TEDMED 2012
Francis Collins: We need better drugs -- now
Francis Collins: Potřebujeme lepší léky. Hned.
Filmed:
Readability: 3.8
898,302 views
Dnes známe molekulární podstatu 4 000 nemocí, ale léčba je dostupná pouze na 250 z nich. Na co čekáme? Genetik a fyzik Francis Collins vysvětluje, proč je nezbytný systematický výzkum léčiv, a to dokonce i pro vzácná a složitá onemocnění. Také nabízí několik řešení, jako například naučit léky novým kouskům.
Francis Collins - Geneticist, physician
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
Double-click the English transcript below to play the video.
00:16
So let me ask for a show of hands.
0
723
2176
Uděláme si malý průzkum.
Mohli by zvednout ruku ti,
Mohli by zvednout ruku ti,
00:18
How many people here are over the age of 48?
1
2899
4192
kterým je více než 48 let?
00:22
Well, there do seem to be a few.
2
7091
2881
Dobře, několik vás tu máme.
00:25
Well, congratulations,
3
9972
2175
Gratuluji vám, protože když se podíváte
00:28
because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,
4
12147
3870
na tento snímek
znázorňující délku života v USA,
znázorňující délku života v USA,
00:31
you are now in excess of the average life span
5
16017
3098
nacházíte se za hranicí
střední délky života lidí
střední délky života lidí
00:35
of somebody who was born in 1900.
6
19115
2787
narozených v roce 1900.
00:37
But look what happened in the course of that century.
7
21902
3534
Podívejme se,
co se v průběhu století stalo.
co se v průběhu století stalo.
00:41
If you follow that curve,
8
25436
1662
Když sledujeme tuto křivku,
00:42
you'll see that it starts way down there.
9
27098
2614
vidíme, že začíná hluboko dole.
00:45
There's that dip there for the 1918 flu.
10
29712
2469
V roce 1918 nastává
prudký pokles kvůli epidemii chřipky.
prudký pokles kvůli epidemii chřipky.
00:48
And here we are at 2010,
11
32181
2422
A tady je rok 2010,
00:50
average life expectancy of a child born today, age 79,
12
34603
3056
kdy je průměrná délka života 79 let,
00:53
and we are not done yet.
13
37659
1896
a to ještě nejsme u konce.
00:55
Now, that's the good news.
14
39555
1335
To je ta dobrá zpráva.
00:56
But there's still a lot of work to do.
15
40890
1841
Stále je před námi hodně práce.
00:58
So, for instance, if you ask,
16
42731
1634
Tak například, zeptejme se,
01:00
how many diseases do we now know
17
44365
2726
u kolika nemocí známe
01:02
the exact molecular basis?
18
47091
2059
jejich přesnou molekulární podstatu?
01:05
Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,
19
49150
3558
Je jich okolo 4 000, což je úžasné,
01:08
because most of those molecular discoveries
20
52708
2236
protože většina těchto
molekulárních objevů
molekulárních objevů
01:10
have just happened in the last little while.
21
54944
2665
byla učiněna v nedávné době.
01:13
It's exciting to see that in terms of what we've learned,
22
57609
3296
Z pohledu vědy je to vzrušující,
01:16
but how many of those 4,000 diseases
23
60905
2107
nicméně kolik z těchto 4 000 nemocí
01:18
now have treatments available?
24
63012
2348
umíme vyléčit?
01:21
Only about 250.
25
65360
1888
Jen asi 250.
01:23
So we have this huge challenge, this huge gap.
26
67248
2758
Je před námi
skutečně těžký úkol.
skutečně těžký úkol.
01:25
You would think this wouldn't be too hard,
27
70006
2580
Možná se vám zdá,
že to nebude tak složité,
že to nebude tak složité,
01:28
that we would simply have the ability
28
72586
1526
že bude stačit
01:30
to take this fundamental information that we're learning
29
74112
3026
vzít získané základní informace
01:33
about how it is that basic biology teaches us
30
77138
3145
o příčinách nemocí,
01:36
about the causes of disease
31
80283
1902
které se učíme v biologii,
01:38
and build a bridge across this yawning gap
32
82185
3026
a tuto hlubokou propast mezi
01:41
between what we've learned about basic science
33
85211
2380
našimi znalostmi biologie
01:43
and its application,
34
87591
1495
a jejich uplatněním překlenout.
01:44
a bridge that would look maybe something like this,
35
89086
3257
Možná postavíme takovýto most,
01:48
where you'd have to put together a nice shiny way
36
92343
3612
kterým se dostaneme na druhý břeh
01:51
to get from one side to the other.
37
95955
2968
pohodlně suchou nohou.
01:54
Well, wouldn't it be nice if it was that easy?
38
98923
2600
Nebylo by to krásné?
01:57
Unfortunately, it's not.
39
101523
2145
Bohužel, tak snadné to nebude.
01:59
In reality, trying to go from fundamental knowledge
40
103668
2591
Než se totiž dostaneme
od základních znalostí
od základních znalostí
02:02
to its application is more like this.
41
106259
2664
k jejich uplatnění,
obrázek je spíš takový.
obrázek je spíš takový.
02:04
There are no shiny bridges.
42
108923
1915
Žádné nablýskané mosty.
02:06
You sort of place your bets.
43
110838
1652
Je to sázka do loterie.
02:08
Maybe you've got a swimmer and a rowboat
44
112490
1961
Možná budeme muset
plavat, veslovat,
plavat, veslovat,
02:10
and a sailboat and a tugboat
45
114451
1524
nebo poplujeme na remorkéru
02:11
and you set them off on their way,
46
115975
1728
a když se vydáme na cestu,
02:13
and the rains come and the lightning flashes,
47
117703
2664
přižene se déšť, bouřka
02:16
and oh my gosh, there are sharks in the water
48
120367
1514
a ve vodě jsou žraloci,
02:17
and the swimmer gets into trouble,
49
121881
2021
takže plavec má problém
02:19
and, uh oh, the swimmer drowned
50
123902
1584
a pak se utopí
02:21
and the sailboat capsized,
51
125486
3212
a plachetnice se převrhne
02:24
and that tugboat, well, it hit the rocks,
52
128698
1701
a remorkér ztroskotá.
02:26
and maybe if you're lucky, somebody gets across.
53
130399
2640
A pokud budeme mít štěstí,
někdo z nich to zvládne.
někdo z nich to zvládne.
02:28
Well, what does this really look like?
54
133039
1989
Ale jak to vypadá ve skutečnosti?
02:30
Well, what is it to make a therapeutic, anyway?
55
135028
2054
Jak vlastně vyrábíme léčiva?
02:32
What's a drug? A drug is made up
56
137082
3001
Co je to lék? Lék se skládá
02:35
of a small molecule of hydrogen, carbon,
57
140083
2325
z malé molekuly vodíku, uhlíku,
02:38
oxygen, nitrogen, and a few other atoms
58
142408
2251
kyslíku, dusíku
a několika dalších atomů
a několika dalších atomů
02:40
all cobbled together in a shape,
59
144659
2223
slepených k sobě
v určitém tvaru.
v určitém tvaru.
02:42
and it's those shapes that determine whether, in fact,
60
146882
2377
A právě tento tvar určuje,
02:45
that particular drug is going to hit its target.
61
149259
3313
jestli se lék dostane ke svému cíli.
02:48
Is it going to land where it's supposed to?
62
152572
2223
Zapůsobí tam, kde má?
02:50
So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.
63
154795
3156
Podívejme se na tento obrázek.
Spousta různých tančících tvarů.
Spousta různých tančících tvarů.
02:53
Now what you need to do, if you're trying to develop
64
157951
2387
Pokud se snažíme vyvinout
02:56
a new treatment for autism
65
160338
1457
lék na autismus,
02:57
or Alzheimer's disease or cancer
66
161795
2219
Alzheimerovu chorobu či rakovinu,
02:59
is to find the right shape in that mix
67
164014
1792
musíme najít ten správný tvar,
03:01
that will ultimately provide benefit and will be safe.
68
165806
2917
který bude užitečný a bezpečný.
03:04
And when you look at what happens to that pipeline,
69
168723
3167
Podívejme se nyní na toto schéma.
03:07
you start out maybe with thousands,
70
171890
1501
Začíná možná tisíci,
03:09
tens of thousands of compounds.
71
173391
1642
desetitisíci sloučenin.
03:10
You weed down through various steps
72
175033
2149
Následuje mnoho kroků,
03:13
that cause many of these to fail.
73
177182
1383
při nichž většina sloučenin selže.
03:14
Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,
74
178565
3340
Nakonec nám jich ke klinické
studii zbydou čtyři nebo pět
studii zbydou čtyři nebo pět
03:17
and if all goes well, 14 years after you started,
75
181905
3042
a pokud vše půjde dobře,
14 let od začátku studie
14 let od začátku studie
03:20
you will get one approval.
76
184947
2011
bude jeden lék schválen.
03:22
And it will cost you upwards of a billion dollars
77
186958
2030
Tento jeden jediný úspěch
03:24
for that one success.
78
188988
2144
bude stát víc než miliardu dolarů.
03:27
So we have to look at this pipeline the way an engineer would,
79
191132
3304
Musíme se na toto schéma
podívat okem inženýra a říct si:
podívat okem inženýra a říct si:
03:30
and say, "How can we do better?"
80
194436
1208
„Můžeme to udělat líp?“
03:31
And that's the main theme of what I want to say to you this morning.
81
195644
2677
A právě o tom
vám chci dnes povídat.
vám chci dnes povídat.
03:34
How can we make this go faster?
82
198321
1813
Jak bychom to mohli urychlit?
03:36
How can we make it more successful?
83
200134
3065
Jak bychom mohli být úspěšnější?
03:39
Well, let me tell you about a few examples
84
203199
1341
Uvedu několik příkladů,
03:40
where this has actually worked.
85
204540
2256
kdy se to skutečně povedlo.
03:42
One that has just happened in the last few months
86
206796
2951
Zrovna před několika měsíci
03:45
is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.
87
209747
3710
byl úspěšně schválen
lék na cystickou fibrózu.
lék na cystickou fibrózu.
03:49
But it's taken a long time to get there.
88
213457
1654
Ale cesta byla velice dlouhá.
03:51
Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989
89
215111
4602
Molekulární podstatu cystické fibrózy
objevila moje výzkumná skupina
objevila moje výzkumná skupina
03:55
by my group working with another group in Toronto,
90
219713
2328
společně s jinou
v Torontu v roce 1989.
v Torontu v roce 1989.
03:57
discovering what the mutation was in a particular gene
91
222041
2135
Odhalili jsme mutaci příslušného genu
04:00
on chromosome 7.
92
224176
1628
na chromozomu 7.
04:01
That picture you see there?
93
225804
2038
Podívejte se na tento obrázek.
04:03
Here it is. That's the same kid.
94
227842
2103
A tento. Je to stejné dítě.
04:05
That's Danny Bessette, 23 years later,
95
229945
3344
Danny Bessette o 23 let později.
04:09
because this is the year,
96
233289
1279
V tomto roce,
04:10
and it's also the year where Danny got married,
97
234568
2438
kdy se mimochodem Danny oženil,
04:12
where we have, for the first time, the approval by the FDA
98
237006
3057
nám FDA poprvé schválil lék,
04:15
of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis
99
240063
3737
který přesně cílí
na příčinu cystické fibrózy
na příčinu cystické fibrózy
04:19
based upon all this molecular understanding.
100
243800
1938
na základě znalostí
molekulární podstaty.
molekulární podstaty.
04:21
That's the good news.
101
245738
1424
To je ta dobrá zpráva.
04:23
The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,
102
247162
3629
Špatná zpráva je, že tento lék
neléčí všechny typy cystické fibrózy.
neléčí všechny typy cystické fibrózy.
04:26
and it won't work for Danny, and we're still waiting
103
250791
2209
Na Dannyho nebude
působit a my stále čekáme
působit a my stále čekáme
04:28
for that next generation to help him.
104
253000
2335
na další generaci léčiv,
která mu pomohou.
která mu pomohou.
04:31
But it took 23 years to get this far. That's too long.
105
255335
3195
Tak daleko jsme se dostali
za 23 let. To je příliš dlouho.
za 23 let. To je příliš dlouho.
04:34
How do we go faster?
106
258530
1693
Jak bychom to mohli urychlit?
04:36
Well, one way to go faster is to take advantage of technology,
107
260223
2698
Jednou z možností je využít technologii.
04:38
and a very important technology that we depend on
108
262921
2664
Velice důležitou technologií,
na které jsme závislí,
na které jsme závislí,
04:41
for all of this is the human genome,
109
265585
2296
je lidský genom.
04:43
the ability to be able to look at a chromosome,
110
267881
2588
Schopnost sledovat chromozom,
04:46
to unzip it, to pull out all the DNA,
111
270469
2670
otevřít jej, vytáhnout
z něj veškerou DNA
z něj veškerou DNA
04:49
and to be able to then read out the letters in that DNA code,
112
273139
2950
a přečíst všechna písmena v jejím kódu,
04:51
the A's, C's, G's and T's
113
276089
2081
písmena A, C, G a T,
04:54
that are our instruction book and the instruction book for all living things,
114
278170
3271
která jsou manuálem ke
všem živým organismům.
všem živým organismům.
Finanční náklady
na sekvenování genomu,
na sekvenování genomu,
04:57
and the cost of doing this,
115
281441
1514
04:58
which used to be in the hundreds of millions of dollars,
116
282955
2655
které se kdysi pohybovaly
ve stovkách milionů dolarů,
ve stovkách milionů dolarů,
05:01
has in the course of the last 10 years
117
285610
1913
poklesly za posledních 10 let
05:03
fallen faster than Moore's Law, down to the point
118
287523
2399
mnohem rychleji,
než udává Moorův zákon,
než udává Moorův zákon,
05:05
where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,
119
289922
4007
a to na méně než 10 000 dolarů.
05:09
and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.
120
293929
3799
A brzy se dostaneme až
k 1 000 dolarům za genom.
k 1 000 dolarům za genom.
05:13
Well, that's exciting.
121
297728
1326
To je vzrušující.
05:14
How does that play out in terms of application to a disease?
122
299054
3810
Co to znamená v souvislosti
s léčivými prostředky?
s léčivými prostředky?
05:18
I want to tell you about another disorder.
123
302864
2280
Povím vám o dalším onemocnění,
05:21
This one is a disorder which is quite rare.
124
305144
2312
které je docela vzácné.
05:23
It's called Hutchinson-Gilford progeria,
125
307456
2768
Jde o
Hutchinson-Gilfordův syndrom progerie.
Hutchinson-Gilfordův syndrom progerie.
05:26
and it is the most dramatic form of premature aging.
126
310224
3305
Je to nejdramatičtější
forma předčasného stárnutí.
forma předčasného stárnutí.
05:29
Only about one in every four million kids has this disease,
127
313529
3783
Tímto onemocněním trpí
pouze jedno ze čtyř milionů dětí.
pouze jedno ze čtyř milionů dětí.
05:33
and in a simple way, what happens is,
128
317312
3360
Zjednodušeně se děje to,
05:36
because of a mutation in a particular gene,
129
320672
2701
že kvůli mutaci příslušného genu
05:39
a protein is made that's toxic to the cell
130
323373
2667
buňka vylučuje protein,
který je pro ni toxický.
který je pro ni toxický.
05:41
and it causes these individuals to age
131
326040
2297
Takto postižené osoby
05:44
at about seven times the normal rate.
132
328337
2584
stárnou přibližně 7krát rychleji.
05:46
Let me show you a video of what that does to the cell.
133
330921
3143
Na následujícím videu uvidíte,
co se s buňkou stane.
co se s buňkou stane.
05:49
The normal cell, if you looked at it under the microscope,
134
334064
3135
Pod mikroskopem má zdravá buňka
05:53
would have a nucleus sitting in the middle of the cell,
135
337199
2889
uprostřed umístěné pěkné, kulaté,
05:55
which is nice and round and smooth in its boundaries
136
340088
3879
hladké a ohraničené jádro.
05:59
and it looks kind of like that.
137
343967
1755
Vypadá asi takto.
06:01
A progeria cell, on the other hand,
138
345722
1864
Avšak buňka trpící progerií
06:03
because of this toxic protein called progerin,
139
347586
3102
má v sobě kvůli
toxickému protein- progerinu
toxickému protein- progerinu
06:06
has these lumps and bumps in it.
140
350688
2284
takovéto hrudky a bouličky.
06:08
So what we would like to do after discovering this
141
352972
3015
S tímto poznatkem jsme
přišli v roce 2003 a od té doby
přišli v roce 2003 a od té doby
06:11
back in 2003
142
355987
1852
hledáme způsob,
06:13
is to come up with a way to try to correct that.
143
357839
3218
jak to opravit.
06:16
Well again, by knowing something about the molecular pathways,
144
361057
3088
S určitou znalostí molekulárních drah
06:20
it was possible to pick
145
364145
1999
bylo možné vzít jednu
06:22
one of those many, many compounds that might have been useful
146
366144
2617
potenciálně užitečnou sloučeninu
06:24
and try it out.
147
368761
1461
a vyzkoušet ji.
06:26
In an experiment done in cell culture
148
370222
2575
Při experimentu s buněčnými kulturami,
06:28
and shown here in a cartoon,
149
372797
2042
zobrazeném v animaci,
06:30
if you take that particular compound
150
374839
2694
vezmeme určitou sloučeninu,
06:33
and you add it to that cell that has progeria,
151
377533
3256
přidáme ji
do buňky trpící progerií
do buňky trpící progerií
06:36
and you watch to see what happened,
152
380789
2221
a sledujeme, co se stane.
06:38
in just 72 hours, that cell becomes,
153
383010
2962
Za pouhých 72 hodin
se z buňky stane,
se z buňky stane,
06:41
for all purposes that we can determine,
154
385972
2268
z veškerých možných hledisek,
06:44
almost like a normal cell.
155
388240
1842
téměř zdravá buňka.
06:45
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?
156
390082
4341
To bylo úžasné, ale fungovalo
by to i u skutečného člověka?
by to i u skutečného člověka?
06:50
This has led, in the space of only four years
157
394423
3385
Uplynuly pouhé 4 roky
06:53
from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,
158
397808
3501
mezi objevením genu a zahájením
06:57
to a test of that very compound.
159
401309
2197
klinické studie jedné určité sloučeniny.
06:59
And the kids that you see here
160
403506
1963
Na obrázku vidíte 28 dětí,
07:01
all volunteered to be part of this,
161
405469
2562
které touto nemocí trpí.
Dobrovolně se zúčastnily studie.
07:03
28 of them,
162
408031
1461
Podle obrázku, který uvidíte,
07:05
and you can see as soon as the picture comes up
163
409492
3095
07:08
that they are in fact a remarkable group of young people
164
412587
3382
vám musí být jasné,
že je to pozoruhodná
skupina mladých lidí.
skupina mladých lidí.
07:11
all afflicted by this disease,
165
415969
1419
07:13
all looking quite similar to each other.
166
417388
2249
Všichni jsou si podobní.
07:15
And instead of telling you more about it,
167
419637
1674
A místo dalšího vyprávění
07:17
I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,
168
421311
3986
sem jednoho z nich pozvu.
Sam Berns z Bostonu,
Sam Berns z Bostonu,
07:21
who's here this morning, to come up on the stage
169
425297
2433
sem dnes přijel, aby vystoupil na pódium
07:23
and tell us about his experience
170
427730
2220
a podělil se s námi o své zkušenosti-
07:25
as a child affected with progeria.
171
429950
1910
dítěte postiženého progerií.
07:27
Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,
172
431860
4058
Samovi je 15 let. Jeho rodiče,
Scott Berns a Leslie Gordonová,
Scott Berns a Leslie Gordonová,
07:31
both physicians, are here with us this morning as well.
173
435918
2121
oba lékaři, jsou tu s námi dnes také.
07:33
Sam, please have a seat.
174
438039
2538
Same, posaď se, prosím.
07:36
(Applause)
175
440577
7320
(Potlesk)
07:43
So Sam, why don't you tell these folks
176
447897
2178
Same, řekni těmto lidem,
07:45
what it's like being affected with this condition called progeria?
177
450075
3375
jaké je to být postižený progerií?
07:49
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.
178
453450
3808
Progerie mě v určitých ohledech omezuje.
07:53
I cannot play sports or do physical activities,
179
457258
3964
Nemůžu sportovat ani cvičit,
07:57
but I have been able to take interest in things
180
461222
3204
ale můžu se zajímat o různé věci,
08:00
that progeria, luckily, does not limit.
181
464426
2979
které progerie naštěstí neovlivňuje.
08:03
But when there is something that I really do want to do
182
467405
2557
Ale když chci opravdu dělat něco,
08:05
that progeria gets in the way of, like marching band
183
469962
3017
co progerie ovlivňuje,
jako třeba pochodovat s kapelou
jako třeba pochodovat s kapelou
08:08
or umpiring, we always find a way to do it,
184
472979
3426
nebo dělat rozhodčího,
vždycky najdeme způsob, jak to udělat.
vždycky najdeme způsob, jak to udělat.
08:12
and that just shows that progeria isn't in control of my life.
185
476405
3517
A to jen dokazuje, že progerie
nad mým životem nemá kontrolu.
nad mým životem nemá kontrolu.
08:15
(Applause)
186
479922
1710
(Potlesk)
08:17
Francis Collins: So what would you like to say to researchers
187
481632
2036
Co bys chtěl říci vědcům tady v sále
08:19
here in the auditorium and others listening to this?
188
483668
3097
a ostatním, kteří nás poslouchají?
08:22
What would you say to them both about research on progeria
189
486765
2597
Co bys jim řekl o výzkumu progerie
08:25
and maybe about other conditions as well?
190
489362
1886
a dalších nemocí?
08:27
SB: Well, research on progeria has come so far
191
491248
3146
Výzkum progerie v posledních 15 letech
08:30
in less than 15 years,
192
494394
2242
hodně pokročil,
08:32
and that just shows the drive that researchers can have
193
496636
4369
což ukazuje na obrovský
zápal, který vědci mají.
zápal, který vědci mají.
08:36
to get this far, and it really means a lot
194
501005
3418
Pro mě a další děti s progerií
08:40
to myself and other kids with progeria,
195
504423
3251
to hodně znamená.
08:43
and it shows that if that drive exists,
196
507674
2824
Také to ukazuje,
že když ten zápal existuje,
že když ten zápal existuje,
08:46
anybody can cure any disease,
197
510498
2601
kdokoli může vyléčit jakoukoli nemoc.
08:48
and hopefully progeria can be cured in the near future,
198
513099
3947
Snad bude progerie
v blízké budoucnosti léčitelná
v blízké budoucnosti léčitelná
08:52
and so we can eliminate those 4,000 diseases
199
517046
3757
a budeme moct vymýtit ty 4 000 nemocí,
08:56
that Francis was talking about.
200
520803
3007
o kterých mluvil Francis.
08:59
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today
201
523810
3129
Výborně. Sam dnes nešel do školy,
09:02
to be here, and he is — (Applause) --
202
526939
5135
aby tu mohl být s námi, (potlesk)
09:07
He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade
203
532074
4816
a mimochodem patří
ve své škole v Bostonu
ve své škole v Bostonu
09:12
in his school in Boston.
204
536890
1333
mezi nejlepší žáky.
09:14
Please join me in thanking and welcoming Sam.
205
538223
2201
Poděkujme mu tedy všichni.
09:16
SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.
206
540424
3653
- Moc děkuji.
- Výborně, výborně, chlapče.
- Výborně, výborně, chlapče.
09:19
(Applause)
207
544077
11818
(Potlesk)
09:32
So I just want to say a couple more things
208
556886
1716
Chci říct ještě pár věcí
09:34
about that particular story, and then try to generalize
209
558602
3132
o Samově příběhu,
a pak se pokusím nastínit,
a pak se pokusím nastínit,
09:37
how could we have stories of success
210
561734
2496
jak bychom mohli zvítězit
09:40
all over the place for these diseases, as Sam says,
211
564230
3513
nad všemi těmito chorobami.
Jak říká Sam, všech těch
4 000 nemocí čeká na odpověď.
4 000 nemocí čeká na odpověď.
09:43
these 4,000 that are waiting for answers.
212
567743
2519
09:46
You might have noticed that the drug
213
570262
1872
Možná jste zaznamenali, že lék,
09:48
that is now in clinical trial for progeria
214
572134
2769
který právě prochází
klinickou studií k léčbě progerie,
klinickou studií k léčbě progerie,
09:50
is not a drug that was designed for that.
215
574903
1764
původně nebyl vyvinut k tomuto účelu.
09:52
It's such a rare disease, it would be hard for a company
216
576667
2862
Je to tak vzácná choroba, že by společnost
09:55
to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.
217
579529
3730
těžce obhajovala vynaložení
stovek milionů dolarů na vývoj léku.
stovek milionů dolarů na vývoj léku.
09:59
This is a drug that was developed for cancer.
218
583259
2160
Tento lék byl vyvinut k léčbě rakoviny.
10:01
Turned out, it didn't work very well for cancer,
219
585419
2165
K léčbě rakoviny ale příliš nefungoval,
10:03
but it has exactly the right properties, the right shape,
220
587584
2323
zato měl ty správné parametry
10:05
to work for progeria, and that's what's happened.
221
589907
2892
pro léčbu progerie.
10:08
Wouldn't it be great if we could do that more systematically?
222
592799
3228
Ale nemohli bychom to
dělat trochu systematičtěji?
dělat trochu systematičtěji?
10:11
Could we, in fact, encourage all the companies that are out there
223
596027
3796
Nemohli bychom postrčit
všechny ty společnosti,
všechny ty společnosti,
10:15
that have drugs in their freezers
224
599823
1838
které mají v mrazicích boxech léky
10:17
that are known to be safe in humans
225
601661
2202
pro lidi sice bezpečné,
10:19
but have never actually succeeded in terms
226
603863
2292
ale neúčinné při léčbě nemocí,
10:22
of being effective for the treatments they were tried for?
227
606155
2856
na které byly původně testovány?
10:24
Now we're learning about all these new molecular pathways --
228
609011
2384
Když se nyní dozvídáme o nových
molekulárních drahách,
molekulárních drahách,
10:27
some of those could be repositioned or repurposed,
229
611395
3079
některé z léků bychom
mohli modifikovat,
mohli modifikovat,
10:30
or whatever word you want to use, for new applications,
230
614474
2399
využít je jiným způsobem,
10:32
basically teaching old drugs new tricks.
231
616873
2969
zkrátka, naučit staré léky novým kouskům.
10:35
That could be a phenomenal, valuable activity.
232
619842
2687
To by byl fenomenální a drahocenný počin.
10:38
We have many discussions now between NIH and companies
233
622529
3046
V současné době
o něm jedná NIH se společnostmi
o něm jedná NIH se společnostmi
10:41
about doing this that are looking very promising.
234
625575
2124
a zatím to vypadá velmi nadějně.
10:43
And you could expect quite a lot to come from this.
235
627699
2614
Můžeme si od toho hodně slibovat.
10:46
There are quite a number of success stories one can point to
236
630313
3039
Můžeme uvést spoustu příkladů
10:49
about how this has led to major advances.
237
633352
2353
úspěchů této metody.
10:51
The first drug for HIV/AIDS
238
635705
2207
Zaprvé, lék na HIV/AIDS
10:53
was not developed for HIV/AIDS.
239
637912
1729
nebyl vyvinut k léčbě HIV/AIDS.
10:55
It was developed for cancer. It was AZT.
240
639641
2518
Byl vyvinut k léčbě rakoviny.
Byl to lék AZT.
Byl to lék AZT.
Na rakovinu příliš nefungoval, ale stal se
10:58
It didn't work very well for cancer, but became
241
642159
2001
11:00
the first successful antiretroviral,
242
644160
2116
prvním úspěšným antiretrovirotikem.
11:02
and you can see from the table there are others as well.
243
646276
2572
V tabulce můžeme vidět i jiné léky.
11:04
So how do we actually make that a more generalizable effort?
244
648848
3644
Jak z toho tedy uděláme obecnější úsilí?
11:08
Well, we have to come up with a partnership
245
652492
2224
Musíme zvolit cestu spolupráce
11:10
between academia, government, the private sector,
246
654716
2860
mezi akademickým světem,
vládou, soukromým sektorem
vládou, soukromým sektorem
11:13
and patient organizations to make that so.
247
657576
2453
a pacientskými organizacemi.
11:15
At NIH, we have started this new
248
660029
1650
V NIH jsme otevřeli nové
11:17
National Center for Advancing Translational Sciences.
249
661679
3200
Národní centrum translačních věd.
11:20
It just started last December, and this is one of its goals.
250
664879
3615
Funguje od minulého prosince
a tohle je jeden z jeho cílů.
a tohle je jeden z jeho cílů.
11:24
Let me tell you another thing we could do.
251
668494
1441
Co dalšího můžeme dělat?
11:25
Wouldn't it be nice to be able to a test a drug
252
669935
2919
Nebylo by pěkné moci testovat
11:28
to see if it's effective and safe
253
672854
2371
efektivitu a bezpečnost léků bez toho,
11:31
without having to put patients at risk,
254
675225
2101
aniž bychom ohrožovali pacienty,
11:33
because that first time you're never quite sure?
255
677326
2553
protože napoprvé není nic jisté?
11:35
How do we know, for instance, whether drugs are safe
256
679879
2151
Jak víme, jestli jsou léky bezpečné,
11:37
before we give them to people? We test them on animals.
257
682030
3245
pokud je nepodáme lidem?
Testujeme je na zvířatech.
Testujeme je na zvířatech.
11:41
And it's not all that reliable, and it's costly,
258
685275
2642
To také není úplně
spolehlivé, navíc je to nákladné
spolehlivé, navíc je to nákladné
11:43
and it's time-consuming.
259
687917
1690
a časově náročné.
11:45
Suppose we could do this instead on human cells.
260
689607
2863
Co kdybychom to uměli s lidskými buňkami?
11:48
You probably know, if you've been paying attention
261
692470
2232
Pokud sledujete vědeckou literaturu,
11:50
to some of the science literature
262
694702
1300
pravděpodobně víte,
11:51
that you can now take a skin cell
263
696002
1656
že umíme vzít kožní buňku
11:53
and encourage it to become a liver cell
264
697658
2881
a přimět ji stát se jaterní, srdeční,
11:56
or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.
265
700539
3075
ledvinnou či mozkovou buňkou.
11:59
So what if you used those cells as your test
266
703614
3152
Co kdybychom tyto buňky použili
12:02
for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
267
706766
2945
k testování účinnosti a bezpečnosti léků?
12:05
Here you see a picture of a lung on a chip.
268
709711
4231
Tady máme obrázek plíce na čipu.
12:09
This is something created by the Wyss Institute in Boston,
269
713942
3521
Byl vytvořen vědci
z Wyssova institutu v Bostonu.
z Wyssova institutu v Bostonu.
12:13
and what they have done here, if we can run the little video,
270
717463
3175
My se můžeme
na krátkém videu podívat,
na krátkém videu podívat,
12:16
is to take cells from an individual,
271
720638
2136
že vzali buňky jednotlivce,
12:18
turn them into the kinds of cells that are present in the lung,
272
722774
3109
přeměnili je na buňky podobné plicním
12:21
and determine what would happen
273
725883
1805
a stanovili, co se stane,
12:23
if you added to this various drug compounds
274
727688
3077
když k nim přidají
různé léčivé sloučeniny,
různé léčivé sloučeniny,
12:26
to see if they are toxic or safe.
275
730765
2465
a jestli jsou bezpečné, nebo ne.
12:29
You can see this chip even breathes.
276
733230
2271
Jak vidíte, čip dokonce dýchá.
12:31
It has an air channel. It has a blood channel.
277
735501
2617
Má vzduchový kanálek, má krevní kanálek.
12:34
And it has cells in between
278
738118
1703
Mezi nimi jsou buňky,
12:35
that allow you to see what happens when you add a compound.
279
739821
2438
díky kterým vidíme,
co se děje po přidání sloučeniny.
co se děje po přidání sloučeniny.
12:38
Are those cells happy or not?
280
742259
1772
Jsou ty buňky šťastné nebo ne?
12:39
You can do this same kind of chip technology
281
744031
3031
Stejnou technologii můžeme použít
12:42
for kidneys, for hearts, for muscles,
282
747062
2209
na ledviny, srdce, svaly,
12:45
all the places where you want to see whether a drug
283
749271
2464
na všechna místa, u kterých chceme vědět,
12:47
is going to be a problem, for the liver.
284
751735
2281
jestli lék nezpůsobí problém.
12:49
And ultimately, because you can do this for the individual,
285
754016
3048
A protože to můžeme
provést u jednotlivců,
provést u jednotlivců,
12:52
we could even see this moving to the point
286
757064
2214
vidíme dokonce situaci,
12:55
where the ability to develop and test medicines
287
759278
3441
kdy bude vývoj a testování léků
12:58
will be you on a chip, what we're trying to say here is
288
762719
3186
probíhat „na čipu“, čímž myslíme
13:01
the individualizing of the process of developing drugs
289
765905
3501
individualizaci procesu vývoje léků
13:05
and testing their safety.
290
769406
2248
a testování jejich bezpečnosti.
13:07
So let me sum up.
291
771654
1652
Tedy abych to shrnul.
13:09
We are in a remarkable moment here.
292
773306
2260
Ocitli jsme se před důležitým milníkem.
13:11
For me, at NIH now for almost 20 years,
293
775566
2103
Přestože pracuji v NIH skoro 20 let,
13:13
there has never been a time where there was more excitement
294
777669
2601
nikdy jsem nezažil takové vzrušení
13:16
about the potential that lies in front of us.
295
780270
2585
z potenciálu, který máme teď před sebou.
13:18
We have made all these discoveries
296
782855
1792
Laboratoře celého světa
13:20
pouring out of laboratories across the world.
297
784647
2365
chrlí spousty různých objevů.
13:22
What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.
298
787012
3362
Jak bychom z toho mohli těžit?
Nejdřív potřebujeme zdroje.
Nejdřív potřebujeme zdroje.
13:26
This is research that's high-risk, sometimes high-cost.
299
790374
3555
Tento výzkum je riskantní a drahý.
13:29
The payoff is enormous, both in terms of health
300
793929
1971
Přínos je obrovský,
jak z hlediska zdraví,
jak z hlediska zdraví,
13:31
and in terms of economic growth. We need to support that.
301
795900
2880
tak z hlediska ekonomického růstu.
Potřebujeme ho podporovat.
Potřebujeme ho podporovat.
13:34
Second, we need new kinds of partnerships
302
798780
2301
A za druhé, potřebujeme
spolupráci mezi vládou,
spolupráci mezi vládou,
13:36
between academia and government and the private sector
303
801081
2221
akademickou obcí, soukromým sektorem
13:39
and patient organizations, just like the one I've been describing here,
304
803302
3347
a pacientskými organizacemi,
jak jsem zmínil v souvislosti
jak jsem zmínil v souvislosti
13:42
in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.
305
806649
3580
s modifikováním nových sloučenin.
13:46
And third, and maybe most important, we need talent.
306
810229
3236
A za třetí, a to je možná
nejdůležitější, potřebujeme talent.
nejdůležitější, potřebujeme talent.
13:49
We need the best and the brightest
307
813465
2141
Potřebujeme, aby se k nám připojili
13:51
from many different disciplines to come and join this effort --
308
815606
2857
ti nejlepší a nejchytřejší
lidé z různých oborů,
lidé z různých oborů,
13:54
all ages, all different groups --
309
818463
2446
jakéhokoli věku,
13:56
because this is the time, folks.
310
820909
2087
protože teď je ten pravý čas.
13:58
This is the 21st-century biology that you've been waiting for,
311
822996
3625
Tohle je biologie 21. století,
na kterou jsme čekali.
na kterou jsme čekali.
14:02
and we have the chance to take that
312
826621
2462
Máme tu možnost ji uchopit
14:04
and turn it into something which will, in fact,
313
829083
2490
a vytvořit z ní něco, co v podstatě
14:07
knock out disease. That's my goal.
314
831573
2330
vymýtí nemoci. To je můj cíl.
14:09
I hope that's your goal.
315
833903
1884
Doufám, že i váš.
14:11
I think it'll be the goal of the poets and the muppets
316
835787
2680
Myslím si, že to bude cíl básníků, loutek,
14:14
and the surfers and the bankers
317
838467
2009
surfařů, bankéřů
14:16
and all the other people who join this stage
318
840476
2278
a všech, kdo přijdou na tohle pódium
14:18
and think about what we're trying to do here
319
842754
1750
a zamyslí se
nad tím, o co nám jde
nad tím, o co nám jde
14:20
and why it matters.
320
844504
1165
a proč na tom záleží.
14:21
It matters for now. It matters as soon as possible.
321
845669
2770
Záleží na tom teď, hned.
14:24
If you don't believe me, just ask Sam.
322
848439
3118
Pokud mi nevěříte, zeptejte se Sama.
14:27
Thank you all very much.
323
851557
1443
Všem vám děkuji.
14:28
(Applause)
324
853000
4831
(Potlesk)
ABOUT THE SPEAKER
Francis Collins - Geneticist, physicianA key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health.
Why you should listen
In 2000 the world saw the first working draft of the human genome, and that's in no small part thanks to Francis Collins. Under his directorship at the National Human Genome Research Institute, the Human Genome Project was finished, a complete mapping of all 20,500 genes in the human genome, with a high-quality, reference sequence published in April 2003.
In 2009 President Obama nominated Collins as the director of the National Institutes of Health, and later that year he was confirmed by the U.S. Senate. In March 2013, Collins helped Obama introduce the BRAIN Initiative, an ambitious, well-funded program to map the human brain. Read more about the BRAIN Initiative >>
Collins is also a self-described serious Christian and the author of several books on science and faith, including The Language of God: A Scientist Presents Evidence for Belief.
Francis Collins | Speaker | TED.com