TEDMED 2012
Francis Collins: We need better drugs -- now
פרנסיס קולינס: אנו זקוקים לתרופות טובות יותר - ועכשיו.
Filmed:
Readability: 3.8
898,302 views
היום אנו כבר מכירים את הגורמים המולקולריים ל-4,000 מחלות, אבל רק ל-250 מהן קיימים טיפולים. אז מה לוקח כל-כך הרבה זמן? הגנטיקאי והרופא פרנסיס קולינס מסביר מדוע יש הכרח בגילוי שיטתי של תרופות, אפילו עבור מחלות נדירות ומסובכות, ומציע מספר פתרונות: למשל, ללמד תרופות ישנות תכסיסים חדשים.
Francis Collins - Geneticist, physician
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
Double-click the English transcript below to play the video.
00:16
So let me ask for a show of hands.
0
723
2176
אני מבקש לראות ידיים:
00:18
How many people here are over the age of 48?
1
2899
4192
כמה אנשים כאן עברו
את גיל 48?
את גיל 48?
00:22
Well, there do seem to be a few.
2
7091
2881
נראה שיש די הרבה.
00:25
Well, congratulations,
3
9972
2175
איחולי.
00:28
because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,
4
12147
3870
כי אם תביטו בשקופית הזו
של תוחלת החיים בארה"ב
של תוחלת החיים בארה"ב
00:31
you are now in excess of the average life span
5
16017
3098
משך החיים שלכם ארוך יותר בממוצע
00:35
of somebody who was born in 1900.
6
19115
2787
ממי שנולד בשנת 1900.
00:37
But look what happened in the course of that century.
7
21902
3534
אבל ראו מה קרה
במרוצת אותה מאה.
במרוצת אותה מאה.
00:41
If you follow that curve,
8
25436
1662
אם תעקבו אחרי העקומה,
00:42
you'll see that it starts way down there.
9
27098
2614
תראו שהיא מתחילה
אי-שם הרחק למטה.
אי-שם הרחק למטה.
00:45
There's that dip there for the 1918 flu.
10
29712
2469
הנפילה הזו היא בגלל
מגפת השפעת של 1918.
מגפת השפעת של 1918.
00:48
And here we are at 2010,
11
32181
2422
וכאן אנו בשנת 2010.
00:50
average life expectancy of a child born today, age 79,
12
34603
3056
תוחלת החיים של ילד
שנולד היום היא 79 שנים,
שנולד היום היא 79 שנים,
00:53
and we are not done yet.
13
37659
1896
והזרוע עוד נטויה.
00:55
Now, that's the good news.
14
39555
1335
אלה הבשורות הטובות.
00:56
But there's still a lot of work to do.
15
40890
1841
אך יש עוד הרבה עבודה.
00:58
So, for instance, if you ask,
16
42731
1634
למשל, אם תשאלו,
01:00
how many diseases do we now know
17
44365
2726
בכמה מחלות אנו מכירים
01:02
the exact molecular basis?
18
47091
2059
את הבסיס המולקולרי המדויק,
01:05
Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,
19
49150
3558
מסתבר שמדובר בכ-4,000,
שזה די מדהים,
שזה די מדהים,
01:08
because most of those molecular discoveries
20
52708
2236
כי רוב התגליות המולקולריות האלה
01:10
have just happened in the last little while.
21
54944
2665
נתגלו ממש לאחרונה.
01:13
It's exciting to see that in terms of what we've learned,
22
57609
3296
מרגש לראות זאת,
מבחינת מה שלמדנו,
מבחינת מה שלמדנו,
01:16
but how many of those 4,000 diseases
23
60905
2107
אבל לכמה מ-4,000 המחלות האלה
01:18
now have treatments available?
24
63012
2348
יש טיפול?
01:21
Only about 250.
25
65360
1888
רק ל-250 בערך.
01:23
So we have this huge challenge, this huge gap.
26
67248
2758
אז יש לנו אתגר עצום,
פער ענק.
פער ענק.
01:25
You would think this wouldn't be too hard,
27
70006
2580
אולי אתם חושבים
שזה לא יהיה קשה כל-כך,
שזה לא יהיה קשה כל-כך,
01:28
that we would simply have the ability
28
72586
1526
שוודאי יש לנו היכולת
01:30
to take this fundamental information that we're learning
29
74112
3026
לקחת את המידע הבסיסי הזה
שאנו מפיקים
שאנו מפיקים
01:33
about how it is that basic biology teaches us
30
77138
3145
מתוך מה שהביולוגיה הפשוטה
מלמדת אותנו
מלמדת אותנו
01:36
about the causes of disease
31
80283
1902
לגבי גורמי המחלות
01:38
and build a bridge across this yawning gap
32
82185
3026
ונקים בעזרתו גשר
על פני הפער הכביר הזה
על פני הפער הכביר הזה
01:41
between what we've learned about basic science
33
85211
2380
בין מה שלמדנו אודות המדע הבסיסי
01:43
and its application,
34
87591
1495
לבין יישומו,
01:44
a bridge that would look maybe something like this,
35
89086
3257
גשר שאולי ייראה כך,
01:48
where you'd have to put together a nice shiny way
36
92343
3612
נבנה לנו נתיב נוצץ ונחמד
01:51
to get from one side to the other.
37
95955
2968
כדי להגיע מקצה לקצה.
01:54
Well, wouldn't it be nice if it was that easy?
38
98923
2600
נכון שהיה נחמד
אילו זה היה כל-כך קל?
אילו זה היה כל-כך קל?
01:57
Unfortunately, it's not.
39
101523
2145
למרבה הצער, זה לא המצב.
01:59
In reality, trying to go from fundamental knowledge
40
103668
2591
במציאות, הנסיון לעבור
מהידע הבסיסי ליישומו
מהידע הבסיסי ליישומו
02:02
to its application is more like this.
41
106259
2664
נראה יותר כך.
02:04
There are no shiny bridges.
42
108923
1915
אין גשרים נוצצים.
02:06
You sort of place your bets.
43
110838
1652
זה יותר כמו הימור:
02:08
Maybe you've got a swimmer and a rowboat
44
112490
1961
יש לכם אולי שחיין, סירת משוטים,
02:10
and a sailboat and a tugboat
45
114451
1524
סירת מפרש וספינת-גרר
02:11
and you set them off on their way,
46
115975
1728
ואתם שולחים אותם לדרכם.
02:13
and the rains come and the lightning flashes,
47
117703
2664
והגשם יורד והברק מבזיק,
02:16
and oh my gosh, there are sharks in the water
48
120367
1514
ואוי ואבוי, יש במים גם כרישים
02:17
and the swimmer gets into trouble,
49
121881
2021
והשחיין נקלע לצרה,
02:19
and, uh oh, the swimmer drowned
50
123902
1584
והנה השחיין טבע
02:21
and the sailboat capsized,
51
125486
3212
וסירת המפרש התהפכה,
02:24
and that tugboat, well, it hit the rocks,
52
128698
1701
וספינת הגרר עלתה על שרטון,
02:26
and maybe if you're lucky, somebody gets across.
53
130399
2640
ואם יש לכם מזל,
מישהו יצליח לצלוח.
מישהו יצליח לצלוח.
02:28
Well, what does this really look like?
54
133039
1989
אז איך זה באמת נראה?
02:30
Well, what is it to make a therapeutic, anyway?
55
135028
2054
ובכן, מה זה לייצר תרופה?
02:32
What's a drug? A drug is made up
56
137082
3001
מהי תרופה?
תרופה עשויה
תרופה עשויה
02:35
of a small molecule of hydrogen, carbon,
57
140083
2325
ממולקולה קטנה של מימן, פחמן,
02:38
oxygen, nitrogen, and a few other atoms
58
142408
2251
חמצן, חנקן ועוד כמה אטומים
02:40
all cobbled together in a shape,
59
144659
2223
כולם מסודרים בצורה מסוימת,
02:42
and it's those shapes that determine whether, in fact,
60
146882
2377
והצורות האלה הן שקובעות בעצם
02:45
that particular drug is going to hit its target.
61
149259
3313
אם אותה תרופה תפגע במטרתה.
02:48
Is it going to land where it's supposed to?
62
152572
2223
האם היא תנחת במקומה המיועד?
02:50
So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.
63
154795
3156
הביטו בתמונה הזו--
המון צורות שרוקדות לפניכם.
המון צורות שרוקדות לפניכם.
02:53
Now what you need to do, if you're trying to develop
64
157951
2387
מה שעליכם לעשות,
אם אתם מנסים לפתח
אם אתם מנסים לפתח
02:56
a new treatment for autism
65
160338
1457
טיפול חדש לאוטיזם,
02:57
or Alzheimer's disease or cancer
66
161795
2219
או לאלצהיימר או סרטן,
02:59
is to find the right shape in that mix
67
164014
1792
הוא למצוא את הצורה הנכונה
בתערובת הזו
בתערובת הזו
03:01
that will ultimately provide benefit and will be safe.
68
165806
2917
שתביא תועלת ותהיה בטוחה.
03:04
And when you look at what happens to that pipeline,
69
168723
3167
ואם תסתכלו
מה קורה במשפך הזה,
מה קורה במשפך הזה,
03:07
you start out maybe with thousands,
70
171890
1501
אתם מתחילים אולי עם אלפים,
03:09
tens of thousands of compounds.
71
173391
1642
עשרות אלפי תרכובות.
03:10
You weed down through various steps
72
175033
2149
אתם מעשבים ומצמצמים
בכל מיני שלבים
בכל מיני שלבים
03:13
that cause many of these to fail.
73
177182
1383
שגורמים לרבות מאלה להיכשל.
03:14
Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,
74
178565
3340
בסופו של דבר אולי תערכו
ניסוי קליני עם 4 או 5 מאלה,
ניסוי קליני עם 4 או 5 מאלה,
03:17
and if all goes well, 14 years after you started,
75
181905
3042
ואם הכל יתנהל כשורה,
14 שנה אחרי שהתחלתם,
14 שנה אחרי שהתחלתם,
03:20
you will get one approval.
76
184947
2011
תקבלו אישור אחד ויחיד.
03:22
And it will cost you upwards of a billion dollars
77
186958
2030
וזה יעלה לכם בסביבות
המיליארד דולר
המיליארד דולר
03:24
for that one success.
78
188988
2144
בשביל ההצלחה הבודדת הזו.
03:27
So we have to look at this pipeline the way an engineer would,
79
191132
3304
אז עלינו לראות את התהליך הזה
בעיניו של מהנדס,
בעיניו של מהנדס,
03:30
and say, "How can we do better?"
80
194436
1208
ולשאול, "איך אפשר לשפר את זה?"
03:31
And that's the main theme of what I want to say to you this morning.
81
195644
2677
וזה הנושא המרכזי של מה
שאני רוצה לומר לכם הבוקר.
שאני רוצה לומר לכם הבוקר.
03:34
How can we make this go faster?
82
198321
1813
איך אפשר להאיץ את זה?
03:36
How can we make it more successful?
83
200134
3065
איך אפשר לעשות את זה
מוצלח יותר?
מוצלח יותר?
03:39
Well, let me tell you about a few examples
84
203199
1341
אספר לכם על כמה דוגמאות
03:40
where this has actually worked.
85
204540
2256
שבהן זה באמת עבד.
03:42
One that has just happened in the last few months
86
206796
2951
אחת מהן, שאירעה ממש
בחודשים האחרונים,
בחודשים האחרונים,
03:45
is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.
87
209747
3710
היא האישור המוצלח של תרופה
לסיסטיק פיברוזיס.
לסיסטיק פיברוזיס.
03:49
But it's taken a long time to get there.
88
213457
1654
אבל ארך זמן רב להגיע לכך.
03:51
Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989
89
215111
4602
הגורם המולקולרי של הסיסטיק פיברוזיס
נתגלה ב-1989
נתגלה ב-1989
03:55
by my group working with another group in Toronto,
90
219713
2328
ע"י קבוצתי שעבדה
עם קבוצה נוספת בטורונטו,
עם קבוצה נוספת בטורונטו,
03:57
discovering what the mutation was in a particular gene
91
222041
2135
והם גילו את המוטציה בגן מסוים
04:00
on chromosome 7.
92
224176
1628
בכרומוזום מס' 7.
04:01
That picture you see there?
93
225804
2038
התמונה הזו?
04:03
Here it is. That's the same kid.
94
227842
2103
הנה זה. זה אותו ילד.
04:05
That's Danny Bessette, 23 years later,
95
229945
3344
זהו דני באסט
כעבור 23 שנה,
כעבור 23 שנה,
04:09
because this is the year,
96
233289
1279
כי זו השנה -
04:10
and it's also the year where Danny got married,
97
234568
2438
וגם השנה בה דני התחתן -
04:12
where we have, for the first time, the approval by the FDA
98
237006
3057
שבה יש לנו לראשונה אישור
של מינהל המזון והתרופות האמריקאי
של מינהל המזון והתרופות האמריקאי
04:15
of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis
99
240063
3737
לתרופה שקולעת במדויק
למום של הסיסטיק פיברוזיס
למום של הסיסטיק פיברוזיס
04:19
based upon all this molecular understanding.
100
243800
1938
על יסוד כל ההבנה המולקולרית הזו.
04:21
That's the good news.
101
245738
1424
אלו הבשורות הטובות.
04:23
The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,
102
247162
3629
הבשורות הרעות הן שהתרופה הזו
לא מטפלת בכל מקרי הסיסטיק פיברוזיס,
לא מטפלת בכל מקרי הסיסטיק פיברוזיס,
04:26
and it won't work for Danny, and we're still waiting
103
250791
2209
והיא לא עוזרת לדני,
ואנו עדיין ממתינים
ואנו עדיין ממתינים
04:28
for that next generation to help him.
104
253000
2335
לתרופת הדור הבא שתעזור לו.
04:31
But it took 23 years to get this far. That's too long.
105
255335
3195
אך נדרשו 23 שנים להגיע לכך.
זה יותר מדי.
זה יותר מדי.
04:34
How do we go faster?
106
258530
1693
איך נוכל לפעול מהר יותר?
04:36
Well, one way to go faster is to take advantage of technology,
107
260223
2698
דרך אחת לפעול מהר יותר
היא לנצל את הטכנולוגיה,
היא לנצל את הטכנולוגיה,
04:38
and a very important technology that we depend on
108
262921
2664
וטכנולוגיה חשובה מאד
שאנו מסתמכים עליה
שאנו מסתמכים עליה
04:41
for all of this is the human genome,
109
265585
2296
לצורך כל זה היא הגנום האנושי,
04:43
the ability to be able to look at a chromosome,
110
267881
2588
היכולת להתבונן בכרומוזום מסוים,
04:46
to unzip it, to pull out all the DNA,
111
270469
2670
לפרום אותו,
להוציא את כל הדנ"א,
להוציא את כל הדנ"א,
04:49
and to be able to then read out the letters in that DNA code,
112
273139
2950
ואז להיות מסוגלים לקרוא
את האותיות של אותו קוד דנ"א,
את האותיות של אותו קוד דנ"א,
04:51
the A's, C's, G's and T's
113
276089
2081
את אותיות האיי, סי, ג'י וטי
04:54
that are our instruction book and the instruction book for all living things,
114
278170
3271
שהן ספר ההוראות שלנו
וספר ההוראות של כל הדברים החיים,
וספר ההוראות של כל הדברים החיים,
04:57
and the cost of doing this,
115
281441
1514
והעלות הכרוכה בכך,
04:58
which used to be in the hundreds of millions of dollars,
116
282955
2655
שהיתה פעם בסביבות
מאות מיליוני דולרים,
מאות מיליוני דולרים,
05:01
has in the course of the last 10 years
117
285610
1913
צנחה במהלך 10 השנים האחרונות
05:03
fallen faster than Moore's Law, down to the point
118
287523
2399
מהר יותר מחוק מור,
עד לנקודה שבה
עד לנקודה שבה
05:05
where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,
119
289922
4007
עולה פחות מ-10,000 דולר
לרצף את הגנום שלכם, או את שלי,
לרצף את הגנום שלכם, או את שלי,
05:09
and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.
120
293929
3799
ואנו מתקרבים במהירות לאזור
הגנום ב-1,000 דולר.
הגנום ב-1,000 דולר.
05:13
Well, that's exciting.
121
297728
1326
זה מרגש.
05:14
How does that play out in terms of application to a disease?
122
299054
3810
מה המשמעות של זה
מבחינת יישום עבור מחלה?
מבחינת יישום עבור מחלה?
05:18
I want to tell you about another disorder.
123
302864
2280
אני רוצה לספר לכם על
מחלה נוספת.
מחלה נוספת.
05:21
This one is a disorder which is quite rare.
124
305144
2312
מדובר בליקוי נדיר למדי.
05:23
It's called Hutchinson-Gilford progeria,
125
307456
2768
הוא קרוי
תסמונת פרוגריה ע"ש הטצ'ינסון-גילפורד,
תסמונת פרוגריה ע"ש הטצ'ינסון-גילפורד,
05:26
and it is the most dramatic form of premature aging.
126
310224
3305
וזו הצורה החמורה ביותר
של הזדקנות מוקדמת.
של הזדקנות מוקדמת.
05:29
Only about one in every four million kids has this disease,
127
313529
3783
בערך אחד בלבד מכל
4 מיליון ילדים חולה במחלה הזו,
4 מיליון ילדים חולה במחלה הזו,
05:33
and in a simple way, what happens is,
128
317312
3360
ובלשון פשוטה, מה שקורה הוא,
05:36
because of a mutation in a particular gene,
129
320672
2701
שעקב מוטציה בגן מסוים,
05:39
a protein is made that's toxic to the cell
130
323373
2667
נוצר חלבון שרעיל לתא
05:41
and it causes these individuals to age
131
326040
2297
והוא גורם לאותם בני-אדם להזדקן
05:44
at about seven times the normal rate.
132
328337
2584
בקצב מהיר פי 7 בערך
מהקצב הרגיל.
מהקצב הרגיל.
05:46
Let me show you a video of what that does to the cell.
133
330921
3143
אציג לכם סרטון
של מה שזה עושה לתא.
של מה שזה עושה לתא.
05:49
The normal cell, if you looked at it under the microscope,
134
334064
3135
בתא התקין, אם מביטים בו
מתחת למיקרוסקופ,
מתחת למיקרוסקופ,
05:53
would have a nucleus sitting in the middle of the cell,
135
337199
2889
יש גרעין שנמצא במרכז התא,
05:55
which is nice and round and smooth in its boundaries
136
340088
3879
והוא נחמד ועגול
ובעל גבולות חלקים
ובעל גבולות חלקים
05:59
and it looks kind of like that.
137
343967
1755
ונראה בערך כך.
06:01
A progeria cell, on the other hand,
138
345722
1864
בתא פרוגריה, לעומת זאת,
06:03
because of this toxic protein called progerin,
139
347586
3102
בגלל החלבון הרעלני הקרוי "פרוגרין",
06:06
has these lumps and bumps in it.
140
350688
2284
יש גבשושיות ובליטות כאלה.
06:08
So what we would like to do after discovering this
141
352972
3015
אז מה שאנו רוצים לעשות,
אחרי שגילינו את זה
אחרי שגילינו את זה
06:11
back in 2003
142
355987
1852
כבר ב-2003,
06:13
is to come up with a way to try to correct that.
143
357839
3218
הוא למצוא דרך לתקן את זה.
06:16
Well again, by knowing something about the molecular pathways,
144
361057
3088
אז שוב, כשיודעים משהו
אודות המסלולים המולקולריים,
אודות המסלולים המולקולריים,
06:20
it was possible to pick
145
364145
1999
אפשר לבחור
06:22
one of those many, many compounds that might have been useful
146
366144
2617
אחת מהתרכובות הרבות האלה
שאולי תועיל כאן
שאולי תועיל כאן
06:24
and try it out.
147
368761
1461
ולנסותה.
06:26
In an experiment done in cell culture
148
370222
2575
בניסוי שבוצע בתרבית תאים
06:28
and shown here in a cartoon,
149
372797
2042
ומוצג כאן בסרטון הנפשה,
06:30
if you take that particular compound
150
374839
2694
אם לוקחים את התרכובת המסוימת הזו
06:33
and you add it to that cell that has progeria,
151
377533
3256
ומוסיפים אותה לתא עם הפרוגריה,
06:36
and you watch to see what happened,
152
380789
2221
ומתבוננים כדי לראות מה קורה,
06:38
in just 72 hours, that cell becomes,
153
383010
2962
תוך 72 שעות בלבד התא הופך,
06:41
for all purposes that we can determine,
154
385972
2268
עבור כל המטרות שקבענו לו,
06:44
almost like a normal cell.
155
388240
1842
להיות כמעט כמו תא תקין.
06:45
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?
156
390082
4341
זה היה מרגש, אבל האם זה
אכן יעבוד אצל אדם אמיתי?
אכן יעבוד אצל אדם אמיתי?
06:50
This has led, in the space of only four years
157
394423
3385
זה הוביל, תוך 4 שנים בלבד
06:53
from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,
158
397808
3501
מגילוי הגן, לתחילתו של ניסוי קליני,
06:57
to a test of that very compound.
159
401309
2197
ולבדיקה של אותה תרכובת.
06:59
And the kids that you see here
160
403506
1963
והצעירים שאתם רואים כאן
07:01
all volunteered to be part of this,
161
405469
2562
התנדבו כולם להשתתף בו,
07:03
28 of them,
162
408031
1461
28 מהם,
07:05
and you can see as soon as the picture comes up
163
409492
3095
ותוכלו לראות, מיד כשהתמונה תופיע,
07:08
that they are in fact a remarkable group of young people
164
412587
3382
שזו קבוצה נהדרת של צעירים
07:11
all afflicted by this disease,
165
415969
1419
שנפגעו כולם במחלה הזו,
07:13
all looking quite similar to each other.
166
417388
2249
כולם נראים מאד דומים
זה לזה.
זה לזה.
07:15
And instead of telling you more about it,
167
419637
1674
ובמקום שאמשיך לדבר על כך,
07:17
I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,
168
421311
3986
אזמין אחד מהם,
סאם ברנס מבוסטון,
סאם ברנס מבוסטון,
07:21
who's here this morning, to come up on the stage
169
425297
2433
שנמצא כאן הבוקר,
לעלות לבמה
לעלות לבמה
07:23
and tell us about his experience
170
427730
2220
ולספר לנו על נסיון חייו
07:25
as a child affected with progeria.
171
429950
1910
כילד שנפגע מפרוגריה.
07:27
Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,
172
431860
4058
סאם הוא בן 15.
הוריו, סקוט ברנס ולסלי גורדון,
הוריו, סקוט ברנס ולסלי גורדון,
07:31
both physicians, are here with us this morning as well.
173
435918
2121
רופאים שניהם,
נמצאים איתנו הבוקר גם הם.
נמצאים איתנו הבוקר גם הם.
07:33
Sam, please have a seat.
174
438039
2538
סאם, שב בבקשה.
07:36
(Applause)
175
440577
7320
[מחיאות כפיים]
07:43
So Sam, why don't you tell these folks
176
447897
2178
סאם, אולי תספר לאנשים כאן
07:45
what it's like being affected with this condition called progeria?
177
450075
3375
איך זה להיות חולה במחלה הזו, פרוגריה?
07:49
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.
178
453450
3808
סאם ברנס: הפרוגריה מגבילה אותי
בצורות מסוימות.
בצורות מסוימות.
07:53
I cannot play sports or do physical activities,
179
457258
3964
אני לא יכול לעשות ספורט
או פעילויות גופניות,
או פעילויות גופניות,
07:57
but I have been able to take interest in things
180
461222
3204
אבל הצלחתי להתעניין בדברים
08:00
that progeria, luckily, does not limit.
181
464426
2979
שהפרוגריה, למזלי,
לא מגבילה אותי בהם.
לא מגבילה אותי בהם.
08:03
But when there is something that I really do want to do
182
467405
2557
אבל כשיש משהו
שאני ממש רוצה לעשות
שאני ממש רוצה לעשות
08:05
that progeria gets in the way of, like marching band
183
469962
3017
ושהפרוגריה מפריעה לי,
כמו לנגן בתזמורת מצעדים
כמו לנגן בתזמורת מצעדים
08:08
or umpiring, we always find a way to do it,
184
472979
3426
או לתפקד כשופט,
אנו תמיד מוצאים דרך לעשות זאת,
אנו תמיד מוצאים דרך לעשות זאת,
08:12
and that just shows that progeria isn't in control of my life.
185
476405
3517
וזו הוכחה שהפרוגריה
לא מנהלת לי את החיים.
לא מנהלת לי את החיים.
08:15
(Applause)
186
479922
1710
[מחיאות כפיים]
08:17
Francis Collins: So what would you like to say to researchers
187
481632
2036
פרנסיס קולינס:
מה היית רוצה לומר לחוקרים
מה היית רוצה לומר לחוקרים
08:19
here in the auditorium and others listening to this?
188
483668
3097
כאן באולם, ולאחרים שמאזינים לנו?
08:22
What would you say to them both about research on progeria
189
486765
2597
מה היית אומר להם
גם בקשר לחקר הפרוגריה
גם בקשר לחקר הפרוגריה
08:25
and maybe about other conditions as well?
190
489362
1886
ואולי גם בקשר למחלות נוספות?
08:27
SB: Well, research on progeria has come so far
191
491248
3146
ס"ב: חקר הפרוגריה עבר דרך ארוכה
08:30
in less than 15 years,
192
494394
2242
בפחות מ-15 שנה,
08:32
and that just shows the drive that researchers can have
193
496636
4369
וזה מוכיח איזה דחף
עשוי להיות לחוקרים
עשוי להיות לחוקרים
08:36
to get this far, and it really means a lot
194
501005
3418
להתקדם כל-כך,
ויש לכך המון משמעות
ויש לכך המון משמעות
08:40
to myself and other kids with progeria,
195
504423
3251
עבורי ועבור נערים אחרים
עם פרוגריה,
עם פרוגריה,
08:43
and it shows that if that drive exists,
196
507674
2824
וזה מראה שאם הדחף קיים,
08:46
anybody can cure any disease,
197
510498
2601
כל אחד יכול לרפא כל מחלה,
08:48
and hopefully progeria can be cured in the near future,
198
513099
3947
ואני מקווה שתימצא תרופה לפרוגריה
בעתיד הקרוב,
בעתיד הקרוב,
08:52
and so we can eliminate those 4,000 diseases
199
517046
3757
כדי שנוכל לחסל את 4,000
המחלות הללו
המחלות הללו
08:56
that Francis was talking about.
200
520803
3007
שפרנסיס הזכיר.
08:59
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today
201
523810
3129
פ"ק: מצוין. סאם לקח היום
יום חופש מביה"ס
יום חופש מביה"ס
09:02
to be here, and he is — (Applause) --
202
526939
5135
כדי לבוא לכאן, והוא--
[מחיאות כפיים]--
[מחיאות כפיים]--
09:07
He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade
203
532074
4816
הוא, אגב, תלמיד מצטיין בכיתה ט'
09:12
in his school in Boston.
204
536890
1333
בבית ספרו בבוסטון.
09:14
Please join me in thanking and welcoming Sam.
205
538223
2201
הצטרפו-נא אלי באמירת תודה
וברכת ברוך הבא לסאם.
וברכת ברוך הבא לסאם.
09:16
SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.
206
540424
3653
ס"ב: תודה רבה לכם.
פ"ק: יפה מאד, יפה מאד, חביבי.
פ"ק: יפה מאד, יפה מאד, חביבי.
09:19
(Applause)
207
544077
11818
[מחיאות כפיים]
09:32
So I just want to say a couple more things
208
556886
1716
אני רוצה רק לומר עוד כמה מלים
09:34
about that particular story, and then try to generalize
209
558602
3132
על הסיפור המסוים הזה,
ואז אנסה להקיש ממנו
ואז אנסה להקיש ממנו
09:37
how could we have stories of success
210
561734
2496
איך נוכל לזכות
בסיפורי הצלחה נוספים
בסיפורי הצלחה נוספים
09:40
all over the place for these diseases, as Sam says,
211
564230
3513
בכל מקום ומקום בטיפול במחלות אלה,
כפי שאומר סאם,
כפי שאומר סאם,
09:43
these 4,000 that are waiting for answers.
212
567743
2519
ב-4,000 המחלות הללו שמחכות לפתרון.
09:46
You might have noticed that the drug
213
570262
1872
ודאי שמתם לב שהתרופה
09:48
that is now in clinical trial for progeria
214
572134
2769
שנמצאת כרגע בניסוי קליני
לטיפול בפרוגריה
לטיפול בפרוגריה
09:50
is not a drug that was designed for that.
215
574903
1764
אינה תרופה שתוכננה לכך.
09:52
It's such a rare disease, it would be hard for a company
216
576667
2862
המחלה היא כה נדירה,
שלחברת תרופות יהיה קשה
שלחברת תרופות יהיה קשה
09:55
to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.
217
579529
3730
להצדיק הוצאה של מאות מיליוני דולרים
על ייצור תרופה.
על ייצור תרופה.
09:59
This is a drug that was developed for cancer.
218
583259
2160
זו תרופה שפותחה לטיפול בסרטן.
10:01
Turned out, it didn't work very well for cancer,
219
585419
2165
התברר שהיא לא מוצלחת כל-כך
לטיפול בסרטן,
לטיפול בסרטן,
10:03
but it has exactly the right properties, the right shape,
220
587584
2323
אבל יש לה התכונות המדויקות,
הצורה המדויקת,
הצורה המדויקת,
10:05
to work for progeria, and that's what's happened.
221
589907
2892
לטיפול בפרוגריה,
וזה מה שקרה.
וזה מה שקרה.
10:08
Wouldn't it be great if we could do that more systematically?
222
592799
3228
האם לא יהיה נפלא אם נוכל
לעשות זאת באופן יותר שיטתי?
לעשות זאת באופן יותר שיטתי?
10:11
Could we, in fact, encourage all the companies that are out there
223
596027
3796
האם נוכל בעצם לעודד
את כל חברות התרופות
את כל חברות התרופות
10:15
that have drugs in their freezers
224
599823
1838
ששומרות תרופות במקפיאים שלהן
10:17
that are known to be safe in humans
225
601661
2202
שידוע שהן בטוחות לבני-אדם,
10:19
but have never actually succeeded in terms
226
603863
2292
אך מעולם לא הראו הצלחה
10:22
of being effective for the treatments they were tried for?
227
606155
2856
בכל הקשור בטיפולים שבהם נוסו?
10:24
Now we're learning about all these new molecular pathways --
228
609011
2384
היום אנו לומדים על כל
המסלולים המולקולריים החדשים האלה--
המסלולים המולקולריים החדשים האלה--
10:27
some of those could be repositioned or repurposed,
229
611395
3079
לחלקם ניתן לשנות
את המיקום והייעוד,
את המיקום והייעוד,
10:30
or whatever word you want to use, for new applications,
230
614474
2399
או כל מילה אחרת שתרצו,
עבור יישומים חדשים,
עבור יישומים חדשים,
10:32
basically teaching old drugs new tricks.
231
616873
2969
ובעצם ללמד את התרופות הישנות
תכסיסים חדשים.
תכסיסים חדשים.
10:35
That could be a phenomenal, valuable activity.
232
619842
2687
זו יכולה להיות עשייה
נפלאה ורבת-ערך.
נפלאה ורבת-ערך.
10:38
We have many discussions now between NIH and companies
233
622529
3046
יש היום הרבה דיונים
בין מכוני הבריאות הלאומיים והחברות
בין מכוני הבריאות הלאומיים והחברות
10:41
about doing this that are looking very promising.
234
625575
2124
בקשר לכך,
וזה נראה מבטיח מאד.
וזה נראה מבטיח מאד.
10:43
And you could expect quite a lot to come from this.
235
627699
2614
ואתם יכולים לצפות
שייצא מזה די הרבה.
שייצא מזה די הרבה.
10:46
There are quite a number of success stories one can point to
236
630313
3039
יש די הרבה סיפורי הצלחה
שאפשר לציין,
שאפשר לציין,
10:49
about how this has led to major advances.
237
633352
2353
ושמעידים איך זה הביא
להתקדמות רבה.
להתקדמות רבה.
10:51
The first drug for HIV/AIDS
238
635705
2207
התרופה הראשונה לאיידס
10:53
was not developed for HIV/AIDS.
239
637912
1729
לא פותחה עבור האיידס.
10:55
It was developed for cancer. It was AZT.
240
639641
2518
היא פותחה בשביל הסרטן.
זו היתה האיי-זי-טי.
זו היתה האיי-זי-טי.
10:58
It didn't work very well for cancer, but became
241
642159
2001
היא לא פעלה היטב
נגד הסרטן, אבל הפכה
נגד הסרטן, אבל הפכה
11:00
the first successful antiretroviral,
242
644160
2116
לתרופה נוגדת הרטרו-וירוס
המוצלחת הראשונה,
המוצלחת הראשונה,
11:02
and you can see from the table there are others as well.
243
646276
2572
ולפי הטבלה אתם רואים
שיש עוד כאלה.
שיש עוד כאלה.
11:04
So how do we actually make that a more generalizable effort?
244
648848
3644
אז איך נהפוך את זה
למאמץ מקיף יותר?
למאמץ מקיף יותר?
11:08
Well, we have to come up with a partnership
245
652492
2224
ובכן, עלינו להקים שותפות
11:10
between academia, government, the private sector,
246
654716
2860
בין האקדמיה, הממשל,
המגזר הפרטי
המגזר הפרטי
11:13
and patient organizations to make that so.
247
657576
2453
וארגוני החולים לשם כך.
11:15
At NIH, we have started this new
248
660029
1650
במכונים הלאומיים לבריאות
הקמנו כעת
הקמנו כעת
11:17
National Center for Advancing Translational Sciences.
249
661679
3200
את "המרכז הלאומי
לקידום המדע העל-לאומי".
לקידום המדע העל-לאומי".
11:20
It just started last December, and this is one of its goals.
250
664879
3615
זה הוקם ממש בדצמבר האחרון,
וזו אחת המטרות שלו.
וזו אחת המטרות שלו.
11:24
Let me tell you another thing we could do.
251
668494
1441
אומר לכם מה עוד נוכל לעשות.
11:25
Wouldn't it be nice to be able to a test a drug
252
669935
2919
נכון שהיה נחמד
אילו יכולנו לבחון תרופה
אילו יכולנו לבחון תרופה
11:28
to see if it's effective and safe
253
672854
2371
כדי לראות אם היא
יעילה ובטוחה
יעילה ובטוחה
11:31
without having to put patients at risk,
254
675225
2101
מבלי לסכן את החולים,
11:33
because that first time you're never quite sure?
255
677326
2553
כי בפעם הראשונה
אין אף פעם בטחון מוחלט?
אין אף פעם בטחון מוחלט?
11:35
How do we know, for instance, whether drugs are safe
256
679879
2151
איך נדע, למשל,
אם התרופות בטוחות
אם התרופות בטוחות
11:37
before we give them to people? We test them on animals.
257
682030
3245
לפני שניתן אותן לבני-אדם?
אנו מנסים אותן על בעלי-חיים.
אנו מנסים אותן על בעלי-חיים.
11:41
And it's not all that reliable, and it's costly,
258
685275
2642
וזה לא הכי אמין, וזה יקר,
11:43
and it's time-consuming.
259
687917
1690
וזה גוזל זמן.
11:45
Suppose we could do this instead on human cells.
260
689607
2863
נניח שיכולנו לעשות זאת
על תאים אנושיים.
על תאים אנושיים.
11:48
You probably know, if you've been paying attention
261
692470
2232
אתם ודאי יודעים, אם עקבתם
11:50
to some of the science literature
262
694702
1300
אחרי חלק מהספרות המדעית,
11:51
that you can now take a skin cell
263
696002
1656
שאפשר היום לקחת תא-עור
11:53
and encourage it to become a liver cell
264
697658
2881
ולעודד אותו להפוך לתא-כבד,
11:56
or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.
265
700539
3075
תא-לב, תא-כליה או תא-מוח
עבור כל אחד מאיתנו.
עבור כל אחד מאיתנו.
11:59
So what if you used those cells as your test
266
703614
3152
מה אם נשתמש בתאים אלה
כדי לבחון
כדי לבחון
12:02
for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
267
706766
2945
אם תרופה כלשהי תעבוד
ואם היא תהיה בטוחה?
ואם היא תהיה בטוחה?
12:05
Here you see a picture of a lung on a chip.
268
709711
4231
אתם רואים כאן תמונה של ריאה
על גבי שבב.
על גבי שבב.
12:09
This is something created by the Wyss Institute in Boston,
269
713942
3521
זה משהו שנוצר ע"י
מכון "וויס" שבבוסטון,
מכון "וויס" שבבוסטון,
12:13
and what they have done here, if we can run the little video,
270
717463
3175
ומה שהם עשו כאן,
אם נריץ את הסרטון,
אם נריץ את הסרטון,
12:16
is to take cells from an individual,
271
720638
2136
זה לקחת תאים ממישהו,
12:18
turn them into the kinds of cells that are present in the lung,
272
722774
3109
להפוך אותם לסוג התאים
שקיימים בריאה,
שקיימים בריאה,
12:21
and determine what would happen
273
725883
1805
ולקבוע מה יקרה
12:23
if you added to this various drug compounds
274
727688
3077
אם מוסיפים לזה
תרכובות תרופתיות שונות
תרכובות תרופתיות שונות
12:26
to see if they are toxic or safe.
275
730765
2465
כדי לראות אם הן רעילות או בטוחות.
12:29
You can see this chip even breathes.
276
733230
2271
אתם רואים שהשבב הזה
אפילו נושם.
אפילו נושם.
12:31
It has an air channel. It has a blood channel.
277
735501
2617
יש לו ערוץ אוויר.
יש לו ערוץ דם.
יש לו ערוץ דם.
12:34
And it has cells in between
278
738118
1703
וביניהם יש לו תאים
12:35
that allow you to see what happens when you add a compound.
279
739821
2438
שמאפשרים לראות מה קורה
כשמוסיפים איזו תרכובת.
כשמוסיפים איזו תרכובת.
12:38
Are those cells happy or not?
280
742259
1772
האם התאים האלה שמחים או לא?
12:39
You can do this same kind of chip technology
281
744031
3031
אפשר להשתמש בסוג זה
של טכנולוגיית שבבים
של טכנולוגיית שבבים
12:42
for kidneys, for hearts, for muscles,
282
747062
2209
עבור כליות, לב, שרירים,
12:45
all the places where you want to see whether a drug
283
749271
2464
כל מקום שבו רוצים לראות
אם תרופה כלשהי
אם תרופה כלשהי
12:47
is going to be a problem, for the liver.
284
751735
2281
עתידה להוות בעיה,
עבור הכבד.
עבור הכבד.
12:49
And ultimately, because you can do this for the individual,
285
754016
3048
ובסופו של דבר, היות שאפשר
לעשות זאת עבור אדם מסוים,
לעשות זאת עבור אדם מסוים,
12:52
we could even see this moving to the point
286
757064
2214
אפשר אפילו לחזות שזה יגיע לשלב
12:55
where the ability to develop and test medicines
287
759278
3441
שבה היכולת לפתח ולבדוק תרופות
12:58
will be you on a chip, what we're trying to say here is
288
762719
3186
תהיה אתם על גבי שבבים,
מה שאנו מנסים לומר כאן
מה שאנו מנסים לומר כאן
13:01
the individualizing of the process of developing drugs
289
765905
3501
הוא הפיכת פיתוח התרופות
לאישי
לאישי
13:05
and testing their safety.
290
769406
2248
יחד עם בדיקת בטיחותן.
13:07
So let me sum up.
291
771654
1652
אז הבה ואסכם.
13:09
We are in a remarkable moment here.
292
773306
2260
אנו נמצאים ברגע מיוחד.
13:11
For me, at NIH now for almost 20 years,
293
775566
2103
מבחינתי, כאיש המכונים הלאומיים לבריאות
מזה כמעט 20 שנה,
מזה כמעט 20 שנה,
13:13
there has never been a time where there was more excitement
294
777669
2601
מעולם לא היתה תקופה
עם התרגשות כה רבה
עם התרגשות כה רבה
13:16
about the potential that lies in front of us.
295
780270
2585
סביב הפוטנציאל שקיים מולנו.
13:18
We have made all these discoveries
296
782855
1792
הגענו לכל התגליות האלה
13:20
pouring out of laboratories across the world.
297
784647
2365
שנשפכות מתוך מעבדות
בכל רחבי העולם.
בכל רחבי העולם.
13:22
What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.
298
787012
3362
מה נדרש כדי להתקדם?
ראשית, אנו זקוקים למשאבים.
ראשית, אנו זקוקים למשאבים.
13:26
This is research that's high-risk, sometimes high-cost.
299
790374
3555
זהו מחקר עתיר-סיכונים,
לפעמים עתיר-עלויות.
לפעמים עתיר-עלויות.
13:29
The payoff is enormous, both in terms of health
300
793929
1971
הגמול הוא כביר,
הן במונחי הבריאות
הן במונחי הבריאות
13:31
and in terms of economic growth. We need to support that.
301
795900
2880
והן במונחי הצמיחה הכלכלית.
עלינו לתמוך בכך.
עלינו לתמוך בכך.
13:34
Second, we need new kinds of partnerships
302
798780
2301
שנית, נחוצים לנו סוגים חדשים
של שותפויות
של שותפויות
13:36
between academia and government and the private sector
303
801081
2221
בין האקדמיה, הממשל, המגזר הפרטי
13:39
and patient organizations, just like the one I've been describing here,
304
803302
3347
וארגוני החולים, בדיוק כמו מה
שתיארתי כאן,
שתיארתי כאן,
13:42
in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.
305
806649
3580
מבחינת הדרך שבה עלינו ללכת
אחרי שינוי ייעודן של תרכובות חדשות.
אחרי שינוי ייעודן של תרכובות חדשות.
13:46
And third, and maybe most important, we need talent.
306
810229
3236
ושלישית, ואולי הכי חשוב,
אנו זקוקים לכשרונות.
אנו זקוקים לכשרונות.
13:49
We need the best and the brightest
307
813465
2141
אנו צריכים שהטובים והמבריקים ביותר
13:51
from many different disciplines to come and join this effort --
308
815606
2857
מכל התחומים יבואו ויצטרפו
למאמץ הזה--
למאמץ הזה--
13:54
all ages, all different groups --
309
818463
2446
מכל הגילים, מכל הקבוצות--
13:56
because this is the time, folks.
310
820909
2087
כי עכשיו הזמן, חברים.
13:58
This is the 21st-century biology that you've been waiting for,
311
822996
3625
זאת היא הביולוגיה של המאה ה-21
שחיכינו לה,
שחיכינו לה,
14:02
and we have the chance to take that
312
826621
2462
ויש לנו הזדמנות לקחת אותה
14:04
and turn it into something which will, in fact,
313
829083
2490
ולהפוך אותה למשהו, שלמעשה,
14:07
knock out disease. That's my goal.
314
831573
2330
יחסל את המחלות.
זאת מטרתי.
זאת מטרתי.
14:09
I hope that's your goal.
315
833903
1884
אני מקווה שזו גם מטרתכם.
14:11
I think it'll be the goal of the poets and the muppets
316
835787
2680
לדעתי זו תהיה מטרתם של המשוררים
ושל החבובות
ושל החבובות
14:14
and the surfers and the bankers
317
838467
2009
ושל הגולשים ושל הבנקאים
14:16
and all the other people who join this stage
318
840476
2278
ושל כל שאר האנשים
שיעלו על הבמה הזאת
שיעלו על הבמה הזאת
14:18
and think about what we're trying to do here
319
842754
1750
ויחשבו מה אנו מנסים
לחולל כאן
לחולל כאן
14:20
and why it matters.
320
844504
1165
ומדוע זה חשוב.
14:21
It matters for now. It matters as soon as possible.
321
845669
2770
זה חשוב במיידי.
זה חשוב מהר ככל האפשר.
זה חשוב מהר ככל האפשר.
14:24
If you don't believe me, just ask Sam.
322
848439
3118
ואם אינכם מאמינים לי,
שאלו את סאם.
שאלו את סאם.
14:27
Thank you all very much.
323
851557
1443
תודה רבה לכולכם.
14:28
(Applause)
324
853000
4831
[מחיאות כפיים]
ABOUT THE SPEAKER
Francis Collins - Geneticist, physicianA key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health.
Why you should listen
In 2000 the world saw the first working draft of the human genome, and that's in no small part thanks to Francis Collins. Under his directorship at the National Human Genome Research Institute, the Human Genome Project was finished, a complete mapping of all 20,500 genes in the human genome, with a high-quality, reference sequence published in April 2003.
In 2009 President Obama nominated Collins as the director of the National Institutes of Health, and later that year he was confirmed by the U.S. Senate. In March 2013, Collins helped Obama introduce the BRAIN Initiative, an ambitious, well-funded program to map the human brain. Read more about the BRAIN Initiative >>
Collins is also a self-described serious Christian and the author of several books on science and faith, including The Language of God: A Scientist Presents Evidence for Belief.
Francis Collins | Speaker | TED.com