken, melyeknél szeretnék látni,
hogy egy gyógyszer
hogy egy gyógyszer
12:47
is going to be a problem, for the liver.
284
751735
2281
gondot jelent-e majd a májnak.
12:49
And ultimately, because you can do this for the individual,
285
754016
3048
És végül, mivel ezt megtehetjük egyéneknek,
12:52
we could even see this moving to the point
286
757064
2214
akár afelé is haladhatna ez a dolog,
12:55
where the ability to develop and test medicines
287
759278
3441
hogy a gyógyszerek kifejlesztésének és tesztelésének képessége
12:58
will be you on a chip, what we're trying to say here is
288
762719
3186
Önök lesznek a csippeken, vagyis amit akarunk itt mondani,
13:01
the individualizing of the process of developing drugs
289
765905
3501
az a gyógyszerfejlesztés folyamatának
13:05
and testing their safety.
290
769406
2248
és tesztelésének egyénivé tétele.
13:07
So let me sum up.
291
771654
1652
Hadd foglaljam össze.
13:09
We are in a remarkable moment here.
292
773306
2260
Egy jelentős pillanatban vagyunk.
13:11
For me, at NIH now for almost 20 years,
293
775566
2103
Számomra, aki majdnem 20 éve vagyok a NIH-nél,
13:13
there has never been a time where there was more excitement
294
777669
2601
még sosem volt egy ennél izgalmasabb időszak
13:16
about the potential that lies in front of us.
295
780270
2585
az előttünk álló lehetőségekkel kapcsolatban.
13:18
We have made all these discoveries
296
782855
1792
Annyi felfedezést tettünk,
13:20
pouring out of laboratories across the world.
297
784647
2365
melyek csak úgy záporoznak a világ laboratóriumaiból.
13:22
What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.
298
787012
3362
Mi kell, hogy ebből előnyt húzzunk? Először is, források kellenek.
13:26
This is research that's high-risk, sometimes high-cost.
299
790374
3555
Ez egy nagyon kockázatos, és időnként nagyon költséges kutatás.
13:29
The payoff is enormous, both in terms of health
300
793929
1971
De az eredmény hatalmas, mind az egészség,
13:31
and in terms of economic growth. We need to support that.
301
795900
2880
mind a gazdasági növekedés terén. Ezt támogatnunk kell.
13:34
Second, we need new kinds of partnerships
302
798780
2301
Másodszor, mert újfajta társas viszonyok kellenek
13:36
between academia and government and the private sector
303
801081
2221
a kutatók, a kormány, a privát szektor
13:39
and patient organizations, just like the one I've been describing here,
304
803302
3347
és a betegszervezetek között, pont mint ez, amit leírtam,
13:42
in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.
305
806649
3580
azzal kapcsolatban, hogy milyen módon érhetnénk el az új vegyületek átirányítását.
13:46
And third, and maybe most important, we need talent.
306
810229
3236
Harmadszor, és talán a legfontosabb, hogy tehetség kell.
13:49
We need the best and the brightest
307
813465
2141
Szükségünk van a legjobbakra és a legokosabbakra
13:51
from many different disciplines to come and join this effort --
308
815606
2857
sok különböző tudományágból, hogy jöjjenek és csatlakozzanak a törekvésünkhöz --
13:54
all ages, all different groups --
309
818463
2446
az összes életkorból, az összes csoportból --
13:56
because this is the time, folks.
310
820909
2087
mert itt az idő, emberek.
13:58
This is the 21st-century biology that you've been waiting for,
311
822996
3625
Ez a 21. századi biológia, amire vártak,
14:02
and we have the chance to take that
312
826621
2462
és most alkalmunk van rá, hogy ezt fogjuk,
14:04
and turn it into something which will, in fact,
313
829083
2490
és átalakítsuk valamivé, ami majd, tulajdonképpen,
14:07
knock out disease. That's my goal.
314
831573
2330
kiüti a betegséget. Ez az én célom.
14:09
I hope that's your goal.
315
833903
1884
Remélem, hogy az Önök célja is.
14:11
I think it'll be the goal of the poets and the muppets
316
835787
2680
Gondolom, hogy ez lesz a célja a költőknek, a hétköznapi embereknek,
14:14
and the surfers and the bankers
317
838467
2009
a szörfösöknek, a bankároknak,
14:16
and all the other people who join this stage
318
840476
2278
és mindazon embereknek, akik csatlakoznak ehhez
a szakaszhoz,
a szakaszhoz,
14:18
and think about what we're trying to do here
319
842754
1750
és elgondolkodnak azon, hogy mit is akarunk mi itt csinálni
14:20
and why it matters.
320
844504
1165
és ez miért is lényeges.
14:21
It matters for now. It matters as soon as possible.
321
845669
2770
A máért lényeges. Minél hamarabb lényeges.
14:24
If you don't believe me, just ask Sam.
322
848439
3118
Ha nekem nem hisznek, csak kérdezzék meg Samet.
14:27
Thank you all very much.
323
851557
1443
Mindnyájuknak nagyon szépen köszönöm.
14:28
(Applause)
324
853000
4831
(Taps)
ABOUT THE SPEAKER
Francis Collins - Geneticist, physicianA key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health.
Why you should listen
In 2000 the world saw the first working draft of the human genome, and that's in no small part thanks to Francis Collins. Under his directorship at the National Human Genome Research Institute, the Human Genome Project was finished, a complete mapping of all 20,500 genes in the human genome, with a high-quality, reference sequence published in April 2003.
In 2009 President Obama nominated Collins as the director of the National Institutes of Health, and later that year he was confirmed by the U.S. Senate. In March 2013, Collins helped Obama introduce the BRAIN Initiative, an ambitious, well-funded program to map the human brain. Read more about the BRAIN Initiative >>
Collins is also a self-described serious Christian and the author of several books on science and faith, including The Language of God: A Scientist Presents Evidence for Belief.
Francis Collins | Speaker | TED.com