TEDMED 2012
Francis Collins: We need better drugs -- now
Francis Collins: Necesitamos mejores medicamentos, ahora
Filmed:
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Hoy día conocemos la causa molecular de 4000 enfermedades, pero los tratamientos están dispobibles sólo para 250. Así que, ¿por qué la demora? El médico y genetista Francis Collins explica por qué el descubrimiento sistemático de medicamentos es imperativo, incluso para enfermedades raras y complejas, y ofrece un par de soluciones, como enseñarle nuevos trucos a viejos medicamentos.
Francis Collins - Geneticist, physician
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
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00:16
So let me ask for a show of hands.
0
723
2176
Permítanme pedirles
que levanten las manos.
que levanten las manos.
00:18
How many people here are over the age of 48?
1
2899
4192
¿Cuántas personas aquí
tienen más de 48 años?
tienen más de 48 años?
00:22
Well, there do seem to be a few.
2
7091
2881
Parece, pues, que hay algunas.
00:25
Well, congratulations,
3
9972
2175
Bien, felicitaciones,
00:28
because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,
4
12147
3870
porque si ven esta diapositiva en particular
sobre la expectativa de vida de un estadounidense
sobre la expectativa de vida de un estadounidense
00:31
you are now in excess of the average life span
5
16017
3098
ustedes superan ya
la esperanza de vida promedio
la esperanza de vida promedio
00:35
of somebody who was born in 1900.
6
19115
2787
de alguien nacido en 1900.
00:37
But look what happened in the course of that century.
7
21902
3534
Pero vean lo que pasó
al transcurrir ese siglo.
al transcurrir ese siglo.
00:41
If you follow that curve,
8
25436
1662
Si siguen la curva
00:42
you'll see that it starts way down there.
9
27098
2614
verán que empieza
desde allí abajo.
desde allí abajo.
00:45
There's that dip there for the 1918 flu.
10
29712
2469
Hay un desplome ahí en
1918 debido a la influenza.
1918 debido a la influenza.
00:48
And here we are at 2010,
11
32181
2422
Y aquí estamos en 2010,
00:50
average life expectancy of a child born today, age 79,
12
34603
3056
la esperanza de vida de un niño
nacido hoy es de 79 años,
nacido hoy es de 79 años,
00:53
and we are not done yet.
13
37659
1896
y eso no es todo.
00:55
Now, that's the good news.
14
39555
1335
Bueno, esa es la buena noticia.
00:56
But there's still a lot of work to do.
15
40890
1841
Pero todavía hay
mucho trabajo por hacer.
mucho trabajo por hacer.
00:58
So, for instance, if you ask,
16
42731
1634
Por ejemplo: si preguntan,
01:00
how many diseases do we now know
17
44365
2726
¿de cuántas enfermedades sabemos
01:02
the exact molecular basis?
18
47091
2059
la base molecular exacta?
01:05
Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,
19
49150
3558
Resulta que son alrededor de
4000, lo cual es sorprendente,
4000, lo cual es sorprendente,
01:08
because most of those molecular discoveries
20
52708
2236
porque la mayoría de estos
descubrimientos moleculares
descubrimientos moleculares
01:10
have just happened in the last little while.
21
54944
2665
acaban de realizarse
apenas hace poco.
apenas hace poco.
01:13
It's exciting to see that in terms of what we've learned,
22
57609
3296
Emociona verlo en términos
de lo que hemos aprendido,
de lo que hemos aprendido,
01:16
but how many of those 4,000 diseases
23
60905
2107
pero, ¿cuántas de esas
4000 enfermedades
4000 enfermedades
01:18
now have treatments available?
24
63012
2348
tienen al día de hoy
tratamientos disponibles?
tratamientos disponibles?
01:21
Only about 250.
25
65360
1888
Sólo cerca de 250.
01:23
So we have this huge challenge, this huge gap.
26
67248
2758
Así que tenemos un enorme reto,
una enorme brecha.
una enorme brecha.
01:25
You would think this wouldn't be too hard,
27
70006
2580
Creerían que no sería muy difícil
01:28
that we would simply have the ability
28
72586
1526
que simplemente
con poseer la habilidad
con poseer la habilidad
01:30
to take this fundamental information that we're learning
29
74112
3026
de tomar la información
fundamental que aprendemos
fundamental que aprendemos
01:33
about how it is that basic biology teaches us
30
77138
3145
sobre lo que nos enseña
la biología básica
la biología básica
01:36
about the causes of disease
31
80283
1902
acerca de las causas
de las enfermedades,
de las enfermedades,
01:38
and build a bridge across this yawning gap
32
82185
3026
y con eso construir un puente
entre esta enorme brecha
entre esta enorme brecha
01:41
between what we've learned about basic science
33
85211
2380
entre lo que hemos aprendido
de la ciencia básica
de la ciencia básica
01:43
and its application,
34
87591
1495
y su aplicación.
01:44
a bridge that would look maybe something like this,
35
89086
3257
Un puente que quizá
luciría como esto,
luciría como esto,
01:48
where you'd have to put together a nice shiny way
36
92343
3612
donde tendrían que preparar
un reluciente camino
un reluciente camino
01:51
to get from one side to the other.
37
95955
2968
para ir de un lado al otro.
01:54
Well, wouldn't it be nice if it was that easy?
38
98923
2600
Bueno, ¿no sería hermoso
que fuera así de fácil?
que fuera así de fácil?
01:57
Unfortunately, it's not.
39
101523
2145
Desafortunadamente no lo es.
01:59
In reality, trying to go from fundamental knowledge
40
103668
2591
En realidad, intentar pasar
del conocimiento fundamental
del conocimiento fundamental
02:02
to its application is more like this.
41
106259
2664
a su aplicación luce
más como esto.
más como esto.
02:04
There are no shiny bridges.
42
108923
1915
No hay puentes relucientes.
02:06
You sort of place your bets.
43
110838
1652
En cierto modo hacen apuestas.
02:08
Maybe you've got a swimmer and a rowboat
44
112490
1961
Quizá haya un nadador,
un bote de remos,
un bote de remos,
02:10
and a sailboat and a tugboat
45
114451
1524
un velero, un remolcador...
02:11
and you set them off on their way,
46
115975
1728
y empiezan sus recorridos,
02:13
and the rains come and the lightning flashes,
47
117703
2664
llegan la lluvia y los relámpagos
02:16
and oh my gosh, there are sharks in the water
48
120367
1514
y !Dios mío¡ Hay
tiburones en el agua,
tiburones en el agua,
02:17
and the swimmer gets into trouble,
49
121881
2021
y el nadador se mete en problemas,
02:19
and, uh oh, the swimmer drowned
50
123902
1584
y !cielos¡ El nadador se ahogó,
02:21
and the sailboat capsized,
51
125486
3212
el velero zozobró,
02:24
and that tugboat, well, it hit the rocks,
52
128698
1701
y el remolcador se estrelló en las rocas,
02:26
and maybe if you're lucky, somebody gets across.
53
130399
2640
y quizá, si tenemos suerte,
alguno llega al otro lado.
alguno llega al otro lado.
02:28
Well, what does this really look like?
54
133039
1989
Entonces, ¿qué pinta
tiene esto realmente?
tiene esto realmente?
02:30
Well, what is it to make a therapeutic, anyway?
55
135028
2054
¿De cualquier modo, qué significa
hacer un terapéutico?
hacer un terapéutico?
02:32
What's a drug? A drug is made up
56
137082
3001
¿Qué es una medicina?
Un medicamento está hecho
Un medicamento está hecho
02:35
of a small molecule of hydrogen, carbon,
57
140083
2325
de una pequeña molécula
de hidrógeno, de carbono,
de hidrógeno, de carbono,
02:38
oxygen, nitrogen, and a few other atoms
58
142408
2251
de oxígeno, de nitrógeno
y otros pocos átomos
y otros pocos átomos
02:40
all cobbled together in a shape,
59
144659
2223
apiñados en cierta forma.
02:42
and it's those shapes that determine whether, in fact,
60
146882
2377
De hecho, son esas formas
las que determinan
las que determinan
02:45
that particular drug is going to hit its target.
61
149259
3313
si ese medicamento en particular
va a dar con su objetivo
va a dar con su objetivo
02:48
Is it going to land where it's supposed to?
62
152572
2223
¿Acertará donde se supone que lo haría?
02:50
So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.
63
154795
3156
Observen esta imagen, con
muchas formas en movimiento.
muchas formas en movimiento.
02:53
Now what you need to do, if you're trying to develop
64
157951
2387
Ahora lo que se necesita hacer,
si se desea desarrollar
si se desea desarrollar
02:56
a new treatment for autism
65
160338
1457
un nuevo tratamiento para el
autismo, el Alzheimer o el cáncer,
autismo, el Alzheimer o el cáncer,
02:57
or Alzheimer's disease or cancer
66
161795
2219
un nuevo tratamiento para el
autismo, el Alzheimer o el cáncer,
autismo, el Alzheimer o el cáncer,
02:59
is to find the right shape in that mix
67
164014
1792
es dar con la forma
correcta en esa mezcla
correcta en esa mezcla
03:01
that will ultimately provide benefit and will be safe.
68
165806
2917
que brindará finalmente
un beneficio y que será seguro.
un beneficio y que será seguro.
03:04
And when you look at what happens to that pipeline,
69
168723
3167
Cuando miran lo que
sucede en ese conducto,
sucede en ese conducto,
03:07
you start out maybe with thousands,
70
171890
1501
empiezan quizá con
miles de compuestos,
miles de compuestos,
03:09
tens of thousands of compounds.
71
173391
1642
decenas de miles de compuestos.
03:10
You weed down through various steps
72
175033
2149
Hacen filtros en varias etapas
03:13
that cause many of these to fail.
73
177182
1383
que hacen que muchos fracasen.
03:14
Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,
74
178565
3340
Al final quizá, podrán hacer un ensayo
clínico con cuatro o cinco de ellos,
clínico con cuatro o cinco de ellos,
03:17
and if all goes well, 14 years after you started,
75
181905
3042
y si todo sale bien, pasados
catorce años del comienzo,
catorce años del comienzo,
03:20
you will get one approval.
76
184947
2011
conseguirán una aprobación.
03:22
And it will cost you upwards of a billion dollars
77
186958
2030
Y ese logro les costará más
de mil millones de dólares.
de mil millones de dólares.
03:24
for that one success.
78
188988
2144
para tener un éxito.
03:27
So we have to look at this pipeline the way an engineer would,
79
191132
3304
De modo que tenemos que mirar este
conducto como lo haría un ingeniero
conducto como lo haría un ingeniero
03:30
and say, "How can we do better?"
80
194436
1208
y decir, "¿cómo podemos hacerlo mejor?"
03:31
And that's the main theme of what I want to say to you this morning.
81
195644
2677
Ese es el tema clave del cual
quiero hablarles esta mañana.
quiero hablarles esta mañana.
03:34
How can we make this go faster?
82
198321
1813
¿Cómo podermos
acelerar este proceso?
acelerar este proceso?
03:36
How can we make it more successful?
83
200134
3065
¿Cómo hacerlo más exitosamente?
03:39
Well, let me tell you about a few examples
84
203199
1341
Bien, déjenme contarles
un par de ejemplos
un par de ejemplos
03:40
where this has actually worked.
85
204540
2256
donde esto verdaderamente
ha funcionado.
ha funcionado.
03:42
One that has just happened in the last few months
86
206796
2951
Un caso reciente,
de los últimos meses,
de los últimos meses,
03:45
is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.
87
209747
3710
es la exitosa aprobación de
una medicina para la fibrosis quística.
una medicina para la fibrosis quística.
03:49
But it's taken a long time to get there.
88
213457
1654
Pero ha tomado un
largo tiempo llegar ahí.
largo tiempo llegar ahí.
03:51
Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989
89
215111
4602
El causante molecular de la
fibrosis quística fue descubierto en 1989
fibrosis quística fue descubierto en 1989
03:55
by my group working with another group in Toronto,
90
219713
2328
por mi equipo en colaboración
con otro en Toronto
con otro en Toronto
03:57
discovering what the mutation was in a particular gene
91
222041
2135
hallando que la mutación
se encuentra en un gen
se encuentra en un gen
04:00
on chromosome 7.
92
224176
1628
particular del cromosoma 7.
04:01
That picture you see there?
93
225804
2038
¿Y esta imagen allí?
04:03
Here it is. That's the same kid.
94
227842
2103
Esta es. Es el mismo chico.
04:05
That's Danny Bessette, 23 years later,
95
229945
3344
Danny Bessete, 23 años después,
04:09
because this is the year,
96
233289
1279
ya que este es el año,
04:10
and it's also the year where Danny got married,
97
234568
2438
en el que además
Danny se casó,
Danny se casó,
04:12
where we have, for the first time, the approval by the FDA
98
237006
3057
cuando por primera vez tenemos
la aprobación de la FDA
la aprobación de la FDA
04:15
of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis
99
240063
3737
de un medicamento que ataca con precisión
al defecto de la fibrosis quística
al defecto de la fibrosis quística
04:19
based upon all this molecular understanding.
100
243800
1938
basado en toda
esta noción molecular.
esta noción molecular.
04:21
That's the good news.
101
245738
1424
Esa es la buena noticia.
04:23
The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,
102
247162
3629
La mala es que este medicamento
no trata todos los tipos de fibrosis quística
no trata todos los tipos de fibrosis quística
04:26
and it won't work for Danny, and we're still waiting
103
250791
2209
y por eso no funciona para Danny
y todavía estamos esperando
y todavía estamos esperando
04:28
for that next generation to help him.
104
253000
2335
a la próxima generación
que le sirva.
que le sirva.
04:31
But it took 23 years to get this far. That's too long.
105
255335
3195
Pero, fueron necesarios 23 años para
llegar hasta aquí. Es demasiado tiempo.
llegar hasta aquí. Es demasiado tiempo.
04:34
How do we go faster?
106
258530
1693
¿Cómo avanzar más rápido?
04:36
Well, one way to go faster is to take advantage of technology,
107
260223
2698
Una manera de hacerlo
es aprovechar la tecnología
es aprovechar la tecnología
04:38
and a very important technology that we depend on
108
262921
2664
y una muy importante
de la que dependemos
de la que dependemos
04:41
for all of this is the human genome,
109
265585
2296
para todo esto es la
del genoma humano,
del genoma humano,
04:43
the ability to be able to look at a chromosome,
110
267881
2588
La capacidad de
ver el cromosoma,
ver el cromosoma,
04:46
to unzip it, to pull out all the DNA,
111
270469
2670
de desarmarlo y examinarlo,
de sacar todo el ADN
de sacar todo el ADN
04:49
and to be able to then read out the letters in that DNA code,
112
273139
2950
y de poder luego
deletrear ese código ADN:
deletrear ese código ADN:
04:51
the A's, C's, G's and T's
113
276089
2081
las A's, C's, G's, T's,
04:54
that are our instruction book and the instruction book for all living things,
114
278170
3271
que son nuestro instructivo y el de
todos los demás seres vivientes.
todos los demás seres vivientes.
04:57
and the cost of doing this,
115
281441
1514
El costo de hacer esto,
04:58
which used to be in the hundreds of millions of dollars,
116
282955
2655
que solía ser de cientos
de millones de dólares
de millones de dólares
05:01
has in the course of the last 10 years
117
285610
1913
ha disminuido en
los últimos 10 años
los últimos 10 años
05:03
fallen faster than Moore's Law, down to the point
118
287523
2399
más rápido que la Ley de Moore,
incluso hasta el punto
incluso hasta el punto
05:05
where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,
119
289922
4007
de conseguir la secuencia de su genoma
o el mío por menos de 10 mil dólares
o el mío por menos de 10 mil dólares
05:09
and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.
120
293929
3799
y muy pronto podremos hacerlo
por sólo 1000 dólares.
por sólo 1000 dólares.
05:13
Well, that's exciting.
121
297728
1326
Es algo emocionante.
05:14
How does that play out in terms of application to a disease?
122
299054
3810
¿Cómo interpretar esto en cuanto
a la aplicación en una enfermedad?
a la aplicación en una enfermedad?
05:18
I want to tell you about another disorder.
123
302864
2280
Quiero hablarles acerca
de otra enfermedad.
de otra enfermedad.
05:21
This one is a disorder which is quite rare.
124
305144
2312
Es una enfermedad
que es bastante rara.
que es bastante rara.
05:23
It's called Hutchinson-Gilford progeria,
125
307456
2768
Se llama Hutchinson-Gilford progeria
05:26
and it is the most dramatic form of premature aging.
126
310224
3305
y es la forma más drástica
de envejecimiento prematuro.
de envejecimiento prematuro.
05:29
Only about one in every four million kids has this disease,
127
313529
3783
Sólo uno de cada millón
de niños la padece,
de niños la padece,
05:33
and in a simple way, what happens is,
128
317312
3360
y de una forma sencilla,
lo que sucede es
lo que sucede es
05:36
because of a mutation in a particular gene,
129
320672
2701
que debido a una mutación
de un gen particular
de un gen particular
05:39
a protein is made that's toxic to the cell
130
323373
2667
se elabora una proteína
que es tóxica para la célula
que es tóxica para la célula
05:41
and it causes these individuals to age
131
326040
2297
la que provoca que
los individuos envejezcan
los individuos envejezcan
05:44
at about seven times the normal rate.
132
328337
2584
unas siete veces
más rápido que lo normal.
más rápido que lo normal.
05:46
Let me show you a video of what that does to the cell.
133
330921
3143
Permítanme mostrales un video de
lo que esto le hace a la célula.
lo que esto le hace a la célula.
05:49
The normal cell, if you looked at it under the microscope,
134
334064
3135
Si observan la célula normal
por el microscopio,
por el microscopio,
05:53
would have a nucleus sitting in the middle of the cell,
135
337199
2889
tendrá un núcleo
posado en su centro,
posado en su centro,
05:55
which is nice and round and smooth in its boundaries
136
340088
3879
el cual es lindo, redondo y
uniforme dentro de sus límites,
uniforme dentro de sus límites,
05:59
and it looks kind of like that.
137
343967
1755
y luce como esto.
06:01
A progeria cell, on the other hand,
138
345722
1864
Por otra parte,
una célula de progeria
una célula de progeria
06:03
because of this toxic protein called progerin,
139
347586
3102
debido a la proteína
tóxica llamada progerin
tóxica llamada progerin
06:06
has these lumps and bumps in it.
140
350688
2284
tiene estas protuberancias
y abolladuras.
y abolladuras.
06:08
So what we would like to do after discovering this
141
352972
3015
Entonces lo que quisimos hacer
después de descubrir esto
después de descubrir esto
06:11
back in 2003
142
355987
1852
por allá del 2003,
06:13
is to come up with a way to try to correct that.
143
357839
3218
fue hallar una manera de corregirlo.
06:16
Well again, by knowing something about the molecular pathways,
144
361057
3088
De nuevo, sabiendo algo sobre
los trayectos moleculares
los trayectos moleculares
06:20
it was possible to pick
145
364145
1999
fue posible elegir
06:22
one of those many, many compounds that might have been useful
146
366144
2617
uno de los muchos compuestos
que pudiera ser útil
que pudiera ser útil
06:24
and try it out.
147
368761
1461
y probarlo.
06:26
In an experiment done in cell culture
148
370222
2575
En un experimento hecho
en un cultivo celular
en un cultivo celular
06:28
and shown here in a cartoon,
149
372797
2042
y representado en esta animación,
06:30
if you take that particular compound
150
374839
2694
si toman ese compuesto en particular
06:33
and you add it to that cell that has progeria,
151
377533
3256
y se agrega a
una célula con progeria,
una célula con progeria,
06:36
and you watch to see what happened,
152
380789
2221
observen lo que sucede,
06:38
in just 72 hours, that cell becomes,
153
383010
2962
en tan sólo 72 horas,
la célula se vuelve
la célula se vuelve
06:41
for all purposes that we can determine,
154
385972
2268
para todos los propósitos
que podamos determinar,
que podamos determinar,
06:44
almost like a normal cell.
155
388240
1842
casi como una célula normal.
06:45
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?
156
390082
4341
Eso fue emocionante, ¿pero funcionaría
realmente en un ser humano?
realmente en un ser humano?
06:50
This has led, in the space of only four years
157
394423
3385
Esto se ha conducido,
en tan sólo 4 años,
en tan sólo 4 años,
06:53
from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,
158
397808
3501
desde que se descubrió el gen,
al comienzo de un ensayo clínico
al comienzo de un ensayo clínico
06:57
to a test of that very compound.
159
401309
2197
a la prueba de ese compuesto.
06:59
And the kids that you see here
160
403506
1963
Todos los chicos que
ven aquí, 28 en total,
ven aquí, 28 en total,
07:01
all volunteered to be part of this,
161
405469
2562
fueron voluntarios en este proceso,
07:03
28 of them,
162
408031
1461
28 de ellos.
07:05
and you can see as soon as the picture comes up
163
409492
3095
Apenas salga la imagen
podrán ver que todos
podrán ver que todos
07:08
that they are in fact a remarkable group of young people
164
412587
3382
forman un grupo notable
de jóvenes individuos
de jóvenes individuos
07:11
all afflicted by this disease,
165
415969
1419
que padecen la misma enfermedad,
07:13
all looking quite similar to each other.
166
417388
2249
se parecen bastante entre sí.
07:15
And instead of telling you more about it,
167
419637
1674
En lugar de que se los cuente yo,
07:17
I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,
168
421311
3986
voy a invitar a uno de ellos,
Sam Berns de Boston,
Sam Berns de Boston,
07:21
who's here this morning, to come up on the stage
169
425297
2433
quien está aquí hoy,
para que suba al escenario
para que suba al escenario
07:23
and tell us about his experience
170
427730
2220
y nos narre su experiencia
07:25
as a child affected with progeria.
171
429950
1910
como un niño afectado
por la progeria.
por la progeria.
07:27
Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,
172
431860
4058
Sam tiene 15 años. Nos acompañan
también esta mañana
también esta mañana
07:31
both physicians, are here with us this morning as well.
173
435918
2121
sus padres Scott Berns y
Leslie Gordon, ambos médicos.
Leslie Gordon, ambos médicos.
07:33
Sam, please have a seat.
174
438039
2538
Sam, toma asiento por favor.
07:36
(Applause)
175
440577
7320
(Aplausos)
07:43
So Sam, why don't you tell these folks
176
447897
2178
Sam, ¿por qué no les cuentas
a estas personas
a estas personas
07:45
what it's like being affected with this condition called progeria?
177
450075
3375
cómo es sufrir de la condición
conocida como progeria?
conocida como progeria?
07:49
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.
178
453450
3808
Sam Burns: Bueno, la enfermedad
me limita de algunas formas.
me limita de algunas formas.
07:53
I cannot play sports or do physical activities,
179
457258
3964
No puedo hacer deportes
o actividades físicas,
o actividades físicas,
07:57
but I have been able to take interest in things
180
461222
3204
pero he podido encontrar
otras ocupaciones interesantes
otras ocupaciones interesantes
08:00
that progeria, luckily, does not limit.
181
464426
2979
que la progeria,
por suerte, no limita.
por suerte, no limita.
08:03
But when there is something that I really do want to do
182
467405
2557
Pero cuando hay algo que
realmente quiero practicar
realmente quiero practicar
08:05
that progeria gets in the way of, like marching band
183
469962
3017
y la progeria se mete en el camino,
como la banda musical o
como la banda musical o
08:08
or umpiring, we always find a way to do it,
184
472979
3426
el arbitraje, siempre hallamos
la manera de hacerlo
la manera de hacerlo
08:12
and that just shows that progeria isn't in control of my life.
185
476405
3517
y eso muestra que la progeria
no tiene el control de mi vida.
no tiene el control de mi vida.
08:15
(Applause)
186
479922
1710
(Aplausos)
08:17
Francis Collins: So what would you like to say to researchers
187
481632
2036
Francis Collins: ¿Qué querrías
decirles a los investigadores
decirles a los investigadores
08:19
here in the auditorium and others listening to this?
188
483668
3097
aquí presentes en el auditorio y a las
demás personas que nos escuchan?
demás personas que nos escuchan?
08:22
What would you say to them both about research on progeria
189
486765
2597
¿Qué les dirías sobre
la investigación de la progeria
la investigación de la progeria
08:25
and maybe about other conditions as well?
190
489362
1886
y quizá sobre otros
padecimientos también?
padecimientos también?
08:27
SB: Well, research on progeria has come so far
191
491248
3146
SB: Bueno, la investigación
ha avanzado mucho
ha avanzado mucho
08:30
in less than 15 years,
192
494394
2242
en menos de 15 años
08:32
and that just shows the drive that researchers can have
193
496636
4369
y eso sólo demuestra el impulso que los
investigadores pueden tener para progresar.
investigadores pueden tener para progresar.
08:36
to get this far, and it really means a lot
194
501005
3418
De verdad significa
mucho para mí
mucho para mí
08:40
to myself and other kids with progeria,
195
504423
3251
y para otros chicos con progeria
08:43
and it shows that if that drive exists,
196
507674
2824
y demuestra que
si ese impulso existe
si ese impulso existe
08:46
anybody can cure any disease,
197
510498
2601
cualquiera puede curar
cualquier enfermedad
cualquier enfermedad
08:48
and hopefully progeria can be cured in the near future,
198
513099
3947
y espero que la progeria pueda
curarse en el futuro cercano,
curarse en el futuro cercano,
08:52
and so we can eliminate those 4,000 diseases
199
517046
3757
y que de ese modo también sea posible
acabar con esas 4000 enfermadades
acabar con esas 4000 enfermadades
08:56
that Francis was talking about.
200
520803
3007
que Francis mencionó.
08:59
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today
201
523810
3129
FC: Excelente. Sam se tomó
hoy un día libre de la escuela
hoy un día libre de la escuela
09:02
to be here, and he is — (Applause) --
202
526939
5135
para estar aquí,
y él es... (Aplausos)
y él es... (Aplausos)
09:07
He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade
203
532074
4816
Por cierto, es un estudiante de 9°
con las mejores calificaciones
con las mejores calificaciones
09:12
in his school in Boston.
204
536890
1333
en su escuela en Boston.
09:14
Please join me in thanking and welcoming Sam.
205
538223
2201
Démosle las gracias
y bienvenida a Sam.
y bienvenida a Sam.
09:16
SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.
206
540424
3653
SB: Muchísimas gracias.
FC: Bien hecho amigo.
FC: Bien hecho amigo.
09:19
(Applause)
207
544077
11818
(Aplausos)
09:32
So I just want to say a couple more things
208
556886
1716
Sólo quiero decir
un par de cosas más
un par de cosas más
09:34
about that particular story, and then try to generalize
209
558602
3132
sobre esta historia en particular
y luego intentaré generalizar
y luego intentaré generalizar
09:37
how could we have stories of success
210
561734
2496
cómo podríamos tener
historias exitosas
historias exitosas
09:40
all over the place for these diseases, as Sam says,
211
564230
3513
en todo el mundo al tratar
estas enfermedades. Como dice Sam,
estas enfermedades. Como dice Sam,
09:43
these 4,000 that are waiting for answers.
212
567743
2519
4000 de ellas esperan respuestas.
09:46
You might have noticed that the drug
213
570262
1872
Debo hacer notar
que el medicamento
que el medicamento
09:48
that is now in clinical trial for progeria
214
572134
2769
que está en ensayo
clínico para la progeria
clínico para la progeria
09:50
is not a drug that was designed for that.
215
574903
1764
no fue diseñado para ello.
09:52
It's such a rare disease, it would be hard for a company
216
576667
2862
Es una enfermadad muy rara,
sería díficil para una compañia
sería díficil para una compañia
09:55
to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.
217
579529
3730
justificar el gasto de cientos de millones
de dólares para producir ese medicamento.
de dólares para producir ese medicamento.
09:59
This is a drug that was developed for cancer.
218
583259
2160
Este es un medicamento que
fue desarrollado para el cáncer.
fue desarrollado para el cáncer.
10:01
Turned out, it didn't work very well for cancer,
219
585419
2165
Resultó que no servía
muy bien para el cáncer,
muy bien para el cáncer,
10:03
but it has exactly the right properties, the right shape,
220
587584
2323
pero que posee precisamente las
propiedades correctas, la forma exacta,
propiedades correctas, la forma exacta,
10:05
to work for progeria, and that's what's happened.
221
589907
2892
para funcionar contra la progeria
y eso fue lo que pasó.
y eso fue lo que pasó.
10:08
Wouldn't it be great if we could do that more systematically?
222
592799
3228
¿No sería grandioso que pudiéramos
hacerlo más sistemáticamente?
hacerlo más sistemáticamente?
10:11
Could we, in fact, encourage all the companies that are out there
223
596027
3796
¿Podríamos, de hecho, animar
a todas las empresas existentes
a todas las empresas existentes
10:15
that have drugs in their freezers
224
599823
1838
que tienen medicamentos
en sus congeladores,
en sus congeladores,
10:17
that are known to be safe in humans
225
601661
2202
que se sabe son seguros
para los humanos
para los humanos
10:19
but have never actually succeeded in terms
226
603863
2292
pero que nunca
funcionaron en cuanto a
funcionaron en cuanto a
10:22
of being effective for the treatments they were tried for?
227
606155
2856
su eficacia para los tratamientos
para los cuales fueron diseñados?
para los cuales fueron diseñados?
10:24
Now we're learning about all these new molecular pathways --
228
609011
2384
Ahora que aprendemos sobre todos
estos nuevos trayectos moleculares,
estos nuevos trayectos moleculares,
10:27
some of those could be repositioned or repurposed,
229
611395
3079
algunos de los cuales podrían
ser reposicionados o adaptados
ser reposicionados o adaptados
10:30
or whatever word you want to use, for new applications,
230
614474
2399
o el término que prefieran,
a nuevas aplicaciones,
a nuevas aplicaciones,
10:32
basically teaching old drugs new tricks.
231
616873
2969
en esencia, enseñar
nuevos trucos a viejos medicamentos.
nuevos trucos a viejos medicamentos.
10:35
That could be a phenomenal, valuable activity.
232
619842
2687
Esa podría ser una fenomenal
y valiosa actividad.
y valiosa actividad.
10:38
We have many discussions now between NIH and companies
233
622529
3046
En la actualidad estamos en pláticas con
el Instituto Nacional de Salud (NIH) y empresas
el Instituto Nacional de Salud (NIH) y empresas
10:41
about doing this that are looking very promising.
234
625575
2124
al respecto y van
por un camino promisorio.
por un camino promisorio.
10:43
And you could expect quite a lot to come from this.
235
627699
2614
Podemos esperar que resulte
mucho de este proceso.
mucho de este proceso.
10:46
There are quite a number of success stories one can point to
236
630313
3039
Es posible señalar
una serie de casos exitosos
una serie de casos exitosos
10:49
about how this has led to major advances.
237
633352
2353
sobre cómo esto ha conducido
a avances mayores.
a avances mayores.
10:51
The first drug for HIV/AIDS
238
635705
2207
El primer medicamento
para el VIH Sida
para el VIH Sida
10:53
was not developed for HIV/AIDS.
239
637912
1729
no estaba destinado para el VIH.
10:55
It was developed for cancer. It was AZT.
240
639641
2518
Fue desarrollado para el cáncer.
Era la azidotimidina.
Era la azidotimidina.
10:58
It didn't work very well for cancer, but became
241
642159
2001
No funcionó muy bien
para el cáncer, pero
para el cáncer, pero
11:00
the first successful antiretroviral,
242
644160
2116
se convirtió en el primer
anti-retroviral exitoso
anti-retroviral exitoso
11:02
and you can see from the table there are others as well.
243
646276
2572
y pueden observar en la tabla
que hay otros casos similares.
que hay otros casos similares.
11:04
So how do we actually make that a more generalizable effort?
244
648848
3644
¿Cómo logramos que esto sea
un esfuerzo más generalizado?
un esfuerzo más generalizado?
11:08
Well, we have to come up with a partnership
245
652492
2224
Bien, tenemos que idear
una asociación entre
una asociación entre
11:10
between academia, government, the private sector,
246
654716
2860
la academia, el gobierno,
el sector privado
el sector privado
11:13
and patient organizations to make that so.
247
657576
2453
y las organizaciones de pacientes
para que esto suceda.
para que esto suceda.
11:15
At NIH, we have started this new
248
660029
1650
En el NIH empezamos ya con
11:17
National Center for Advancing Translational Sciences.
249
661679
3200
el National Center for Advancing
Translational Sciences.
Translational Sciences.
11:20
It just started last December, and this is one of its goals.
250
664879
3615
Comezó a funcionar en diciembre
pasado, y esa es una de sus metas.
pasado, y esa es una de sus metas.
11:24
Let me tell you another thing we could do.
251
668494
1441
Permítanme decirles otra cosa
que podemos hacer.
que podemos hacer.
11:25
Wouldn't it be nice to be able to a test a drug
252
669935
2919
¿Acaso no sería genial que
pudiéramos probar un medicamento
pudiéramos probar un medicamento
11:28
to see if it's effective and safe
253
672854
2371
para constatar si
es efectivo y seguro
es efectivo y seguro
11:31
without having to put patients at risk,
254
675225
2101
sin tener que arriesgar
a los pacientes,
a los pacientes,
11:33
because that first time you're never quite sure?
255
677326
2553
debido a que en esa primera vez
no se está tan seguro?
no se está tan seguro?
11:35
How do we know, for instance, whether drugs are safe
256
679879
2151
¿Cómo sabemos, por ejemplo,
si un medicamento es seguro
si un medicamento es seguro
11:37
before we give them to people? We test them on animals.
257
682030
3245
antes de darlo a humanos?
Lo probamos en animales.
Lo probamos en animales.
11:41
And it's not all that reliable, and it's costly,
258
685275
2642
Algo que no es totalmente confiable,
además de ser costoso
además de ser costoso
11:43
and it's time-consuming.
259
687917
1690
y lleva mucho tiempo.
11:45
Suppose we could do this instead on human cells.
260
689607
2863
Supongamos que pudiéramos
hacerlo en células humanas.
hacerlo en células humanas.
11:48
You probably know, if you've been paying attention
261
692470
2232
Ya ustedes sabrán,
si han puesto atención
si han puesto atención
11:50
to some of the science literature
262
694702
1300
a la literatura científica,
11:51
that you can now take a skin cell
263
696002
1656
que se puede tomar
una célula de la piel
una célula de la piel
11:53
and encourage it to become a liver cell
264
697658
2881
y estimularla a que se convierta
en una célula hepática
en una célula hepática
11:56
or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.
265
700539
3075
o una célula cardíaca o renal o
cerebral de cualquiera de nosotros.
cerebral de cualquiera de nosotros.
11:59
So what if you used those cells as your test
266
703614
3152
¿Qué tal si usáramos
esas células para probar
esas células para probar
12:02
for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
267
706766
2945
si un medicamento va a
funcionar y si va a ser seguro?
funcionar y si va a ser seguro?
12:05
Here you see a picture of a lung on a chip.
268
709711
4231
Aquí ven una imagen
de un pulmón en un chip.
de un pulmón en un chip.
12:09
This is something created by the Wyss Institute in Boston,
269
713942
3521
Fue creado por el
Instituto Wyss en Boston.
Instituto Wyss en Boston.
12:13
and what they have done here, if we can run the little video,
270
717463
3175
Lo que hicieron,
si podemos correr el vídeo,
si podemos correr el vídeo,
12:16
is to take cells from an individual,
271
720638
2136
fue tomar células de un individuo,
12:18
turn them into the kinds of cells that are present in the lung,
272
722774
3109
convertirlas en los tipos de
células presentes en el pulmón
células presentes en el pulmón
12:21
and determine what would happen
273
725883
1805
y determinar que pasaría
12:23
if you added to this various drug compounds
274
727688
3077
si se les introduce diversos
compuestos medicinales
compuestos medicinales
12:26
to see if they are toxic or safe.
275
730765
2465
para ver si son
tóxicos o seguros.
tóxicos o seguros.
12:29
You can see this chip even breathes.
276
733230
2271
Como pueden ver,
este chip incluso respira.
este chip incluso respira.
12:31
It has an air channel. It has a blood channel.
277
735501
2617
Tiene un conducto para el aire
y uno para la sangre.
y uno para la sangre.
12:34
And it has cells in between
278
738118
1703
Y tiene células en medio
12:35
that allow you to see what happens when you add a compound.
279
739821
2438
que permiten ver qué es lo que
sucede al agregar un compuesto.
sucede al agregar un compuesto.
12:38
Are those cells happy or not?
280
742259
1772
¿Están felices esas células o no?
12:39
You can do this same kind of chip technology
281
744031
3031
Se puede usar la misma
tecnología del chip
tecnología del chip
12:42
for kidneys, for hearts, for muscles,
282
747062
2209
para los riñones, el corazón,
los músculos...
los músculos...
12:45
all the places where you want to see whether a drug
283
749271
2464
para todos lo lugares en los
que se quiera comprobar
que se quiera comprobar
12:47
is going to be a problem, for the liver.
284
751735
2281
si un medicamento va a ser
un problema, para el hígado.
un problema, para el hígado.
12:49
And ultimately, because you can do this for the individual,
285
754016
3048
Finalmente, ya que se puede
hacer esto en individuos
hacer esto en individuos
12:52
we could even see this moving to the point
286
757064
2214
podríamos incluso esperar
que se dirigiera al punto
que se dirigiera al punto
12:55
where the ability to develop and test medicines
287
759278
3441
que la habilidad para generar
y probar medicamentos
y probar medicamentos
12:58
will be you on a chip, what we're trying to say here is
288
762719
3186
será el hombre en un chip.
Lo que quiero decir con esto
Lo que quiero decir con esto
13:01
the individualizing of the process of developing drugs
289
765905
3501
es la individualización de los procesos
para desarrollar medicamentos
para desarrollar medicamentos
13:05
and testing their safety.
290
769406
2248
y probar su seguridad.
13:07
So let me sum up.
291
771654
1652
Permítanme resumir.
13:09
We are in a remarkable moment here.
292
773306
2260
Estamos en un momento notable.
13:11
For me, at NIH now for almost 20 years,
293
775566
2103
Para mí, con 20 años en el NIH,
13:13
there has never been a time where there was more excitement
294
777669
2601
nunca había existido un momento
en el cual hubiera mayor estusiasmo
en el cual hubiera mayor estusiasmo
13:16
about the potential that lies in front of us.
295
780270
2585
sobre el potencial que
yace frente a nosotros.
yace frente a nosotros.
13:18
We have made all these discoveries
296
782855
1792
Hemos hecho todos
estos descubrimientos
estos descubrimientos
13:20
pouring out of laboratories across the world.
297
784647
2365
que emanan de laboratorios
alrededor del mundo.
alrededor del mundo.
13:22
What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.
298
787012
3362
¿Qué requerimos para aprovechar estos logros?
Lo primero que necesitamos son recursos.
Lo primero que necesitamos son recursos.
13:26
This is research that's high-risk, sometimes high-cost.
299
790374
3555
Se trata de investigación que es
de alto riesgo, a veces de alto costo.
de alto riesgo, a veces de alto costo.
13:29
The payoff is enormous, both in terms of health
300
793929
1971
La recompensa es enorme
tanto en términos de salud
tanto en términos de salud
13:31
and in terms of economic growth. We need to support that.
301
795900
2880
como de crecimiento económico.
Tenemos que apoyar eso.
Tenemos que apoyar eso.
13:34
Second, we need new kinds of partnerships
302
798780
2301
Segundo, precisamos
de nuevas asociaciones
de nuevas asociaciones
13:36
between academia and government and the private sector
303
801081
2221
entre la academia, el gobierno,
el sector privado
el sector privado
13:39
and patient organizations, just like the one I've been describing here,
304
803302
3347
y las organizaciones de pacientes,
tal como lo que he descrito aquí,
tal como lo que he descrito aquí,
13:42
in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.
305
806649
3580
en cuanto a la manera cómo podríamos
perseguir la adaptación de nuevos compuestos.
perseguir la adaptación de nuevos compuestos.
13:46
And third, and maybe most important, we need talent.
306
810229
3236
Y tercero, y quizá lo
más importante, necesitamos talento.
más importante, necesitamos talento.
13:49
We need the best and the brightest
307
813465
2141
Necesitamos que los más
inteligentes y mejores
inteligentes y mejores
13:51
from many different disciplines to come and join this effort --
308
815606
2857
de muchas y diversas disciplinas
vengan a unirse en este esfuerzo
vengan a unirse en este esfuerzo
13:54
all ages, all different groups --
309
818463
2446
—de todas las edades,
de todos los diferentes grupos—
de todos los diferentes grupos—
13:56
because this is the time, folks.
310
820909
2087
porque este el momento, gente.
13:58
This is the 21st-century biology that you've been waiting for,
311
822996
3625
Esta es la biología del siglo XXI
que han estado esperando.
que han estado esperando.
14:02
and we have the chance to take that
312
826621
2462
Tenemos la oportunidad de tomarla
14:04
and turn it into something which will, in fact,
313
829083
2490
y transformarla en
algo que, de hecho,
algo que, de hecho,
14:07
knock out disease. That's my goal.
314
831573
2330
acabe con las enfermedades.
Esa es mi meta.
Esa es mi meta.
14:09
I hope that's your goal.
315
833903
1884
Espero que sea también la suya.
14:11
I think it'll be the goal of the poets and the muppets
316
835787
2680
Creo que será la meta
de los poetas, de los muppets,
de los poetas, de los muppets,
14:14
and the surfers and the bankers
317
838467
2009
de los surfistas, de los banqueros
14:16
and all the other people who join this stage
318
840476
2278
y de todas las personas
que se unan ahora
que se unan ahora
14:18
and think about what we're trying to do here
319
842754
1750
y piensen sobre lo que
intentamos hacer aquí,
intentamos hacer aquí,
14:20
and why it matters.
320
844504
1165
y por qué importa.
14:21
It matters for now. It matters as soon as possible.
321
845669
2770
Importa hoy, importa
tan pronto sea posible.
tan pronto sea posible.
14:24
If you don't believe me, just ask Sam.
322
848439
3118
Si no me creen,
sólo pregúntenle a Sam.
sólo pregúntenle a Sam.
14:27
Thank you all very much.
323
851557
1443
Muchas gracias a todos.
14:28
(Applause)
324
853000
4831
(Aplausos)
ABOUT THE SPEAKER
Francis Collins - Geneticist, physicianA key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health.
Why you should listen
In 2000 the world saw the first working draft of the human genome, and that's in no small part thanks to Francis Collins. Under his directorship at the National Human Genome Research Institute, the Human Genome Project was finished, a complete mapping of all 20,500 genes in the human genome, with a high-quality, reference sequence published in April 2003.
In 2009 President Obama nominated Collins as the director of the National Institutes of Health, and later that year he was confirmed by the U.S. Senate. In March 2013, Collins helped Obama introduce the BRAIN Initiative, an ambitious, well-funded program to map the human brain. Read more about the BRAIN Initiative >>
Collins is also a self-described serious Christian and the author of several books on science and faith, including The Language of God: A Scientist Presents Evidence for Belief.
Francis Collins | Speaker | TED.com