TEDMED 2012
Francis Collins: We need better drugs -- now
Francis Collins: Potrzebujemy lepszych leków - od zaraz
Filmed:
Readability: 3.8
898,302 views
Obecnie znane nam są molekularne przyczyny 4000 chorób, ale mamy metody leczenia dla jedynie 250 z nich. Dlaczego tyle to trwa? Genetyk i lekarz, Francis Collins, wyjaśnia, dlaczego systematyczne tworzenie nowych leków jest koniecznością, nawet dla rzadkich i skomplikowanych chorób, i proponuje kilka rozwiązań, jak na przykład uczenie starych leków nowych sztuczek.
Francis Collins - Geneticist, physician
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
Double-click the English transcript below to play the video.
00:16
So let me ask for a show of hands.
0
723
2176
Poproszę o podniesienie ręki:
00:18
How many people here are over the age of 48?
1
2899
4192
kto z państwa ma wiecej niż 48 lat?
00:22
Well, there do seem to be a few.
2
7091
2881
Całkiem spora grupa.
00:25
Well, congratulations,
3
9972
2175
Gratuluję, bo według tego slajdu
00:28
because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,
4
12147
3870
przedstawiającego długość życia w USA,
00:31
you are now in excess of the average life span
5
16017
3098
przekroczyliście już średnią
00:35
of somebody who was born in 1900.
6
19115
2787
dla osób urodzonych w roku 1900.
00:37
But look what happened in the course of that century.
7
21902
3534
Zwróćcie uwagę, co się dzieje,
00:41
If you follow that curve,
8
25436
1662
jeśli prześledzimy krzywą stulecia.
00:42
you'll see that it starts way down there.
9
27098
2614
Zaczyna się bardzo nisko,
00:45
There's that dip there for the 1918 flu.
10
29712
2469
spada podczas grypy 1918 roku.
00:48
And here we are at 2010,
11
32181
2422
Dla urodzonych w roku 2010
00:50
average life expectancy of a child born today, age 79,
12
34603
3056
oczekiwana długość życia to 79 lat,
00:53
and we are not done yet.
13
37659
1896
ale na tym nie koniec.
00:55
Now, that's the good news.
14
39555
1335
To dobra wiadomość,
00:56
But there's still a lot of work to do.
15
40890
1841
ale jest jeszcze dużo do zrobienia.
00:58
So, for instance, if you ask,
16
42731
1634
Można na przykład zapytać,
01:00
how many diseases do we now know
17
44365
2726
ile chorób znamy
01:02
the exact molecular basis?
18
47091
2059
na poziomie molekularnym?
01:05
Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,
19
49150
3558
Około 4000, co jest niesamowite,
01:08
because most of those molecular discoveries
20
52708
2236
bo większość tych odkryć
01:10
have just happened in the last little while.
21
54944
2665
miała miejsce niedawno.
01:13
It's exciting to see that in terms of what we've learned,
22
57609
3296
To ekscytujące, że tyle się nauczyliśmy,
01:16
but how many of those 4,000 diseases
23
60905
2107
ale dla ilu z tych chorób
01:18
now have treatments available?
24
63012
2348
znane są metody leczenia?
01:21
Only about 250.
25
65360
1888
Tylko dla 250.
01:23
So we have this huge challenge, this huge gap.
26
67248
2758
Ta przepaść to ogromne wyzwanie.
01:25
You would think this wouldn't be too hard,
27
70006
2580
Można pomyśleć, że to nie takie trudne,
01:28
that we would simply have the ability
28
72586
1526
że powinniśmy móc zwyczajnie
01:30
to take this fundamental information that we're learning
29
74112
3026
zebrać te kluczowe informacje
01:33
about how it is that basic biology teaches us
30
77138
3145
o biologicznych podstawach
01:36
about the causes of disease
31
80283
1902
przyczyn choroby
01:38
and build a bridge across this yawning gap
32
82185
3026
i zbudować most nad tą przepaścią
01:41
between what we've learned about basic science
33
85211
2380
między naukami podstawowymi
01:43
and its application,
34
87591
1495
a ich praktycznym zastosowaniem.
01:44
a bridge that would look maybe something like this,
35
89086
3257
Mógłby on wyglądać tak:
01:48
where you'd have to put together a nice shiny way
36
92343
3612
ładna, błyszcząca konstrukcja
01:51
to get from one side to the other.
37
95955
2968
prowadząca z jednego brzegu na drugi.
01:54
Well, wouldn't it be nice if it was that easy?
38
98923
2600
Gdyby tylko było to tak proste.
01:57
Unfortunately, it's not.
39
101523
2145
Niestety nie jest.
01:59
In reality, trying to go from fundamental knowledge
40
103668
2591
Przejście od podstawowej wiedzy
02:02
to its application is more like this.
41
106259
2664
do jej zastosowania wygląda tak:
02:04
There are no shiny bridges.
42
108923
1915
nie ma błyszczących mostów,
02:06
You sort of place your bets.
43
110838
1652
tylko coś w stylu zakładów totolotka.
02:08
Maybe you've got a swimmer and a rowboat
44
112490
1961
Mamy pływaka i łódkę,
02:10
and a sailboat and a tugboat
45
114451
1524
żaglówkę i holownik,
02:11
and you set them off on their way,
46
115975
1728
i wysyłamy ich na drugi brzeg
02:13
and the rains come and the lightning flashes,
47
117703
2664
Nadchodzi ulewa i błyskawice,
02:16
and oh my gosh, there are sharks in the water
48
120367
1514
w wodzie są rekiny,
02:17
and the swimmer gets into trouble,
49
121881
2021
pływak ma kłopoty,
02:19
and, uh oh, the swimmer drowned
50
123902
1584
i... utopił się,
02:21
and the sailboat capsized,
51
125486
3212
żaglówka się wywróciła,
02:24
and that tugboat, well, it hit the rocks,
52
128698
1701
a holownik wpadł na skały,
02:26
and maybe if you're lucky, somebody gets across.
53
130399
2640
ale jeśli mamy szczęście,
ktoś dotrze na drugi brzeg.
ktoś dotrze na drugi brzeg.
02:28
Well, what does this really look like?
54
133039
1989
Jak to naprawdę wygląda?
02:30
Well, what is it to make a therapeutic, anyway?
55
135028
2054
I co to znaczy stworzyć lekarstwo?
02:32
What's a drug? A drug is made up
56
137082
3001
Co to jest lek? Lek składa się
02:35
of a small molecule of hydrogen, carbon,
57
140083
2325
z małej cząsteczki wodoru, węgla,
02:38
oxygen, nitrogen, and a few other atoms
58
142408
2251
tlenu, azotu i paru innych atomów
02:40
all cobbled together in a shape,
59
144659
2223
złączonych w pewien kształt,
02:42
and it's those shapes that determine whether, in fact,
60
146882
2377
który decyduje,
02:45
that particular drug is going to hit its target.
61
149259
3313
czy dany lek trafi do celu
02:48
Is it going to land where it's supposed to?
62
152572
2223
i znajdzie się tam, gdzie powinien.
02:50
So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.
63
154795
3156
Widzicie tu wiele tańczących kształtów.
02:53
Now what you need to do, if you're trying to develop
64
157951
2387
Jeśli chcemy stworzyć
02:56
a new treatment for autism
65
160338
1457
nowy lek na autyzm,
02:57
or Alzheimer's disease or cancer
66
161795
2219
chorobę Alzheimera lub raka,
02:59
is to find the right shape in that mix
67
164014
1792
musimy znaleźć odpowiedni kształt,
03:01
that will ultimately provide benefit and will be safe.
68
165806
2917
który zadziała i będzie bezpieczny.
03:04
And when you look at what happens to that pipeline,
69
168723
3167
Na wykresie widzimy,
03:07
you start out maybe with thousands,
70
171890
1501
że zaczynamy od tysięcy,
03:09
tens of thousands of compounds.
71
173391
1642
dziesiątek tysięcy związków.
03:10
You weed down through various steps
72
175033
2149
Potem redukujemy tę liczbę
na różne sposoby,
na różne sposoby,
03:13
that cause many of these to fail.
73
177182
1383
które eliminują wiele związków.
03:14
Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,
74
178565
3340
W końcu 4 czy 5 poddaje się
badaniom klinicznym
badaniom klinicznym
03:17
and if all goes well, 14 years after you started,
75
181905
3042
i jak wszystko pójdzie dobrze,
14 lat po rozpoczęciu pracy
14 lat po rozpoczęciu pracy
03:20
you will get one approval.
76
184947
2011
jeden zostaje zatwierdzony do użytku.
03:22
And it will cost you upwards of a billion dollars
77
186958
2030
Ten jeden sukces będzie kosztował
03:24
for that one success.
78
188988
2144
ponad miliard dolarów.
03:27
So we have to look at this pipeline the way an engineer would,
79
191132
3304
Trzeba zobaczyć ten wykres
oczami inżyniera
oczami inżyniera
03:30
and say, "How can we do better?"
80
194436
1208
i spytać: "Jak ulepszyć ten proces?"
03:31
And that's the main theme of what I want to say to you this morning.
81
195644
2677
To jest dzisiaj mój główny temat.
03:34
How can we make this go faster?
82
198321
1813
Jak możemy to przyspieszyć?
03:36
How can we make it more successful?
83
200134
3065
Jak osiągać więcej sukcesów?
03:39
Well, let me tell you about a few examples
84
203199
1341
Podam wam kilka przykładów,
03:40
where this has actually worked.
85
204540
2256
kiedy to się udało.
03:42
One that has just happened in the last few months
86
206796
2951
Jeden miał miejsce w ostatnich miesiącach,
03:45
is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.
87
209747
3710
zatwierdzenie do użytku
leku na mukowiscydozę.
leku na mukowiscydozę.
03:49
But it's taken a long time to get there.
88
213457
1654
Zajęło to jednak dużo czasu.
03:51
Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989
89
215111
4602
Molekularne przyczyny mukowiscydozy
odkryto w 1989 roku,
odkryto w 1989 roku,
03:55
by my group working with another group in Toronto,
90
219713
2328
kiedy zespoły mój i z Toronto
03:57
discovering what the mutation was in a particular gene
91
222041
2135
zidentyfikowały mutację pojedynczego genu
04:00
on chromosome 7.
92
224176
1628
w chromosomie 7.
04:01
That picture you see there?
93
225804
2038
To dziecko na zdjęciu
04:03
Here it is. That's the same kid.
94
227842
2103
to ta sama osoba co tu.
04:05
That's Danny Bessette, 23 years later,
95
229945
3344
Danny Basette, 23 lata później,
04:09
because this is the year,
96
233289
1279
w tym samym roku
04:10
and it's also the year where Danny got married,
97
234568
2438
kiedy Danny się ożenił,
04:12
where we have, for the first time, the approval by the FDA
98
237006
3057
Agencja ds. Żywności i Leków
po raz pierwszy zatwierdziła
po raz pierwszy zatwierdziła
04:15
of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis
99
240063
3737
lek, który w oparciu
o naszą wiedzę molekularną
o naszą wiedzę molekularną
04:19
based upon all this molecular understanding.
100
243800
1938
działa na mutację
powodującą mukowiscydozę.
powodującą mukowiscydozę.
04:21
That's the good news.
101
245738
1424
To dobra wiadomość.
04:23
The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,
102
247162
3629
Zła wiadomość: ten lek nie działa
we wszystkich przypadkach.
we wszystkich przypadkach.
04:26
and it won't work for Danny, and we're still waiting
103
250791
2209
Nie pomógł też Danny'emu,
który nadal czeka
który nadal czeka
04:28
for that next generation to help him.
104
253000
2335
na kolejną generację leków.
04:31
But it took 23 years to get this far. That's too long.
105
255335
3195
Zajęło nam to 23 lata. To za długo.
04:34
How do we go faster?
106
258530
1693
Jak to przyspieszyć?
04:36
Well, one way to go faster is to take advantage of technology,
107
260223
2698
Jednym ze sposobów jest wykorzystanie
04:38
and a very important technology that we depend on
108
262921
2664
ważnej technologii,
na której bazuje nasza praca,
na której bazuje nasza praca,
04:41
for all of this is the human genome,
109
265585
2296
czyli ludzkiego genomu,
04:43
the ability to be able to look at a chromosome,
110
267881
2588
możliwość rozebrania chromosomu
04:46
to unzip it, to pull out all the DNA,
111
270469
2670
na części pierwsze, aby uzyskać całe DNA
04:49
and to be able to then read out the letters in that DNA code,
112
273139
2950
i odczytać litery w tym kodzie DNA,
04:51
the A's, C's, G's and T's
113
276089
2081
wszystkie A, C, G i T,
04:54
that are our instruction book and the instruction book for all living things,
114
278170
3271
które są instrukcją obsługi
każdego organizmu.
każdego organizmu.
04:57
and the cost of doing this,
115
281441
1514
Koszt tej technologii,
04:58
which used to be in the hundreds of millions of dollars,
116
282955
2655
który kiedyś wynosił setki milionów dolarów,
05:01
has in the course of the last 10 years
117
285610
1913
obniżył się w ostatnich 10 latach
05:03
fallen faster than Moore's Law, down to the point
118
287523
2399
szybciej niż przewiduje Prawo Moore'a,
05:05
where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,
119
289922
4007
i dziś sekwencjonowanie genomu
to mniej niż 10 tys. dolarów,
to mniej niż 10 tys. dolarów,
05:09
and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.
120
293929
3799
a już wkrótce będzie to tysiąc dolarów.
05:13
Well, that's exciting.
121
297728
1326
To ekscytująca perspektywa,
05:14
How does that play out in terms of application to a disease?
122
299054
3810
ale jak to się odnosi do leczenia chorób?
05:18
I want to tell you about another disorder.
123
302864
2280
Opowiem wam o innej chorobie.
05:21
This one is a disorder which is quite rare.
124
305144
2312
To bardzo rzadka przypadłość.
05:23
It's called Hutchinson-Gilford progeria,
125
307456
2768
To zespół progerii Hutchinsona-Gilforda,
05:26
and it is the most dramatic form of premature aging.
126
310224
3305
drastyczna forma
przedwczesnego starzenia się.
przedwczesnego starzenia się.
05:29
Only about one in every four million kids has this disease,
127
313529
3783
Dotyka ledwie jedno dziecko
na cztery miliony
na cztery miliony
05:33
and in a simple way, what happens is,
128
317312
3360
i polega na tym że, prosto ujmując,
05:36
because of a mutation in a particular gene,
129
320672
2701
w wyniku mutacji pewnego genu
05:39
a protein is made that's toxic to the cell
130
323373
2667
powstaje toksyczne dla komórki białko,
05:41
and it causes these individuals to age
131
326040
2297
co powoduje starzenie się
05:44
at about seven times the normal rate.
132
328337
2584
siedem razy szybciej niż normalnie.
05:46
Let me show you a video of what that does to the cell.
133
330921
3143
To nagranie przedstawia jego wpływ na komórkę.
05:49
The normal cell, if you looked at it under the microscope,
134
334064
3135
Normalna komórka oglądana pod mikroskopem
05:53
would have a nucleus sitting in the middle of the cell,
135
337199
2889
ma w środku jądro,
05:55
which is nice and round and smooth in its boundaries
136
340088
3879
ładne, okrągłe i o gładkich zarysach,
05:59
and it looks kind of like that.
137
343967
1755
i wygląda mniej więcej tak.
06:01
A progeria cell, on the other hand,
138
345722
1864
Komórka dotknięta progerią
06:03
because of this toxic protein called progerin,
139
347586
3102
z powodu toksycznego białka
o nazwie progerin,
o nazwie progerin,
06:06
has these lumps and bumps in it.
140
350688
2284
ma takie grudki i guzki.
06:08
So what we would like to do after discovering this
141
352972
3015
Od jego odkrycia
06:11
back in 2003
142
355987
1852
w 2003 roku
06:13
is to come up with a way to try to correct that.
143
357839
3218
szukamy sposobu, by to naprawić.
06:16
Well again, by knowing something about the molecular pathways,
144
361057
3088
Właśnie dzięki naszej wiedzy
o ścieżkach molekularnych
o ścieżkach molekularnych
06:20
it was possible to pick
145
364145
1999
mogliśmy wybrać
06:22
one of those many, many compounds that might have been useful
146
366144
2617
jeden spośród wielu związków,
które mogłyby się przydać,
które mogłyby się przydać,
06:24
and try it out.
147
368761
1461
i przetestować go.
06:26
In an experiment done in cell culture
148
370222
2575
W doświadczeniu przeprowadzonym
na hodowli komórek,
na hodowli komórek,
06:28
and shown here in a cartoon,
149
372797
2042
które przedstawia ten filmik,
06:30
if you take that particular compound
150
374839
2694
jeśli weźmiemy ten właśnie związek
06:33
and you add it to that cell that has progeria,
151
377533
3256
i dodamy do komórki
zaatakowanej przez progerię,
zaatakowanej przez progerię,
06:36
and you watch to see what happened,
152
380789
2221
zaobserwujemy,
06:38
in just 72 hours, that cell becomes,
153
383010
2962
że zaledwie w ciągu 72 godzin ta komórka,
06:41
for all purposes that we can determine,
154
385972
2268
na ile jesteśmy w stanie stwierdzić,
06:44
almost like a normal cell.
155
388240
1842
staje się prawie normalna.
06:45
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?
156
390082
4341
To ekscytujące, ale czy zadziała
tak samo w ludzkim organizmie?
tak samo w ludzkim organizmie?
06:50
This has led, in the space of only four years
157
394423
3385
W ciągu zaledwie 4 lat przeszliśmy
06:53
from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,
158
397808
3501
od odkrycia genomu
do rozpoczęcia testów klinicznych
do rozpoczęcia testów klinicznych
06:57
to a test of that very compound.
159
401309
2197
przy użyciu tego właśnie związku.
06:59
And the kids that you see here
160
403506
1963
Te dzieci
07:01
all volunteered to be part of this,
161
405469
2562
były ochotnikami uczestniczącymi w testach.
07:03
28 of them,
162
408031
1461
Było ich 28
07:05
and you can see as soon as the picture comes up
163
409492
3095
i patrząc na to zdjęcie zauważycie,
07:08
that they are in fact a remarkable group of young people
164
412587
3382
że to nadzwyczajna grupa młodych ludzi
07:11
all afflicted by this disease,
165
415969
1419
dotkniętych tą chorobą,
07:13
all looking quite similar to each other.
166
417388
2249
którzy wyglądają bardzo podobnie.
07:15
And instead of telling you more about it,
167
419637
1674
Ale zamiast o tym opowiadać,
07:17
I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,
168
421311
3986
przedstawię wam jednego z nich,
Sama Bernsa z Bostonu,
Sama Bernsa z Bostonu,
07:21
who's here this morning, to come up on the stage
169
425297
2433
który przyjechał tu dziś,
07:23
and tell us about his experience
170
427730
2220
by opowiedzieć nam swoją historię
07:25
as a child affected with progeria.
171
429950
1910
dziecka dotkniętego progerią.
07:27
Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,
172
431860
4058
Sam ma 15 lat i jego rodzice,
Scott Bern i Leslie Gordon,
Scott Bern i Leslie Gordon,
07:31
both physicians, are here with us this morning as well.
173
435918
2121
którzy oboje są lekarzami, również są tutaj.
07:33
Sam, please have a seat.
174
438039
2538
Usiądź, Sam.
07:36
(Applause)
175
440577
7320
(Brawa)
07:43
So Sam, why don't you tell these folks
176
447897
2178
Sam, opowiedz nam o tym,
07:45
what it's like being affected with this condition called progeria?
177
450075
3375
jak to jest mieć progerię?
07:49
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.
178
453450
3808
Sam Burns: Progeria częściowo mnie ogranicza.
07:53
I cannot play sports or do physical activities,
179
457258
3964
Nie mogę uprawiać sportów
i innych czynności fizycznych,
i innych czynności fizycznych,
07:57
but I have been able to take interest in things
180
461222
3204
ale mogę mieć zainteresowania,
08:00
that progeria, luckily, does not limit.
181
464426
2979
których progeria na szczęście nie ogranicza.
08:03
But when there is something that I really do want to do
182
467405
2557
Kiedy progeria przeszkadza mi
w robieniu czegoś, co lubię,
w robieniu czegoś, co lubię,
08:05
that progeria gets in the way of, like marching band
183
469962
3017
np. w graniu w szkolnej orkiestrze
08:08
or umpiring, we always find a way to do it,
184
472979
3426
lub byciu sędzią sportowym,
i tak udaje mi się to robić,
i tak udaje mi się to robić,
08:12
and that just shows that progeria isn't in control of my life.
185
476405
3517
To pokazuje, że progeria
nie kontroluje mojego życia.
nie kontroluje mojego życia.
08:15
(Applause)
186
479922
1710
(Brawa)
08:17
Francis Collins: So what would you like to say to researchers
187
481632
2036
Francis Collins: Co chciałbyś
powiedzieć naukowcom,
powiedzieć naukowcom,
08:19
here in the auditorium and others listening to this?
188
483668
3097
siedzącym tu na sali i innym,
którzy nas słuchają?
którzy nas słuchają?
08:22
What would you say to them both about research on progeria
189
486765
2597
Co chciałbyś im powiedzieć
o badaniach nad progerią,
o badaniach nad progerią,
08:25
and maybe about other conditions as well?
190
489362
1886
a może też nad innymi chorobami?
08:27
SB: Well, research on progeria has come so far
191
491248
3146
SB: Badania nad progerią
zaszły bardzo daleko
zaszły bardzo daleko
08:30
in less than 15 years,
192
494394
2242
w ciągu mniej niż 15 lat,
08:32
and that just shows the drive that researchers can have
193
496636
4369
co pokazuje, jak ogromna jest
determinacja naukowców.
determinacja naukowców.
08:36
to get this far, and it really means a lot
194
501005
3418
To naprawdę wiele znaczy
08:40
to myself and other kids with progeria,
195
504423
3251
dla mnie i innych dzieci z progerią
08:43
and it shows that if that drive exists,
196
507674
2824
i pokazuje, że przy takiej determinacji
08:46
anybody can cure any disease,
197
510498
2601
można wyleczyć każdą chorobę.
08:48
and hopefully progeria can be cured in the near future,
198
513099
3947
Miejmy nadzieję, że wkrótce
znajdzie się lek na progerię
znajdzie się lek na progerię
08:52
and so we can eliminate those 4,000 diseases
199
517046
3757
i że da się wyeliminować te 4000 chorób,
08:56
that Francis was talking about.
200
520803
3007
o których mówił Francis.
08:59
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today
201
523810
3129
FC: Świetnie. Sam nie poszedł dziś do szkoły,
09:02
to be here, and he is — (Applause) --
202
526939
5135
żeby tutaj przyjść. (Brawa)
09:07
He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade
203
532074
4816
Jest celującym uczniem 1 klasy
09:12
in his school in Boston.
204
536890
1333
liceum w Bostonie.
09:14
Please join me in thanking and welcoming Sam.
205
538223
2201
Podziękujmy Samowi za przybycie.
09:16
SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.
206
540424
3653
SB: Dziękuję badzo. FC: Brawo, kolego.
09:19
(Applause)
207
544077
11818
(Brawa)
09:32
So I just want to say a couple more things
208
556886
1716
Chciałbym powiedzieć jeszcze parę rzeczy
09:34
about that particular story, and then try to generalize
209
558602
3132
o tej historii, a potem uogólniając ustalić
09:37
how could we have stories of success
210
561734
2496
co zrobić, by z sukcesem
09:40
all over the place for these diseases, as Sam says,
211
564230
3513
leczyć choroby, o których wspomniał Sam,
09:43
these 4,000 that are waiting for answers.
212
567743
2519
te 4000, które czekają na odpowiedź.
09:46
You might have noticed that the drug
213
570262
1872
Można zauważyć,
09:48
that is now in clinical trial for progeria
214
572134
2769
że lek poddawany teraz testom klinicznym
09:50
is not a drug that was designed for that.
215
574903
1764
nie był stworzony z myślą o progerii.
09:52
It's such a rare disease, it would be hard for a company
216
576667
2862
Progeria jest tak rzadka, że żadna firma
09:55
to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.
217
579529
3730
nie wydałaby setek milionów dolarów,
aby taki lek uzyskać.
aby taki lek uzyskać.
09:59
This is a drug that was developed for cancer.
218
583259
2160
Ten lek był przeznaczony na raka.
10:01
Turned out, it didn't work very well for cancer,
219
585419
2165
Okazało się jednak, że nie bardzo działa,
10:03
but it has exactly the right properties, the right shape,
220
587584
2323
ale ma odpowiednie właściwości i kształt,
10:05
to work for progeria, and that's what's happened.
221
589907
2892
by zadziałać na progerię.
10:08
Wouldn't it be great if we could do that more systematically?
222
592799
3228
Czy nie byłoby wspaniale
robić to systematyczniej?
robić to systematyczniej?
10:11
Could we, in fact, encourage all the companies that are out there
223
596027
3796
Gdyby udało się zachęcić
do tego wszystkie firmy,
do tego wszystkie firmy,
10:15
that have drugs in their freezers
224
599823
1838
które przechowują w swoich chłodniach leki,
10:17
that are known to be safe in humans
225
601661
2202
o których wiadomo, że są bezpieczne dla ludzi,
10:19
but have never actually succeeded in terms
226
603863
2292
ale okazały się nieskuteczne
10:22
of being effective for the treatments they were tried for?
227
606155
2856
w leczeniu chorób, dla których były testowane?
10:24
Now we're learning about all these new molecular pathways --
228
609011
2384
Teraz, gdy poznajemy nowe ścieżki molekularne,
10:27
some of those could be repositioned or repurposed,
229
611395
3079
niektóre z tych leków można by
dostosować lub zmodyfikować,
dostosować lub zmodyfikować,
10:30
or whatever word you want to use, for new applications,
230
614474
2399
jakkolwiek to nazwiemy, do nowych celów.
10:32
basically teaching old drugs new tricks.
231
616873
2969
Uczylibyśmy stare leki nowych sztuczek.
10:35
That could be a phenomenal, valuable activity.
232
619842
2687
To byłoby wspaniałe, wartościowe przedsięwzięcie.
10:38
We have many discussions now between NIH and companies
233
622529
3046
Krajowe Instytuty Zdrowia i firmy farmaceutyczne
rozmawiają na ten temat,
rozmawiają na ten temat,
10:41
about doing this that are looking very promising.
234
625575
2124
co wygląda bardzo obiecująco.
10:43
And you could expect quite a lot to come from this.
235
627699
2614
Możemy się po nich wiele spodziewać.
10:46
There are quite a number of success stories one can point to
236
630313
3039
Jest wiele przypadków potwierdzających,
10:49
about how this has led to major advances.
237
633352
2353
że takie podejście przynosi znaczne postępy.
10:51
The first drug for HIV/AIDS
238
635705
2207
Pierwszy lek na wirus HIV/AIDS
10:53
was not developed for HIV/AIDS.
239
637912
1729
nie został stworzony z myślą o HIV/AIDS,
10:55
It was developed for cancer. It was AZT.
240
639641
2518
lecz z myślą o raku. Był to AZT.
10:58
It didn't work very well for cancer, but became
241
642159
2001
Nie zadziałał na raka, ale stał się pierwszym
11:00
the first successful antiretroviral,
242
644160
2116
skutecznym lekiem antyretrowirusowym.
11:02
and you can see from the table there are others as well.
243
646276
2572
Jak widać, są też inne przykłady.
11:04
So how do we actually make that a more generalizable effort?
244
648848
3644
Jak upowszechnić ten sposób działania?
11:08
Well, we have to come up with a partnership
245
652492
2224
Trzeba nawiązać współpracę
11:10
between academia, government, the private sector,
246
654716
2860
między środowiskiem akademickim,
rządami, sektorem prywatnym,
rządami, sektorem prywatnym,
11:13
and patient organizations to make that so.
247
657576
2453
oraz organizacjami pacjentów.
11:15
At NIH, we have started this new
248
660029
1650
W grudniu 2012 roku Krajowe Instytuty Zdrowia
11:17
National Center for Advancing Translational Sciences.
249
661679
3200
ustanowiły NTCATS - Krajowe Centrum
ds. Rozwoju Nauk Translacyjnych,
ds. Rozwoju Nauk Translacyjnych,
11:20
It just started last December, and this is one of its goals.
250
664879
3615
do którego należy to właśnie zadanie.
11:24
Let me tell you another thing we could do.
251
668494
1441
Ale można zrobić coś jeszcze.
11:25
Wouldn't it be nice to be able to a test a drug
252
669935
2919
Moglibyśmy testować leki
11:28
to see if it's effective and safe
253
672854
2371
pod względem skuteczności i bezpieczeństwa
11:31
without having to put patients at risk,
254
675225
2101
bez narażania zdrowia pacjentów,
11:33
because that first time you're never quite sure?
255
677326
2553
bo podczas pierwszych prób
nigdy nie mamy pewności.
nigdy nie mamy pewności.
11:35
How do we know, for instance, whether drugs are safe
256
679879
2151
Skąd wiadomo, czy lek jest bezpieczny,
11:37
before we give them to people? We test them on animals.
257
682030
3245
zanim podamy go ludziom?
Testujemy go na zwierzętach.
Testujemy go na zwierzętach.
11:41
And it's not all that reliable, and it's costly,
258
685275
2642
Jest to sposób nie tylko zawodny,
11:43
and it's time-consuming.
259
687917
1690
ale też kosztowny i czasochłonny.
11:45
Suppose we could do this instead on human cells.
260
689607
2863
Załóżmy, że moglibyśmy to robić
na ludzkich komórkach.
na ludzkich komórkach.
11:48
You probably know, if you've been paying attention
261
692470
2232
Jeśli śledzicie
11:50
to some of the science literature
262
694702
1300
publikacje naukowe
11:51
that you can now take a skin cell
263
696002
1656
wiecie, że można pobrać komórkę skóry
11:53
and encourage it to become a liver cell
264
697658
2881
i sprawić, by stała się komórką wątroby,
11:56
or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.
265
700539
3075
serca, nerki albo mózgu dowolnej osoby.
11:59
So what if you used those cells as your test
266
703614
3152
A gdyby użyć tych komórek
12:02
for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
267
706766
2945
by sprawdzić działanie i nieszkodliwość leku?
12:05
Here you see a picture of a lung on a chip.
268
709711
4231
Oto płuco umieszczone na chipie,
12:09
This is something created by the Wyss Institute in Boston,
269
713942
3521
stworzone przez bostoński Wyss Institute,
12:13
and what they have done here, if we can run the little video,
270
717463
3175
a zrobiono tak:
12:16
is to take cells from an individual,
271
720638
2136
pobrano komórki od człowieka,
12:18
turn them into the kinds of cells that are present in the lung,
272
722774
3109
przekształcono w komórki płucne
12:21
and determine what would happen
273
725883
1805
i ustalono jak reagują
12:23
if you added to this various drug compounds
274
727688
3077
po dodaniu różnych związków leków,
12:26
to see if they are toxic or safe.
275
730765
2465
aby sprawdzić szkodliwość.
12:29
You can see this chip even breathes.
276
733230
2271
Jak widać, ten chip nawet oddycha.
12:31
It has an air channel. It has a blood channel.
277
735501
2617
Jest też przepływ krwi i powietrza
12:34
And it has cells in between
278
738118
1703
oraz komórki pomiędzy,
12:35
that allow you to see what happens when you add a compound.
279
739821
2438
co pozwala zobaczyć skutki dodania związku.
12:38
Are those cells happy or not?
280
742259
1772
Czy te komórki są zadowolone czy nie?
12:39
You can do this same kind of chip technology
281
744031
3031
Tę samą technologię można zastosować
12:42
for kidneys, for hearts, for muscles,
282
747062
2209
dla nerek, serca, mięśni
12:45
all the places where you want to see whether a drug
283
749271
2464
i tam, gdzie chcemy sprawdzić,
12:47
is going to be a problem, for the liver.
284
751735
2281
czy lek obciąży wątrobę.
12:49
And ultimately, because you can do this for the individual,
285
754016
3048
Ponieważ testujemy dla konkretnej osoby,
12:52
we could even see this moving to the point
286
757064
2214
można sobie wyobrazić, że w przyszłości
12:55
where the ability to develop and test medicines
287
759278
3441
nasza zdolność tworzenia i testowania leków
12:58
will be you on a chip, what we're trying to say here is
288
762719
3186
będzie brzmiała: "Ty w chipie", czyli
13:01
the individualizing of the process of developing drugs
289
765905
3501
powstałby zindywidualizowany
proces tworzenia
proces tworzenia
13:05
and testing their safety.
290
769406
2248
i testowania bezpieczeństwa leków.
13:07
So let me sum up.
291
771654
1652
Podsumowując,
13:09
We are in a remarkable moment here.
292
773306
2260
jesteśmy świadkami niezwykłej chwili.
13:11
For me, at NIH now for almost 20 years,
293
775566
2103
Choć od 20 lat jestem związany
z Krajowymi Instytutami Zdrowia
z Krajowymi Instytutami Zdrowia
13:13
there has never been a time where there was more excitement
294
777669
2601
nie było dotąd
bardziej ekscytującego momentu
bardziej ekscytującego momentu
13:16
about the potential that lies in front of us.
295
780270
2585
w związku z dostępnymi możliwościami.
13:18
We have made all these discoveries
296
782855
1792
Dokonaliśmy wielu odkryć
13:20
pouring out of laboratories across the world.
297
784647
2365
w laboratoriach na całym świecie.
13:22
What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.
298
787012
3362
Czego potrzebujemy, by to wykorzystać?
Przede wszystkim - środków.
Przede wszystkim - środków.
13:26
This is research that's high-risk, sometimes high-cost.
299
790374
3555
Badania są ryzykowne
i czasem bardzo kosztowne.
i czasem bardzo kosztowne.
13:29
The payoff is enormous, both in terms of health
300
793929
1971
Korzyści są ogromne, zarówno dla zdrowia,
13:31
and in terms of economic growth. We need to support that.
301
795900
2880
jak i dla rozwoju gospodarczego.
Należy to wspierać.
Należy to wspierać.
13:34
Second, we need new kinds of partnerships
302
798780
2301
Po drugie,
potrzeba nam współpracy nowego rodzaju,
potrzeba nam współpracy nowego rodzaju,
13:36
between academia and government and the private sector
303
801081
2221
między środowiskiem akademickim,
rządem, sektorem prywatnym
rządem, sektorem prywatnym
13:39
and patient organizations, just like the one I've been describing here,
304
803302
3347
i organizacjami pacjentów, o czym mówiłem,
13:42
in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.
305
806649
3580
by dostosowywać nowe związki.
13:46
And third, and maybe most important, we need talent.
306
810229
3236
Po trzecie, może najważniejsze,
potrzeba nam utalentowanych ludzi.
potrzeba nam utalentowanych ludzi.
13:49
We need the best and the brightest
307
813465
2141
Potrzebujemy najlepszych
i najbardziej błyskotliwych
i najbardziej błyskotliwych
13:51
from many different disciplines to come and join this effort --
308
815606
2857
specjalistów z różnych dziedzin,
13:54
all ages, all different groups --
309
818463
2446
ludzi w każdym wieku i z różnych grup,
13:56
because this is the time, folks.
310
820909
2087
bo ta chwila nadeszła.
13:58
This is the 21st-century biology that you've been waiting for,
311
822996
3625
To biologia XXI wieku, na którą czekaliśmy,
14:02
and we have the chance to take that
312
826621
2462
i mamy szansę, by to wykorzystać
14:04
and turn it into something which will, in fact,
313
829083
2490
i stworzyć coś, co pozwoli nam
14:07
knock out disease. That's my goal.
314
831573
2330
pozbyć się chorób. To jest mój cel.
14:09
I hope that's your goal.
315
833903
1884
Mam nadzieję, że państwa również.
14:11
I think it'll be the goal of the poets and the muppets
316
835787
2680
Myślę, że będzie to celem
poetów i muppetów,
poetów i muppetów,
14:14
and the surfers and the bankers
317
838467
2009
surferów i bankierów,
14:16
and all the other people who join this stage
318
840476
2278
i innych, którzy znajdą się na tej scenie
14:18
and think about what we're trying to do here
319
842754
1750
i zastanowią się nad tym,
co próbujemy tutaj osiągnąć
co próbujemy tutaj osiągnąć
14:20
and why it matters.
320
844504
1165
i dlaczego jest to tak ważne.
14:21
It matters for now. It matters as soon as possible.
321
845669
2770
Jest ważne teraz i najszybciej jak się da.
14:24
If you don't believe me, just ask Sam.
322
848439
3118
Jeśli mi nie wierzycie, spytajcie Sama.
14:27
Thank you all very much.
323
851557
1443
Dziękuję bardzo.
14:28
(Applause)
324
853000
4831
(Brawa)
ABOUT THE SPEAKER
Francis Collins - Geneticist, physicianA key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health.
Why you should listen
In 2000 the world saw the first working draft of the human genome, and that's in no small part thanks to Francis Collins. Under his directorship at the National Human Genome Research Institute, the Human Genome Project was finished, a complete mapping of all 20,500 genes in the human genome, with a high-quality, reference sequence published in April 2003.
In 2009 President Obama nominated Collins as the director of the National Institutes of Health, and later that year he was confirmed by the U.S. Senate. In March 2013, Collins helped Obama introduce the BRAIN Initiative, an ambitious, well-funded program to map the human brain. Read more about the BRAIN Initiative >>
Collins is also a self-described serious Christian and the author of several books on science and faith, including The Language of God: A Scientist Presents Evidence for Belief.
Francis Collins | Speaker | TED.com