TEDMED 2012
Francis Collins: We need better drugs -- now
Francis Collins: Precisamos de melhores drogas, já!
Filmed:
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Hoje conhecemos a causa molecular de 4.000 doenças, mas só há tratamentos disponíveis para 250 delas. Então, porquê a demora? O geneticista e médico Francis Collins explica a razão pela qual a descoberta sistemática de novos medicamentos é imperativa, mesmo para doenças raras e complexas, e apresenta algumas soluções, como ensinar novos truques a velhos medicamentos.
Francis Collins - Geneticist, physician
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
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00:16
So let me ask for a show of hands.
0
723
2176
Peço-vos que respondam levantando as vossas mãos.
00:18
How many people here are over the age of 48?
1
2899
4192
Quantas pessoas têm acima de 48 anos?
00:22
Well, there do seem to be a few.
2
7091
2881
Bem, parecem ser bastantes.
00:25
Well, congratulations,
3
9972
2175
Ora, parabéns,
00:28
because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,
4
12147
3870
porque se observarem este slide particular da esperança de vida nos EUA,
00:31
you are now in excess of the average life span
5
16017
3098
vocês estão agora acima da esperança média de vida
00:35
of somebody who was born in 1900.
6
19115
2787
de alguém que nasceu em 1900.
00:37
But look what happened in the course of that century.
7
21902
3534
Mas vejam o que aconteceu no decurso desse século.
00:41
If you follow that curve,
8
25436
1662
Se seguirem a curva,
00:42
you'll see that it starts way down there.
9
27098
2614
verão que se inicia ali em baixo.
00:45
There's that dip there for the 1918 flu.
10
29712
2469
Ali está aquela inflexão relativa à gripe de 1918.
00:48
And here we are at 2010,
11
32181
2422
E aqui estamos em 2010,
00:50
average life expectancy of a child born today, age 79,
12
34603
3056
a esperança média de vida de uma criança nascida hoje
é 79 anos
é 79 anos
00:53
and we are not done yet.
13
37659
1896
e ainda não terminamos.
00:55
Now, that's the good news.
14
39555
1335
Estas são as boas notícias.
00:56
But there's still a lot of work to do.
15
40890
1841
Mas ainda existe muito trabalho a fazer.
00:58
So, for instance, if you ask,
16
42731
1634
Então, por exemplo, se perguntarem
01:00
how many diseases do we now know
17
44365
2726
a quantas doenças é que hoje conhecemos
01:02
the exact molecular basis?
18
47091
2059
a base molecular exacta?
01:05
Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,
19
49150
3558
Acontece que são cerca de 4.000, o que é espantoso,
01:08
because most of those molecular discoveries
20
52708
2236
porque a maioria destas descobertas moleculares
01:10
have just happened in the last little while.
21
54944
2665
ocorreu apenas nos últimos tempos.
01:13
It's exciting to see that in terms of what we've learned,
22
57609
3296
É entusiasmante ver isso do ponto de vista
do que aprendemos
do que aprendemos
01:16
but how many of those 4,000 diseases
23
60905
2107
mas quantas dessas 4.000 doenças
01:18
now have treatments available?
24
63012
2348
têm tratamento disponível neste momento?
01:21
Only about 250.
25
65360
1888
Apenas cerca de 250.
01:23
So we have this huge challenge, this huge gap.
26
67248
2758
Temos então este enorme desafio, esta enorme lacuna.
01:25
You would think this wouldn't be too hard,
27
70006
2580
Poderiam pensar que isto não seria muito difícil,
01:28
that we would simply have the ability
28
72586
1526
que simplesmente teríamos a capacidade
01:30
to take this fundamental information that we're learning
29
74112
3026
de pegar nesta informação fundamental
que estamos a aprender
que estamos a aprender
01:33
about how it is that basic biology teaches us
30
77138
3145
sobre como é que essa biologia básica nos ensina
01:36
about the causes of disease
31
80283
1902
sobre as causas das doenças
01:38
and build a bridge across this yawning gap
32
82185
3026
e construir uma ponte sobre esta lacuna abismal
01:41
between what we've learned about basic science
33
85211
2380
entre aquilo que aprendemos sobre ciência básica
01:43
and its application,
34
87591
1495
e a sua aplicação prática,
01:44
a bridge that would look maybe something like this,
35
89086
3257
uma ponte que se assemelharia a isto,
01:48
where you'd have to put together a nice shiny way
36
92343
3612
onde teriam de construir uma bela e brilhante via
01:51
to get from one side to the other.
37
95955
2968
para chegar de uma à outra margem.
[Conhecimento fundamental]
[Aplicação desse conhecimento fundamental]
[Conhecimento fundamental]
[Aplicação desse conhecimento fundamental]
01:54
Well, wouldn't it be nice if it was that easy?
38
98923
2600
Bem, não seria fantástico se fosse assim tão fácil?
01:57
Unfortunately, it's not.
39
101523
2145
Infelizmente, não é.
01:59
In reality, trying to go from fundamental knowledge
40
103668
2591
Na realidade, tentar partir do conhecimento fundamental
02:02
to its application is more like this.
41
106259
2664
para a sua aplicação é mais assim.
02:04
There are no shiny bridges.
42
108923
1915
Não existem pontes brilhantes.
02:06
You sort of place your bets.
43
110838
1652
Vocês a modo que colocam apostas.
02:08
Maybe you've got a swimmer and a rowboat
44
112490
1961
Talvez tenham um nadador e um barco a remos
02:10
and a sailboat and a tugboat
45
114451
1524
e um barco à vela e um rebocador
02:11
and you set them off on their way,
46
115975
1728
e estes são largados ao seu destino,
02:13
and the rains come and the lightning flashes,
47
117703
2664
e vêm as chuvas e os trovões relampejam,
02:16
and oh my gosh, there are sharks in the water
48
120367
1514
e oh senhores, existem tubarões na água
02:17
and the swimmer gets into trouble,
49
121881
2021
e o nadador fica em apuros,
02:19
and, uh oh, the swimmer drowned
50
123902
1584
e, hum, o nadador afoga-se
02:21
and the sailboat capsized,
51
125486
3212
e o barco à vela vira-se,
02:24
and that tugboat, well, it hit the rocks,
52
128698
1701
e aquele rebocador, bem, ele vai contra as rochas,
02:26
and maybe if you're lucky, somebody gets across.
53
130399
2640
e talvez se tiverem sorte, algum consegue atravessar.
02:28
Well, what does this really look like?
54
133039
1989
Bem, como é que isto é na realidade?
02:30
Well, what is it to make a therapeutic, anyway?
55
135028
2054
Bem, o que é que custa afinal construir
um método terapêutico?
um método terapêutico?
02:32
What's a drug? A drug is made up
56
137082
3001
O que é uma droga? Uma droga é feita
02:35
of a small molecule of hydrogen, carbon,
57
140083
2325
de pequenas moléculas de hidrogénio, carbono,
02:38
oxygen, nitrogen, and a few other atoms
58
142408
2251
oxigénio, azoto e mais alguns outros átomos
02:40
all cobbled together in a shape,
59
144659
2223
todos conjugados de uma certa forma,
02:42
and it's those shapes that determine whether, in fact,
60
146882
2377
e são essas formas específicas que determinam
02:45
that particular drug is going to hit its target.
61
149259
3313
se aquela droga particular vai de facto atingir o alvo.
02:48
Is it going to land where it's supposed to?
62
152572
2223
Vai aterrar onde é suposto?
02:50
So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.
63
154795
3156
Olhem então esta figura aqui - uma série de formas a dançar para vocês.
02:53
Now what you need to do, if you're trying to develop
64
157951
2387
O que precisam de fazer, se estão
a tentar desenvolver
a tentar desenvolver
02:56
a new treatment for autism
65
160338
1457
um novo tratamento para o autismo
02:57
or Alzheimer's disease or cancer
66
161795
2219
ou a doença de Alzheimer ou o cancro
02:59
is to find the right shape in that mix
67
164014
1792
é encontrar a forma certa dentro desta mistura
03:01
that will ultimately provide benefit and will be safe.
68
165806
2917
que vai provocar o benefício desejado e que é segura.
03:04
And when you look at what happens to that pipeline,
69
168723
3167
E quando observam o que acontece naquele gargalo,
03:07
you start out maybe with thousands,
70
171890
1501
começam com talvez milhares,
03:09
tens of thousands of compounds.
71
173391
1642
dezenas de milhar de compostos.
03:10
You weed down through various steps
72
175033
2149
Vão seleccionando ao longo de vários passos
03:13
that cause many of these to fail.
73
177182
1383
que fazem muitas destas formas falhar o objectivo.
03:14
Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,
74
178565
3340
Em última análise, talvez possam realizar um estudo clínico com quatro ou cinco destas formas,
03:17
and if all goes well, 14 years after you started,
75
181905
3042
e se tudo correr bem, 14 anos depois de começarem,
03:20
you will get one approval.
76
184947
2011
recebem uma aprovação.
03:22
And it will cost you upwards of a billion dollars
77
186958
2030
E custar-vos-à muitos milhares de milhões de dólares
03:24
for that one success.
78
188988
2144
para conseguir aquele sucesso único.
03:27
So we have to look at this pipeline the way an engineer would,
79
191132
3304
Então, temos de olhar para aquele gargalo do modo que um engenheiro olharia,
03:30
and say, "How can we do better?"
80
194436
1208
e dizer "Como podemos fazer fazer isto melhor?"
03:31
And that's the main theme of what I want to say to you this morning.
81
195644
2677
E este é o tema central que quero falar convosco
esta manhã.
esta manhã.
03:34
How can we make this go faster?
82
198321
1813
Como podemos fazer isto andar mais rápido?
03:36
How can we make it more successful?
83
200134
3065
Como podemos tornar isto mais bem sucedido?
03:39
Well, let me tell you about a few examples
84
203199
1341
Bem, deixem-me falar-vos de alguns exemplos
03:40
where this has actually worked.
85
204540
2256
em que isto já resultou.
03:42
One that has just happened in the last few months
86
206796
2951
Um deles, que aconteceu nos últimos meses,
03:45
is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.
87
209747
3710
é a aprovação de uma droga para a fibrose quística.
03:49
But it's taken a long time to get there.
88
213457
1654
Mas demorou bastante para chegar lá.
03:51
Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989
89
215111
4602
A fibrose quística teve a sua causa molecular
descoberta em 1989
descoberta em 1989
03:55
by my group working with another group in Toronto,
90
219713
2328
pelo meu grupo de trabalho colaborar com
outro grupo de Toronto,
outro grupo de Toronto,
03:57
discovering what the mutation was in a particular gene
91
222041
2135
pela descoberta da mutação que ocorria num gene particular
04:00
on chromosome 7.
92
224176
1628
no cromossoma 7.
04:01
That picture you see there?
93
225804
2038
A imagem que vêem ali?
04:03
Here it is. That's the same kid.
94
227842
2103
Aqui está. Este é o mesmo miúdo.
04:05
That's Danny Bessette, 23 years later,
95
229945
3344
Este é Danny Bessette, 23 anos depois,
04:09
because this is the year,
96
233289
1279
porque este é o ano,
04:10
and it's also the year where Danny got married,
97
234568
2438
e é também o ano em que o Danny casou,
04:12
where we have, for the first time, the approval by the FDA
98
237006
3057
onde tivemos, pela primeira vez, a aprovação da FDA
04:15
of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis
99
240063
3737
de uma droga que atingia especificamente
o defeito da fibrose quística
o defeito da fibrose quística
04:19
based upon all this molecular understanding.
100
243800
1938
baseada em todo este conhecimento molecular.
04:21
That's the good news.
101
245738
1424
Estas são as boas notícias.
04:23
The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,
102
247162
3629
as más notícias são que esta droga não trata ainda
todos os casos de fibrose quística,
todos os casos de fibrose quística,
04:26
and it won't work for Danny, and we're still waiting
103
250791
2209
e não funciona com o Danny, e estamos ainda à espera
04:28
for that next generation to help him.
104
253000
2335
daquela próxima geração para ajudá-lo.
04:31
But it took 23 years to get this far. That's too long.
105
255335
3195
Mas demorou 23 anos para chegar até aqui.
É demasiado tempo.
É demasiado tempo.
04:34
How do we go faster?
106
258530
1693
Como avançamos mais rápido?
04:36
Well, one way to go faster is to take advantage of technology,
107
260223
2698
Bem, uma forma de avançar mais rapidamente é
tirar partido da tecnologia,
tirar partido da tecnologia,
04:38
and a very important technology that we depend on
108
262921
2664
e uma tecnologia mais importante da qual dependemos
04:41
for all of this is the human genome,
109
265585
2296
para tudo isto é o genoma humano,
04:43
the ability to be able to look at a chromosome,
110
267881
2588
a capacidade de olhar para um cromossoma,
04:46
to unzip it, to pull out all the DNA,
111
270469
2670
desenrolá-lo, extrair todo o ADN,
04:49
and to be able to then read out the letters in that DNA code,
112
273139
2950
e ser capaz de ler todas as letras daquele código de ADN,
04:51
the A's, C's, G's and T's
113
276089
2081
os A's, C's, G's e os T's
04:54
that are our instruction book and the instruction book for all living things,
114
278170
3271
que são o nosso manual de instruções
e o manual de instruções de todos os seres vivos,
e o manual de instruções de todos os seres vivos,
04:57
and the cost of doing this,
115
281441
1514
e o custo de fazer isto,
04:58
which used to be in the hundreds of millions of dollars,
116
282955
2655
que era de centenas de milhões de dólares,
05:01
has in the course of the last 10 years
117
285610
1913
caiu no decurso da última década
05:03
fallen faster than Moore's Law, down to the point
118
287523
2399
mais rápido que a Lei de Moore, até ao ponto
05:05
where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,
119
289922
4007
de custar hoje menos de 10.000 dólares para sequenciar
todo o vosso genoma, ou o meu,
todo o vosso genoma, ou o meu,
05:09
and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.
120
293929
3799
e estamos a caminhar relativamente rápido para o genoma de 1.000 dólares.
05:13
Well, that's exciting.
121
297728
1326
Bem, isso é excitante!
05:14
How does that play out in terms of application to a disease?
122
299054
3810
O que significa isso em termos da sua aplicação
para uma doença?
para uma doença?
05:18
I want to tell you about another disorder.
123
302864
2280
Quero fala-vos de outro problema.
05:21
This one is a disorder which is quite rare.
124
305144
2312
Este é um problema que é bastante raro.
05:23
It's called Hutchinson-Gilford progeria,
125
307456
2768
Denomina-se Progeria ou Síndrome de Hutchinson-Gilford,
05:26
and it is the most dramatic form of premature aging.
126
310224
3305
e é a forma mais dramática de envelhecimento precoce.
05:29
Only about one in every four million kids has this disease,
127
313529
3783
Apenas um em cada 4 milhões de crianças
tem esta doença,
tem esta doença,
05:33
and in a simple way, what happens is,
128
317312
3360
e de um modo simples, o que acontece é que,
05:36
because of a mutation in a particular gene,
129
320672
2701
por causa de uma mutação num gene particular,
05:39
a protein is made that's toxic to the cell
130
323373
2667
é construída uma proteína tóxica para a célula
05:41
and it causes these individuals to age
131
326040
2297
e isso causa o envelhecimento nestes indivíduos
05:44
at about seven times the normal rate.
132
328337
2584
a uma taxa sete vezes superior ao normal.
05:46
Let me show you a video of what that does to the cell.
133
330921
3143
Deixem que vos mostre um vídeo sobre
o que isto faz à célula.
o que isto faz à célula.
05:49
The normal cell, if you looked at it under the microscope,
134
334064
3135
Uma célula normal, ao ser observada ao microscópio,
05:53
would have a nucleus sitting in the middle of the cell,
135
337199
2889
teria o núcleo localizado no meio da célula,
05:55
which is nice and round and smooth in its boundaries
136
340088
3879
que é bonito e redondo e com limites lisos
05:59
and it looks kind of like that.
137
343967
1755
assemelhando-se a algo como isto.
06:01
A progeria cell, on the other hand,
138
345722
1864
Uma célula com progeria, por outro lado,
06:03
because of this toxic protein called progerin,
139
347586
3102
por causa da proteína tóxica chamada progerina,
06:06
has these lumps and bumps in it.
140
350688
2284
apresenta estes altos e lombas.
06:08
So what we would like to do after discovering this
141
352972
3015
Então o que gostaríamos de fazer após descobrir isto
06:11
back in 2003
142
355987
1852
em 2003
06:13
is to come up with a way to try to correct that.
143
357839
3218
é arranjar uma forma de corrigir isto.
06:16
Well again, by knowing something about the molecular pathways,
144
361057
3088
Outra vez, ao saber algo sobre os caminhos moleculares,
06:20
it was possible to pick
145
364145
1999
foi possível escolher
06:22
one of those many, many compounds that might have been useful
146
366144
2617
um destes muitos, muitos compostos que poderiam ser úteis
06:24
and try it out.
147
368761
1461
e experimentá-lo.
06:26
In an experiment done in cell culture
148
370222
2575
Numa experiência realizada numa cultura de células
06:28
and shown here in a cartoon,
149
372797
2042
e aqui mostrada num vídeo
06:30
if you take that particular compound
150
374839
2694
se pegarmos nesse composto particular
06:33
and you add it to that cell that has progeria,
151
377533
3256
e o adicionarmos àquela célula que tem progeria,
06:36
and you watch to see what happened,
152
380789
2221
e observarmos o que acontece,
06:38
in just 72 hours, that cell becomes,
153
383010
2962
em apenas 72 horas, aquela célula torna-se
06:41
for all purposes that we can determine,
154
385972
2268
para todos os efeitos que podemos determinar,
06:44
almost like a normal cell.
155
388240
1842
quase uma célula normal.
06:45
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?
156
390082
4341
Bem isso foi entusiasmante,
mas resultaria realmente num ser humano?
mas resultaria realmente num ser humano?
06:50
This has led, in the space of only four years
157
394423
3385
Isto conduziu, no espaço de apenas 4 anos
06:53
from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,
158
397808
3501
desde o momento em que o gene foi descoberto até ao início de um estudo clínico,
06:57
to a test of that very compound.
159
401309
2197
a um teste àquele composto específico.
06:59
And the kids that you see here
160
403506
1963
E as crianças que aqui vêm
07:01
all volunteered to be part of this,
161
405469
2562
voluntariaram-se todas para fazer parte disto,
07:03
28 of them,
162
408031
1461
28 ao todo,
07:05
and you can see as soon as the picture comes up
163
409492
3095
e podem ver assim que a imagem surge
07:08
that they are in fact a remarkable group of young people
164
412587
3382
que são de facto um grupo de jovens fantástico
07:11
all afflicted by this disease,
165
415969
1419
todos afectados por esta doença,
07:13
all looking quite similar to each other.
166
417388
2249
todos apresentando semelhanças entre si.
07:15
And instead of telling you more about it,
167
419637
1674
E em vez de vos dizer mais sobre o assunto,
07:17
I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,
168
421311
3986
vou convidar um deles, Sam Berns de Boston,
07:21
who's here this morning, to come up on the stage
169
425297
2433
que está aqui esta manhã, para subir ao palco
07:23
and tell us about his experience
170
427730
2220
e nos falar acerca da sua experiência
07:25
as a child affected with progeria.
171
429950
1910
como uma criança afectada com progeria.
07:27
Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,
172
431860
4058
O Sam tem 15 anos. Os seus pais, Scott Berns e Leslie Gordon,
07:31
both physicians, are here with us this morning as well.
173
435918
2121
ambos médicos, estão também aqui connosco esta manhã.
07:33
Sam, please have a seat.
174
438039
2538
Sam, por favor senta-te.
07:36
(Applause)
175
440577
7320
(Aplausos)
07:43
So Sam, why don't you tell these folks
176
447897
2178
Então Sam, conta lá a estas pessoas
07:45
what it's like being affected with this condition called progeria?
177
450075
3375
como é ser afectado com esta doença chamada progeria?
07:49
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.
178
453450
3808
Sam Burns: Bem, a progeria limita-me de variadas formas.
07:53
I cannot play sports or do physical activities,
179
457258
3964
Não posso praticar desportos ou realizar actividades físicas,
07:57
but I have been able to take interest in things
180
461222
3204
mas tenho-me interessado por coisas
08:00
that progeria, luckily, does not limit.
181
464426
2979
que a progeria, felizmente, não me limita.
08:03
But when there is something that I really do want to do
182
467405
2557
Mas quando há algo que eu realmente gostava de fazer
08:05
that progeria gets in the way of, like marching band
183
469962
3017
que a progeria me impede de fazer,
como integrar uma banda marcial
como integrar uma banda marcial
08:08
or umpiring, we always find a way to do it,
184
472979
3426
arbitrar, encontramos sempre uma forma de o fazer,
08:12
and that just shows that progeria isn't in control of my life.
185
476405
3517
e isso só mostra que a progeria não controla a minha vida.
08:15
(Applause)
186
479922
1710
(Aplausos)
08:17
Francis Collins: So what would you like to say to researchers
187
481632
2036
Francis Collins: Então o que gostarias de
dizer aos investigadores
dizer aos investigadores
08:19
here in the auditorium and others listening to this?
188
483668
3097
aqui presentes no auditório e outros que ouçam
esta conversa?
esta conversa?
08:22
What would you say to them both about research on progeria
189
486765
2597
O que gostarias de dizer a ambos acerca da investigação
sobre a progeria
sobre a progeria
08:25
and maybe about other conditions as well?
190
489362
1886
e talvez também sobre outras doenças?
08:27
SB: Well, research on progeria has come so far
191
491248
3146
SB: Bem, a investigação sobre a progeria evoluiu tanto
08:30
in less than 15 years,
192
494394
2242
nos últimos 15 anos,
08:32
and that just shows the drive that researchers can have
193
496636
4369
e isso mostra a determinação que
os investigadores podem ter
os investigadores podem ter
08:36
to get this far, and it really means a lot
194
501005
3418
para chegar tão longe, e isso significa realmente muito
08:40
to myself and other kids with progeria,
195
504423
3251
para mim e outros miúdos com progeria,
08:43
and it shows that if that drive exists,
196
507674
2824
e demonstra que essa determinação existe,
08:46
anybody can cure any disease,
197
510498
2601
qualquer um pode curar qualquer doença,
08:48
and hopefully progeria can be cured in the near future,
198
513099
3947
e tenho esperança que a progeria possa ser curável
num futuro próximo,
num futuro próximo,
08:52
and so we can eliminate those 4,000 diseases
199
517046
3757
e possamos assim eliminar aquelas 4.000 doenças
08:56
that Francis was talking about.
200
520803
3007
que o Francis estava a falar há pouco.
08:59
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today
201
523810
3129
FC: Excelente. Então o Sam fez hoje folga na escola
09:02
to be here, and he is — (Applause) --
202
526939
5135
para estar aqui, e aqui está
(Aplausos)
(Aplausos)
09:07
He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade
203
532074
4816
Ele está aqui, já agora, como um
aluno de excelência do 9º ano
aluno de excelência do 9º ano
09:12
in his school in Boston.
204
536890
1333
na sua escola em Boston.
09:14
Please join me in thanking and welcoming Sam.
205
538223
2201
Por favor, juntem-se a mim no agradecimento e na congratulação ao Sam.
09:16
SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.
206
540424
3653
SB: Muito obrigado.
FC: Muito bem. Muito bem, amigo.
FC: Muito bem. Muito bem, amigo.
09:19
(Applause)
207
544077
11818
(Aplausos)
09:32
So I just want to say a couple more things
208
556886
1716
Ora, quero apenas dizer mais umas coisinhas
09:34
about that particular story, and then try to generalize
209
558602
3132
sobre aquela história particular, e depois tentar generalizar
09:37
how could we have stories of success
210
561734
2496
sobre como podemos ter histórias de sucesso
09:40
all over the place for these diseases, as Sam says,
211
564230
3513
por todo o lado para estas doenças, como disse o Sam,
09:43
these 4,000 that are waiting for answers.
212
567743
2519
estas 4.000 que estão à espera de respostas.
09:46
You might have noticed that the drug
213
570262
1872
Vocês podem ter notado que o medicamento
09:48
that is now in clinical trial for progeria
214
572134
2769
que está agora em estudo clínico para a progeria
09:50
is not a drug that was designed for that.
215
574903
1764
não é uma droga desenvolvida para esse efeito.
09:52
It's such a rare disease, it would be hard for a company
216
576667
2862
É uma doença tão rara, que seria muito difícil
para uma empresa
para uma empresa
09:55
to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.
217
579529
3730
justificar o gasto de centenas de milhões de dólares
para criar o medicamento.
para criar o medicamento.
09:59
This is a drug that was developed for cancer.
218
583259
2160
Este é um medicamento que foi
desenvolvido para o cancro.
desenvolvido para o cancro.
10:01
Turned out, it didn't work very well for cancer,
219
585419
2165
Mas afinal, não resultou muito bem
no tratamento do cancro,
no tratamento do cancro,
10:03
but it has exactly the right properties, the right shape,
220
587584
2323
mas tem as propriedades exactas, a forma certa,
10:05
to work for progeria, and that's what's happened.
221
589907
2892
para funcionar para a progeria, e foi isso que aconteceu.
10:08
Wouldn't it be great if we could do that more systematically?
222
592799
3228
Não seria espectacular se pudéssemos fazer isto mais sistematicamente?
10:11
Could we, in fact, encourage all the companies that are out there
223
596027
3796
Poderíamos, de facto, encorajar todas as empresas por aí
10:15
that have drugs in their freezers
224
599823
1838
que têm drogas nos seus frigoríficos
10:17
that are known to be safe in humans
225
601661
2202
que se sabe serem seguras para o ser humano
10:19
but have never actually succeeded in terms
226
603863
2292
mas nunca foram verdadeiramente efectivas
10:22
of being effective for the treatments they were tried for?
227
606155
2856
no tratamento para o qual foram concebidas e testadas?
10:24
Now we're learning about all these new molecular pathways --
228
609011
2384
Agora, estamos a aprender acerca de todos estes novos caminhos moleculares,
10:27
some of those could be repositioned or repurposed,
229
611395
3079
alguns dos quais podem ser
reposicionados e redesignados
reposicionados e redesignados
10:30
or whatever word you want to use, for new applications,
230
614474
2399
ou qualquer outra palavra que queiram usar,
para novas aplicações,
para novas aplicações,
10:32
basically teaching old drugs new tricks.
231
616873
2969
basicamente ensinando novos truques
a velhos medicamentos.
a velhos medicamentos.
10:35
That could be a phenomenal, valuable activity.
232
619842
2687
Esta poderia ser uma actividade valorosa e fenomenal.
10:38
We have many discussions now between NIH and companies
233
622529
3046
Temos muitas discussões agora entre
o Ministério da Saúde (NIH) e as empresas
o Ministério da Saúde (NIH) e as empresas
10:41
about doing this that are looking very promising.
234
625575
2124
sobre por isto em prática,
que se apresentam promissoras.
que se apresentam promissoras.
10:43
And you could expect quite a lot to come from this.
235
627699
2614
E podemos colocar bastantes esperanças nisto.
10:46
There are quite a number of success stories one can point to
236
630313
3039
Existem um grande número de histórias de sucesso
que podem ser apontadas
que podem ser apontadas
10:49
about how this has led to major advances.
237
633352
2353
sobre como isto levou a avanços significativos.
10:51
The first drug for HIV/AIDS
238
635705
2207
O primeiro medicamento para o VIH/SIDA
10:53
was not developed for HIV/AIDS.
239
637912
1729
não foi desenvolvido para o VIH/SIDA.
10:55
It was developed for cancer. It was AZT.
240
639641
2518
Foi desenvolvido para o cancro. Foi o AZT.
10:58
It didn't work very well for cancer, but became
241
642159
2001
Não funcionava muito bem com o cancro, mas tornou-se
11:00
the first successful antiretroviral,
242
644160
2116
o primeiro antiretroviral com sucesso,
11:02
and you can see from the table there are others as well.
243
646276
2572
e podem ver pelo quadro que há ainda outros.
11:04
So how do we actually make that a more generalizable effort?
244
648848
3644
Então como podemos generalizar mais este esforço?
11:08
Well, we have to come up with a partnership
245
652492
2224
Bem, temos de criar parcerias
11:10
between academia, government, the private sector,
246
654716
2860
entre Universidades, Governo, o sector privado,
11:13
and patient organizations to make that so.
247
657576
2453
e as organizações de doentes para torná-lo realidade.
11:15
At NIH, we have started this new
248
660029
1650
No Ministério da Saúde, criamos o
11:17
National Center for Advancing Translational Sciences.
249
661679
3200
Centro Nacional para o Avanço nas Ciências Interpretativas.
11:20
It just started last December, and this is one of its goals.
250
664879
3615
Começou no último Dezembro, e este é
um dos seus objectivos.
um dos seus objectivos.
11:24
Let me tell you another thing we could do.
251
668494
1441
Deixem que vos diga outra coisa que poderíamos fazer.
11:25
Wouldn't it be nice to be able to a test a drug
252
669935
2919
Não seria agradável poder testar-se um medicamento
11:28
to see if it's effective and safe
253
672854
2371
para verificar a sua eficácia e segurança
11:31
without having to put patients at risk,
254
675225
2101
sem colocar pacientes em risco,
11:33
because that first time you're never quite sure?
255
677326
2553
porque da primeira vez nunca se tem bem a certeza?
11:35
How do we know, for instance, whether drugs are safe
256
679879
2151
Como saberemos, por exemplo, se os medicamentos
são seguros
são seguros
11:37
before we give them to people? We test them on animals.
257
682030
3245
antes de os dar a pessoas? Testamo-los em animais.
11:41
And it's not all that reliable, and it's costly,
258
685275
2642
E isso não é assim tão fiável, é custoso,
11:43
and it's time-consuming.
259
687917
1690
e consome muito tempo.
11:45
Suppose we could do this instead on human cells.
260
689607
2863
Suponham que podíamos fazê-lo em células humanas.
11:48
You probably know, if you've been paying attention
261
692470
2232
Provavelmente sabem, se estiveram a prestar atenção
11:50
to some of the science literature
262
694702
1300
a alguma da literatura científica
11:51
that you can now take a skin cell
263
696002
1656
que pode agora usar-se uma célula da pele
11:53
and encourage it to become a liver cell
264
697658
2881
e levá-la a tornar-se uma célula do fígado
11:56
or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.
265
700539
3075
ou uma célula cardíaca ou uma célula renal
ou uma célula cerebral em qualquer um de nós.
ou uma célula cerebral em qualquer um de nós.
11:59
So what if you used those cells as your test
266
703614
3152
Então e se usássemos essas células como alvo dos testes
12:02
for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
267
706766
2945
para saber se o medicamento vai resultar
e se vai ser seguro?
e se vai ser seguro?
12:05
Here you see a picture of a lung on a chip.
268
709711
4231
Aqui vêem uma imagem de um pulmão num chip.
12:09
This is something created by the Wyss Institute in Boston,
269
713942
3521
Isto é algo criado pelo Instituto Wiss em Boston,
12:13
and what they have done here, if we can run the little video,
270
717463
3175
e o que eles fizeram aqui, se pudermos passar o curto vídeo,
12:16
is to take cells from an individual,
271
720638
2136
foi pegar nas células de um indivíduo,
12:18
turn them into the kinds of cells that are present in the lung,
272
722774
3109
torná-las nos tipos de célula que estão presentes no pulmão,
12:21
and determine what would happen
273
725883
1805
e determinar o que aconteceria
12:23
if you added to this various drug compounds
274
727688
3077
se as sugeitássemos a variados
compostos medicamentosos
compostos medicamentosos
12:26
to see if they are toxic or safe.
275
730765
2465
para verificar se são tóxicos ou seguros.
12:29
You can see this chip even breathes.
276
733230
2271
Podem ver que este chip até respira.
12:31
It has an air channel. It has a blood channel.
277
735501
2617
Tem um canal aéreo. Tem um vaso sanguíneo.
12:34
And it has cells in between
278
738118
1703
E tem células entre eles
12:35
that allow you to see what happens when you add a compound.
279
739821
2438
que permitem observar o que acontece quando se adiciona um composto.
12:38
Are those cells happy or not?
280
742259
1772
Estão aquelas células bem ou não?
12:39
You can do this same kind of chip technology
281
744031
3031
Pode usar-se este mesmo tipo de tecnologia de chip
12:42
for kidneys, for hearts, for muscles,
282
747062
2209
para rins, coração, músculos,
12:45
all the places where you want to see whether a drug
283
749271
2464
todos os locais onde se pretenda verificar
se a acção de um medicamento
se a acção de um medicamento
12:47
is going to be a problem, for the liver.
284
751735
2281
vai constituir um problema, para o fígado.
12:49
And ultimately, because you can do this for the individual,
285
754016
3048
E por fim, porque se pode fazer isto individualmente,
12:52
we could even see this moving to the point
286
757064
2214
podemos antever que isto caminhará para o ponto
12:55
where the ability to develop and test medicines
287
759278
3441
em que a capacidade de desenvolvimento
e teste de medicamentos
e teste de medicamentos
12:58
will be you on a chip, what we're trying to say here is
288
762719
3186
será consigo num chip.
O que estamos a tentar promover é
O que estamos a tentar promover é
13:01
the individualizing of the process of developing drugs
289
765905
3501
a individualização do processo de
desenvolvimento dos medicamentos
desenvolvimento dos medicamentos
13:05
and testing their safety.
290
769406
2248
e do seu teste de segurança.
13:07
So let me sum up.
291
771654
1652
Deixem-me então resumir.
13:09
We are in a remarkable moment here.
292
773306
2260
Estamos num momento fantástico.
13:11
For me, at NIH now for almost 20 years,
293
775566
2103
Para mim, no Ministério da Saúde há quase 20 anos,
13:13
there has never been a time where there was more excitement
294
777669
2601
nunca houve um momento em que houvesse
mais entusiasmo
mais entusiasmo
13:16
about the potential that lies in front of us.
295
780270
2585
sobre o potencial que se estende à nossa frente.
13:18
We have made all these discoveries
296
782855
1792
Foram feitas todas estas descobertas
13:20
pouring out of laboratories across the world.
297
784647
2365
vindas de laboratórios de todo o mundo.
13:22
What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.
298
787012
3362
O que poderemos fazer para capitalizar tudo isto?
Primeiro, precisamos de recursos.
Primeiro, precisamos de recursos.
13:26
This is research that's high-risk, sometimes high-cost.
299
790374
3555
Isto é investigação de alto risco,
por vezes com grandes custos.
por vezes com grandes custos.
13:29
The payoff is enormous, both in terms of health
300
793929
1971
O lucro é enorme, tanto em termos de saúde
13:31
and in terms of economic growth. We need to support that.
301
795900
2880
como em termos de crescimento económico.
Precisamos de apoiar tudo isso.
Precisamos de apoiar tudo isso.
13:34
Second, we need new kinds of partnerships
302
798780
2301
Segundo, precisamos de novos tipos de parcerias
13:36
between academia and government and the private sector
303
801081
2221
entre as Universidades, os Governos e o sector privado
13:39
and patient organizations, just like the one I've been describing here,
304
803302
3347
e organizações de doentes, como a que estive aqui a descrever,
13:42
in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.
305
806649
3580
de modo a que possamos promover o redesígnio de novos compostos.
13:46
And third, and maybe most important, we need talent.
306
810229
3236
E terceiro, e talvez o mais importante,
precisamos de talento.
precisamos de talento.
13:49
We need the best and the brightest
307
813465
2141
Precisamos dos melhores e mais brilhantes
13:51
from many different disciplines to come and join this effort --
308
815606
2857
das mais variadas disciplinas, que venham
colaborar neste esforço,
colaborar neste esforço,
13:54
all ages, all different groups --
309
818463
2446
de todas as idades, de diferentes grupos,
13:56
because this is the time, folks.
310
820909
2087
porque este é o momento, amigos.
13:58
This is the 21st-century biology that you've been waiting for,
311
822996
3625
Esta é a Biologia do século XXI que tanto aguardavam,
14:02
and we have the chance to take that
312
826621
2462
e temos a oportunidade de agarrar isso
14:04
and turn it into something which will, in fact,
313
829083
2490
e torná-lo em algo que irá, de facto,
14:07
knock out disease. That's my goal.
314
831573
2330
acabar com a doença. Esse é o meu objectivo.
14:09
I hope that's your goal.
315
833903
1884
Espero que seja o vosso objectivo.
14:11
I think it'll be the goal of the poets and the muppets
316
835787
2680
Penso que será o objectivo dos poetas e dos ignoantes
14:14
and the surfers and the bankers
317
838467
2009
e dos surfistas e dos banqueiros
14:16
and all the other people who join this stage
318
840476
2278
e de todas as outras pessoas que se juntem neste palco
14:18
and think about what we're trying to do here
319
842754
1750
e pensem sobre o que estamos a tentar fazer aqui
14:20
and why it matters.
320
844504
1165
e porque é que isso é importante.
14:21
It matters for now. It matters as soon as possible.
321
845669
2770
É importante para agora. É importante assim que possível.
14:24
If you don't believe me, just ask Sam.
322
848439
3118
Se não acreditam em mim, perguntem ao Sam.
14:27
Thank you all very much.
323
851557
1443
Muito obrigado.
14:28
(Applause)
324
853000
4831
(Aplausos)
ABOUT THE SPEAKER
Francis Collins - Geneticist, physicianA key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health.
Why you should listen
In 2000 the world saw the first working draft of the human genome, and that's in no small part thanks to Francis Collins. Under his directorship at the National Human Genome Research Institute, the Human Genome Project was finished, a complete mapping of all 20,500 genes in the human genome, with a high-quality, reference sequence published in April 2003.
In 2009 President Obama nominated Collins as the director of the National Institutes of Health, and later that year he was confirmed by the U.S. Senate. In March 2013, Collins helped Obama introduce the BRAIN Initiative, an ambitious, well-funded program to map the human brain. Read more about the BRAIN Initiative >>
Collins is also a self-described serious Christian and the author of several books on science and faith, including The Language of God: A Scientist Presents Evidence for Belief.
Francis Collins | Speaker | TED.com