TEDMED 2012
Francis Collins: We need better drugs -- now
Francis Collins: Ci servono farmaci migliori -- ora
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Oggi conosciamo la causa molecolare di 4000 malattie, ma le cure sono disponibili solo per 250 di esse. Ma perché ci vuole tanto? Il medico genetista Francis Collins spiega perché la scoperta sistematica di farmaci è imperativa, anche per malattie rare e complesse, e offre alcune soluzioni -- come insegnare ai vecchi farmaci nuovi trucchi..
Francis Collins - Geneticist, physician
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
A key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health. Full bio
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00:16
So let me ask for a show of hands.
0
723
2176
Permettetemi di chiedervi un'alzata di mani.
00:18
How many people here are over the age of 48?
1
2899
4192
Quante persone qui hanno più di 48 anni?
00:22
Well, there do seem to be a few.
2
7091
2881
Bene, sembra ce ne siano alcune.
00:25
Well, congratulations,
3
9972
2175
Bene, congratulazioni,
00:28
because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,
4
12147
3870
perché se guardate questa particolare diapositiva sull'aspettativa di vita americana,
00:31
you are now in excess of the average life span
5
16017
3098
vi trovate oltre la durata media della vita
00:35
of somebody who was born in 1900.
6
19115
2787
di qualcuno che è nato nel 1900.
00:37
But look what happened in the course of that century.
7
21902
3534
Ma guardate cosa è successo nel corso di quel secolo.
00:41
If you follow that curve,
8
25436
1662
Se seguite quella curva,
00:42
you'll see that it starts way down there.
9
27098
2614
vedrete che inizia là in basso.
00:45
There's that dip there for the 1918 flu.
10
29712
2469
C'è quella flessione lì per l'influenza del 1918.
00:48
And here we are at 2010,
11
32181
2422
Ed eccoci all'anno 2010,
00:50
average life expectancy of a child born today, age 79,
12
34603
3056
aspettativa di vita di un bambino nato oggi, 79 anni,
00:53
and we are not done yet.
13
37659
1896
e ancora non abbiamo finito.
00:55
Now, that's the good news.
14
39555
1335
Dunque, questa è la buona notizia.
00:56
But there's still a lot of work to do.
15
40890
1841
Ma c'è ancora molto lavoro da fare.
00:58
So, for instance, if you ask,
16
42731
1634
Quindi, per esempio, se chiedete,
01:00
how many diseases do we now know
17
44365
2726
di quante malattie conosciamo adesso
01:02
the exact molecular basis?
18
47091
2059
l'esatta base molecolare?
01:05
Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,
19
49150
3558
Risulta che sono circa 4000, il che è piuttosto sorprendente,
01:08
because most of those molecular discoveries
20
52708
2236
perché quasi tutte quelle scoperte molecolari
01:10
have just happened in the last little while.
21
54944
2665
sono state fatte proprio di recente.
01:13
It's exciting to see that in terms of what we've learned,
22
57609
3296
È entusiasmante vedere questo in termini di quanto abbiamo imparato
01:16
but how many of those 4,000 diseases
23
60905
2107
ma quante di quelle 4000 malattie
01:18
now have treatments available?
24
63012
2348
hanno adesso delle cure disponibili?
01:21
Only about 250.
25
65360
1888
Solo circa 250.
01:23
So we have this huge challenge, this huge gap.
26
67248
2758
Quindi abbiamo questa enorme sfida, questa enorme lacuna.
01:25
You would think this wouldn't be too hard,
27
70006
2580
Si potrebbe pensare che non sarebbe troppo difficile,
01:28
that we would simply have the ability
28
72586
1526
che avremmo semplicemente la capacità
01:30
to take this fundamental information that we're learning
29
74112
3026
di prendere queste informazioni fondamentali che stiamo studiando
01:33
about how it is that basic biology teaches us
30
77138
3145
sul come mai la biologia di base ci insegni
01:36
about the causes of disease
31
80283
1902
riguardo alle cause di malattia,
01:38
and build a bridge across this yawning gap
32
82185
3026
costruendo così un ponte su questo divario abissale
01:41
between what we've learned about basic science
33
85211
2380
tra ciò che abbiamo imparato sulla scienza di base
01:43
and its application,
34
87591
1495
e la sua applicazione,
01:44
a bridge that would look maybe something like this,
35
89086
3257
un ponte che forse apparirebbe come questo,
01:48
where you'd have to put together a nice shiny way
36
92343
3612
attraverso il quale si dovrebbe realizzare un bel percorso luminoso
01:51
to get from one side to the other.
37
95955
2968
per andare da un lato all'altro.
01:54
Well, wouldn't it be nice if it was that easy?
38
98923
2600
Be', non sarebbe bello se fosse così facile?
01:57
Unfortunately, it's not.
39
101523
2145
Sfortunatamente non lo è.
01:59
In reality, trying to go from fundamental knowledge
40
103668
2591
In realtà, cercare di passare dalla conoscenza fondamentale
02:02
to its application is more like this.
41
106259
2664
alla sua applicazione è più di questo.
02:04
There are no shiny bridges.
42
108923
1915
Non ci sono ponti luminosi.
02:06
You sort of place your bets.
43
110838
1652
È un po' come fare delle scommesse.
02:08
Maybe you've got a swimmer and a rowboat
44
112490
1961
Magari avete un nuotatore e una barca a remi,
02:10
and a sailboat and a tugboat
45
114451
1524
una barca a vela e un rimorchiatore
02:11
and you set them off on their way,
46
115975
1728
e li fate andare per la loro strada,
02:13
and the rains come and the lightning flashes,
47
117703
2664
ma arrivano le piogge e i fulmini,
02:16
and oh my gosh, there are sharks in the water
48
120367
1514
e, oh accidenti, ci sono squali nell'acqua
02:17
and the swimmer gets into trouble,
49
121881
2021
e il nuotatore è nei guai
02:19
and, uh oh, the swimmer drowned
50
123902
1584
e, uh oh, il nuotatore è annegato,
02:21
and the sailboat capsized,
51
125486
3212
la barca a vela si è rovesciata,
02:24
and that tugboat, well, it hit the rocks,
52
128698
1701
e il rimorchiatore, be', è andato contro le rocce,
02:26
and maybe if you're lucky, somebody gets across.
53
130399
2640
e forse con un po' di fortuna, qualcuno riesce ad attraversare.
02:28
Well, what does this really look like?
54
133039
1989
Ebbene, com'è in realtà?
02:30
Well, what is it to make a therapeutic, anyway?
55
135028
2054
Cosa vuol dire produrre una terapia?
02:32
What's a drug? A drug is made up
56
137082
3001
Cos'è un farmaco? Un farmaco è formato
02:35
of a small molecule of hydrogen, carbon,
57
140083
2325
da una piccola molecola di idrogeno, carbonio,
02:38
oxygen, nitrogen, and a few other atoms
58
142408
2251
ossigeno, azoto e alcuni altri atomi
02:40
all cobbled together in a shape,
59
144659
2223
tutti combinati insieme in una forma,
02:42
and it's those shapes that determine whether, in fact,
60
146882
2377
e sono quelle forme che determinano se in realtà
02:45
that particular drug is going to hit its target.
61
149259
3313
quel farmaco particolare stia colpendo il suo bersaglio.
02:48
Is it going to land where it's supposed to?
62
152572
2223
Arriverà dove deve?
02:50
So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.
63
154795
3156
Allora, guardate quest'immagine -- molte forme che ballano.
02:53
Now what you need to do, if you're trying to develop
64
157951
2387
Ora ciò che dovete fare se state cercando di sviluppare
02:56
a new treatment for autism
65
160338
1457
una nuova cura per l'autismo
02:57
or Alzheimer's disease or cancer
66
161795
2219
o l'Alzheimer o il cancro
02:59
is to find the right shape in that mix
67
164014
1792
è trovare in quel miscuglio la forma giusta
03:01
that will ultimately provide benefit and will be safe.
68
165806
2917
che alla fine porterà beneficio e sarà sicura.
03:04
And when you look at what happens to that pipeline,
69
168723
3167
E quando osservate cosa succede nelle prime fasi di sviluppo,
03:07
you start out maybe with thousands,
70
171890
1501
iniziate magari con migliaia,
03:09
tens of thousands of compounds.
71
173391
1642
decine di migliaia di composti.
03:10
You weed down through various steps
72
175033
2149
Li sfrondate attraverso vari passaggi
03:13
that cause many of these to fail.
73
177182
1383
che generano un esito negativo per di molti di loro.
03:14
Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,
74
178565
3340
Alla fine, potete forse condurre una sperimentazione clinica con quattro o cinque di questi,
03:17
and if all goes well, 14 years after you started,
75
181905
3042
e se tutto va bene, 14 anni dopo aver iniziato,
03:20
you will get one approval.
76
184947
2011
otterrete un'approvazione.
03:22
And it will cost you upwards of a billion dollars
77
186958
2030
E vi costerà oltre un miliardo di dollari
03:24
for that one success.
78
188988
2144
quell'unico successo.
03:27
So we have to look at this pipeline the way an engineer would,
79
191132
3304
Dunque dobbiamo guardare questo processo nel modo in cui farebbe un ingegnere,
03:30
and say, "How can we do better?"
80
194436
1208
e dire:"Come possiamo migliorare?"
03:31
And that's the main theme of what I want to say to you this morning.
81
195644
2677
Ed è il tema principale di quanto voglio dirvi questa mattina.
03:34
How can we make this go faster?
82
198321
1813
Come possiamo far andar più veloce tutto ciò?
03:36
How can we make it more successful?
83
200134
3065
Come possiamo renderlo più utile?
03:39
Well, let me tell you about a few examples
84
203199
1341
Bene, permettetemi di portarvi alcuni esempi
03:40
where this has actually worked.
85
204540
2256
in cui questo ha veramente funzionato.
03:42
One that has just happened in the last few months
86
206796
2951
Uno che si è appena verificato negli ultimi mesi
03:45
is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.
87
209747
3710
è l'approvazione di un farmaco per la fibrosi cistica.
03:49
But it's taken a long time to get there.
88
213457
1654
Ma ci è voluto molto tempo per arrivarci.
03:51
Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989
89
215111
4602
La causa molecolare della fibrosi cistica era stata scoperta nel 1989
03:55
by my group working with another group in Toronto,
90
219713
2328
dal mio gruppo che, lavorando con un altro gruppo a Toronto,
03:57
discovering what the mutation was in a particular gene
91
222041
2135
scoprì quale era la mutazione in quel gene particolare
04:00
on chromosome 7.
92
224176
1628
sul cromosoma 7.
04:01
That picture you see there?
93
225804
2038
L'immagine che vedete qui?
04:03
Here it is. That's the same kid.
94
227842
2103
Ecco. È lo stesso bambino.
04:05
That's Danny Bessette, 23 years later,
95
229945
3344
È Danny Bessette, 23 anni dopo,
04:09
because this is the year,
96
233289
1279
perché questo è l'anno,
04:10
and it's also the year where Danny got married,
97
234568
2438
ed è anche l'anno in cui Danny si è sposato,
04:12
where we have, for the first time, the approval by the FDA
98
237006
3057
in cui è stato approvato per la prima volta dalla FDA
04:15
of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis
99
240063
3737
un farmaco che prende di mira esattamente il difetto nella fibrosi cistica
04:19
based upon all this molecular understanding.
100
243800
1938
ed è basato su tutta questa conoscenza delle molecole.
04:21
That's the good news.
101
245738
1424
Questa è la buona notizia.
04:23
The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,
102
247162
3629
La cattiva notizia è che questo farmaco non cura davvero tutti i casi di fibrosi cistica,
04:26
and it won't work for Danny, and we're still waiting
103
250791
2209
non funzionerà per Danny, e stiamo ancora aspettando
04:28
for that next generation to help him.
104
253000
2335
la prossima generazione per aiutarlo.
04:31
But it took 23 years to get this far. That's too long.
105
255335
3195
Ma ci sono voluti 23 anni per arrivare così lontano. È troppo tempo.
04:34
How do we go faster?
106
258530
1693
Come si va più veloci?
04:36
Well, one way to go faster is to take advantage of technology,
107
260223
2698
Ebbene, un modo per andar più veloci è approfittare della tecnologia,
04:38
and a very important technology that we depend on
108
262921
2664
e una tecnologia molto importante da cui dipendiamo
04:41
for all of this is the human genome,
109
265585
2296
per tutto ciò è il genoma umano,
04:43
the ability to be able to look at a chromosome,
110
267881
2588
la capacità di poter guardare un cromosoma,
04:46
to unzip it, to pull out all the DNA,
111
270469
2670
decomprimerlo, tirar fuori tutto il DNA,
04:49
and to be able to then read out the letters in that DNA code,
112
273139
2950
ed essere poi in grado di leggere le lettere in quel codice di DNA
04:51
the A's, C's, G's and T's
113
276089
2081
le A, le C, le G e le T
04:54
that are our instruction book and the instruction book for all living things,
114
278170
3271
che sono il nostro manuale d'istruzioni e il manuale d'istruzioni per tutti gli esseri viventi,
04:57
and the cost of doing this,
115
281441
1514
e il costo per fare questo,
04:58
which used to be in the hundreds of millions of dollars,
116
282955
2655
che era di centinaia di milioni di dollari,
05:01
has in the course of the last 10 years
117
285610
1913
nel corso degli ultimi 10 anni
05:03
fallen faster than Moore's Law, down to the point
118
287523
2399
è sceso più velocemente della Legge di Moore, fino al punto
05:05
where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,
119
289922
4007
in cui, a meno di 10 000 dollari, oggi potete far sequenziare il genoma, il vostro o il mio;
05:09
and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.
120
293929
3799
e adesso siamo diretti verso il genoma a 1000 dollari, abbastanza velocemente.
05:13
Well, that's exciting.
121
297728
1326
Be', è entusiasmante.
05:14
How does that play out in terms of application to a disease?
122
299054
3810
Come interviene questo in termini di applicazione a una malattia?
05:18
I want to tell you about another disorder.
123
302864
2280
Voglio raccontarvi di un'altra malattia.
05:21
This one is a disorder which is quite rare.
124
305144
2312
Questa è una malattia piuttosto rara.
05:23
It's called Hutchinson-Gilford progeria,
125
307456
2768
Si chiama progeria di Hutchinson-Gilford,
05:26
and it is the most dramatic form of premature aging.
126
310224
3305
ed è la forma più grave di invecchiamento precoce.
05:29
Only about one in every four million kids has this disease,
127
313529
3783
Solamente uno su quattro milioni di bambini ha questa malattia,
05:33
and in a simple way, what happens is,
128
317312
3360
e in sostanza ciò che succede è che,
05:36
because of a mutation in a particular gene,
129
320672
2701
a causa di una mutazione in un gene particolare,
05:39
a protein is made that's toxic to the cell
130
323373
2667
si produce una proteina che è tossica per la cellula
05:41
and it causes these individuals to age
131
326040
2297
e porta questi soggetti a invecchiare
05:44
at about seven times the normal rate.
132
328337
2584
circa sette volte più rapidamente rispetto al normale.
05:46
Let me show you a video of what that does to the cell.
133
330921
3143
Permettetemi di mostrarvi un video su ciò che la proteina fa alla cellula.
05:49
The normal cell, if you looked at it under the microscope,
134
334064
3135
La cellula normale, se la guardaste al microscopio,
05:53
would have a nucleus sitting in the middle of the cell,
135
337199
2889
avrebbe un nucleo posizionato in mezzo alla cellula,
05:55
which is nice and round and smooth in its boundaries
136
340088
3879
che è bella, tonda e dai contorni regolari
05:59
and it looks kind of like that.
137
343967
1755
e ha più o meno questo aspetto.
06:01
A progeria cell, on the other hand,
138
345722
1864
Una cellula con progeria, invece,
06:03
because of this toxic protein called progerin,
139
347586
3102
a causa di questa proteina tossica chiamata progerina,
06:06
has these lumps and bumps in it.
140
350688
2284
ha in sé queste protuberanze e grumi.
06:08
So what we would like to do after discovering this
141
352972
3015
Quindi quello che vorremmo fare, dopo aver scoperto questo
06:11
back in 2003
142
355987
1852
ancora nel 2003,
06:13
is to come up with a way to try to correct that.
143
357839
3218
è trovare un modo per provare a correggerla.
06:16
Well again, by knowing something about the molecular pathways,
144
361057
3088
Bene, sapendo qualcosa sui percorsi molecolari
06:20
it was possible to pick
145
364145
1999
fu possibile raccogliere
06:22
one of those many, many compounds that might have been useful
146
366144
2617
uno di quei tanti, tanti composti che avrebbero potuto essere utili
06:24
and try it out.
147
368761
1461
e provarlo.
06:26
In an experiment done in cell culture
148
370222
2575
In un esperimento fatto in una coltura cellulare
06:28
and shown here in a cartoon,
149
372797
2042
e mostrato qui in un cartone animato,
06:30
if you take that particular compound
150
374839
2694
se prendete quel particolare composto
06:33
and you add it to that cell that has progeria,
151
377533
3256
e lo aggiungete a quella cellula che ha la progeria,
06:36
and you watch to see what happened,
152
380789
2221
e osservate per vedere cos'è successo,
06:38
in just 72 hours, that cell becomes,
153
383010
2962
entro sole 72 ore, quella cellula diventa,
06:41
for all purposes that we can determine,
154
385972
2268
per tutti gli effetti che possiamo determinare,
06:44
almost like a normal cell.
155
388240
1842
quasi una cellula normale.
06:45
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?
156
390082
4341
Be', è stato entusiasmante ma funzionerebbe sul serio in un vero essere umano?
06:50
This has led, in the space of only four years
157
394423
3385
Ciò ha portato, nel giro di soli quattro anni,
06:53
from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,
158
397808
3501
dal momento in cui il gene fu scoperto all'inizio di una sperimentazione clinica,
06:57
to a test of that very compound.
159
401309
2197
a un test di quel preciso composto.
06:59
And the kids that you see here
160
403506
1963
E i bambini che vedete qui
07:01
all volunteered to be part of this,
161
405469
2562
hanno tutti fatto volontariamente parte di questo,
07:03
28 of them,
162
408031
1461
28 di loro,
07:05
and you can see as soon as the picture comes up
163
409492
3095
e potrete vedere appena arriverà l'immagine
07:08
that they are in fact a remarkable group of young people
164
412587
3382
che infatti sono un gruppo considerevole di giovani
07:11
all afflicted by this disease,
165
415969
1419
tutti colpiti da questa malattia,
07:13
all looking quite similar to each other.
166
417388
2249
tutti che si somigliano abbastanza.
07:15
And instead of telling you more about it,
167
419637
1674
E anziché parlarvi ancora di questo,
07:17
I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,
168
421311
3986
inviterò uno di loro, Sam Berns di Boston,
07:21
who's here this morning, to come up on the stage
169
425297
2433
che è qui questa mattina, a salire sul palco
07:23
and tell us about his experience
170
427730
2220
a raccontarci la sua esperienza
07:25
as a child affected with progeria.
171
429950
1910
di bambino affetto da progeria.
07:27
Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,
172
431860
4058
Sam ha 15 anni. I suoi genitori, Scotg Bern e Leslie Gordon,
07:31
both physicians, are here with us this morning as well.
173
435918
2121
entrambi medici, sono anche loro qui con noi stamattina.
07:33
Sam, please have a seat.
174
438039
2538
Sam, per favore accomodati.
07:36
(Applause)
175
440577
7320
(Applausi)
07:43
So Sam, why don't you tell these folks
176
447897
2178
Allora Sam, perché non racconti a queste persone
07:45
what it's like being affected with this condition called progeria?
177
450075
3375
com'è essere affetti da questa malattia chiamata progeria?
07:49
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.
178
453450
3808
Sam Burns: Be', la progeria mi limita in qualche modo.
07:53
I cannot play sports or do physical activities,
179
457258
3964
Non posso praticare sport o fare attività fisiche,
07:57
but I have been able to take interest in things
180
461222
3204
ma ho potuto interessarmi a cose
08:00
that progeria, luckily, does not limit.
181
464426
2979
che la progeria, fortunatamente, non limita.
08:03
But when there is something that I really do want to do
182
467405
2557
Ma quando c'è qualcosa che voglio davvero fare
08:05
that progeria gets in the way of, like marching band
183
469962
3017
con cui la progeria interferisce, come marciare con la banda
08:08
or umpiring, we always find a way to do it,
184
472979
3426
oppure fare l'arbitro, troviamo sempre un modo per fare quella cosa
08:12
and that just shows that progeria isn't in control of my life.
185
476405
3517
e ciò dimostra che la progeria non controlla la mia vita.
08:15
(Applause)
186
479922
1710
(Applausi)
08:17
Francis Collins: So what would you like to say to researchers
187
481632
2036
Francis Collins: Quindi cosa vorresti dire ai ricercatori
08:19
here in the auditorium and others listening to this?
188
483668
3097
qui nell'auditorium e agli altri che stanno ascoltando?
08:22
What would you say to them both about research on progeria
189
486765
2597
Cosa diresti loro in merito alla ricerca sulla progeria
08:25
and maybe about other conditions as well?
190
489362
1886
e magari anche sulle altre malattie?
08:27
SB: Well, research on progeria has come so far
191
491248
3146
SB: Be', la ricerca sulla progeria è arrivata così lontano
08:30
in less than 15 years,
192
494394
2242
in meno di 15 anni,
08:32
and that just shows the drive that researchers can have
193
496636
4369
e ciò dimostra proprio l'impulso che i ricercatori possono avere
08:36
to get this far, and it really means a lot
194
501005
3418
ad andare così lontano, e significa davvero molto
08:40
to myself and other kids with progeria,
195
504423
3251
per me e gli altri ragazzi con la progeria,
08:43
and it shows that if that drive exists,
196
507674
2824
e dimostra che se l'impulso esiste,
08:46
anybody can cure any disease,
197
510498
2601
chiunque può curare qualsiasi malattia,
08:48
and hopefully progeria can be cured in the near future,
198
513099
3947
e speriamo che la progeria possa essere curata nel prossimo futuro,
08:52
and so we can eliminate those 4,000 diseases
199
517046
3757
e quindi si possano eliminare quelle 4000 malattie
08:56
that Francis was talking about.
200
520803
3007
di cui Francis parlava.
08:59
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today
201
523810
3129
F.C: ottimo. Dunque Sam ha preso un giorno di vacanza da scuola oggi
09:02
to be here, and he is — (Applause) --
202
526939
5135
per essere qui, ed è -- (Applausi) --
09:07
He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade
203
532074
4816
A proposito, è uno studente di prima superiore col massimo dei voti
09:12
in his school in Boston.
204
536890
1333
alla sua scuola a Boston.
09:14
Please join me in thanking and welcoming Sam.
205
538223
2201
Vi prego di unirvi a me nel ringraziare e dare il benvenuto a Sam.
09:16
SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.
206
540424
3653
S.B: Grazie mille. F.C: bravo. Bravo, amico.
09:19
(Applause)
207
544077
11818
(Applausi)
09:32
So I just want to say a couple more things
208
556886
1716
Allora, voglio solo dire un paio di altre cose
09:34
about that particular story, and then try to generalize
209
558602
3132
su questa storia particolare e poi provare a generalizzare
09:37
how could we have stories of success
210
561734
2496
su come potremmo avere storie con buoni esiti
09:40
all over the place for these diseases, as Sam says,
211
564230
3513
dovunque con queste malattie, come dice Sam,
09:43
these 4,000 that are waiting for answers.
212
567743
2519
queste 4000 che aspettano risposte.
09:46
You might have noticed that the drug
213
570262
1872
Magari avrete notato che il farmaco
09:48
that is now in clinical trial for progeria
214
572134
2769
che adesso è in sperimentazione clinica per la progeria
09:50
is not a drug that was designed for that.
215
574903
1764
non è un farmaco che era stato ideato per questo.
09:52
It's such a rare disease, it would be hard for a company
216
576667
2862
Si tratta di una malattia così rara che sarebbe difficile per un'azienda
09:55
to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.
217
579529
3730
giustificare la spesa di centinaia di milioni di dollari per generare un farmaco.
09:59
This is a drug that was developed for cancer.
218
583259
2160
Questo è un farmaco che era stato sviluppato per il cancro.
10:01
Turned out, it didn't work very well for cancer,
219
585419
2165
È risultato che non funzionava bene per il cancro
10:03
but it has exactly the right properties, the right shape,
220
587584
2323
ma che ha esattamente le giuste proprietà, la giusta forma,
10:05
to work for progeria, and that's what's happened.
221
589907
2892
per funzionare per la progeria, ed è ciò che è successo.
10:08
Wouldn't it be great if we could do that more systematically?
222
592799
3228
Non sarebbe grandioso se potessimo farlo più sistematicamente?
10:11
Could we, in fact, encourage all the companies that are out there
223
596027
3796
Potremmo in realtà incoraggiare tutte le aziende là fuori
10:15
that have drugs in their freezers
224
599823
1838
che hanno farmaci nei loro congelatori
10:17
that are known to be safe in humans
225
601661
2202
notoriamente sicuri sugli umani
10:19
but have never actually succeeded in terms
226
603863
2292
ma che non sono mai davvero riusciti in termini
10:22
of being effective for the treatments they were tried for?
227
606155
2856
di efficacia per le cure per le quali erano stati sperimentati?
10:24
Now we're learning about all these new molecular pathways --
228
609011
2384
Ora stiamo imparando su tutti questi nuovi percorsi molecolari --
10:27
some of those could be repositioned or repurposed,
229
611395
3079
alcuni di questi potrebbero essere riposizionati o riproposti,
10:30
or whatever word you want to use, for new applications,
230
614474
2399
o qualsiasi parola si voglia usare, per nuove applicazioni,
10:32
basically teaching old drugs new tricks.
231
616873
2969
essenzialmente insegnando ai vecchi farmaci nuovi trucchi.
10:35
That could be a phenomenal, valuable activity.
232
619842
2687
Ciò potrebbe essere un'attività fenomenale, valida.
10:38
We have many discussions now between NIH and companies
233
622529
3046
Sono in corso molte discussioni tra Istituto Nazionale di Sanità e aziende
10:41
about doing this that are looking very promising.
234
625575
2124
a questo proposito che sembrano molto promettenti.
10:43
And you could expect quite a lot to come from this.
235
627699
2614
E ci si potrebbe aspettare un bel po' da questo.
10:46
There are quite a number of success stories one can point to
236
630313
3039
C'è un buon numero di storie con esito positivo che si potrebbe indicare
10:49
about how this has led to major advances.
237
633352
2353
sul come come questo abbia portato a progressi importanti.
10:51
The first drug for HIV/AIDS
238
635705
2207
Il primo farmaco per l'HIV/AIDS
10:53
was not developed for HIV/AIDS.
239
637912
1729
non fu sviluppato per l'HIV/AIDS.
10:55
It was developed for cancer. It was AZT.
240
639641
2518
Fu sviluppato per il cancro. Era l'AZT.
10:58
It didn't work very well for cancer, but became
241
642159
2001
Non funzionava tanto bene per il cancro, ma diventò
11:00
the first successful antiretroviral,
242
644160
2116
il primo antiretrovirale efficace
11:02
and you can see from the table there are others as well.
243
646276
2572
e potete vedere dalla tabella che ce ne sono anche altri.
11:04
So how do we actually make that a more generalizable effort?
244
648848
3644
Dunque, come rendiamo veramente tutto questo uno sforzo più generalizzabile?
11:08
Well, we have to come up with a partnership
245
652492
2224
Per farlo dobbiamo creare una collaborazione
11:10
between academia, government, the private sector,
246
654716
2860
tra mondo accademico, governo, settore privato,
11:13
and patient organizations to make that so.
247
657576
2453
e associazioni dei pazienti.
11:15
At NIH, we have started this new
248
660029
1650
All'Istituto Nazionale di Sanità abbiamo avviato questo nuovo
11:17
National Center for Advancing Translational Sciences.
249
661679
3200
Centro Nazionale per l'Avanzamento delle Scienze Translazionali.
11:20
It just started last December, and this is one of its goals.
250
664879
3615
È iniziato appena lo scorso dicembre, e questo è uno dei suoi obiettivi.
11:24
Let me tell you another thing we could do.
251
668494
1441
Permettetemi di dirvi un'altra cosa che potremmo fare.
11:25
Wouldn't it be nice to be able to a test a drug
252
669935
2919
Non sarebbe bello testare un farmaco
11:28
to see if it's effective and safe
253
672854
2371
per vedere se è efficace e sicuro
11:31
without having to put patients at risk,
254
675225
2101
senza dover esporre al rischio i pazienti,
11:33
because that first time you're never quite sure?
255
677326
2553
perché quella prima volta non si è mai proprio sicuri?
11:35
How do we know, for instance, whether drugs are safe
256
679879
2151
Come sappiamo, ad esempio, se i farmaci siano sicuri
11:37
before we give them to people? We test them on animals.
257
682030
3245
prima di darli alle persone? Li testiamo sugli animali.
11:41
And it's not all that reliable, and it's costly,
258
685275
2642
E non è affatto attendibile, è costoso,
11:43
and it's time-consuming.
259
687917
1690
e richiede tempo.
11:45
Suppose we could do this instead on human cells.
260
689607
2863
Supponete che invece si possa fare questo sulle cellule umane.
11:48
You probably know, if you've been paying attention
261
692470
2232
Probabilmente sapete, se avete fatto attenzione
11:50
to some of the science literature
262
694702
1300
alla letteratura scientifica
11:51
that you can now take a skin cell
263
696002
1656
che ora si può prendere una cellula della pelle
11:53
and encourage it to become a liver cell
264
697658
2881
e incoraggiarla a diventare una cellula del fegato
11:56
or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.
265
700539
3075
o una cellula del cuore o una cellula del rene o del cervello per chiunque di noi.
11:59
So what if you used those cells as your test
266
703614
3152
E se si usassero quelle cellule come test
12:02
for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
267
706766
2945
per vedere se un farmaco funzionerà e sarà sicuro?
12:05
Here you see a picture of a lung on a chip.
268
709711
4231
Qui vedete l'immagine di un polmone su un chip.
12:09
This is something created by the Wyss Institute in Boston,
269
713942
3521
È una cosa creata dall'Istituto Wyss di Boston,
12:13
and what they have done here, if we can run the little video,
270
717463
3175
e quello che hanno fatto qui, se possiamo far partire il video,
12:16
is to take cells from an individual,
271
720638
2136
è prendere cellule da un soggetto,
12:18
turn them into the kinds of cells that are present in the lung,
272
722774
3109
trasformarle nei tipi di cellule che sono presenti nel polmone,
12:21
and determine what would happen
273
725883
1805
e determinare cosa succederebbe
12:23
if you added to this various drug compounds
274
727688
3077
se si aggiungessero vari composti di farmaco
12:26
to see if they are toxic or safe.
275
730765
2465
per vedere se sono tossici o sicuri.
12:29
You can see this chip even breathes.
276
733230
2271
Vedete che questo chip persino respira.
12:31
It has an air channel. It has a blood channel.
277
735501
2617
Ha un canale d'aria. Ha un canale di sangue.
12:34
And it has cells in between
278
738118
1703
E in mezzo ha le cellule
12:35
that allow you to see what happens when you add a compound.
279
739821
2438
che vi permettono di vedere cosa succede quando aggiungete un composto.
12:38
Are those cells happy or not?
280
742259
1772
Sono felici quelle cellule o no?
12:39
You can do this same kind of chip technology
281
744031
3031
Si può usare questo stesso tipo di tecnologia dei chip
12:42
for kidneys, for hearts, for muscles,
282
747062
2209
per i reni, per il cuore, per i muscoli,
12:45
all the places where you want to see whether a drug
283
749271
2464
tutti i posti in cui si voglia vedere se un farmaco
12:47
is going to be a problem, for the liver.
284
751735
2281
risolverà un problema, per il fegato.
12:49
And ultimately, because you can do this for the individual,
285
754016
3048
E alla fine, poiché si può fare questo per il soggetto,
12:52
we could even see this moving to the point
286
757064
2214
potremmo addirittura vederlo spostarsi fino al punto
12:55
where the ability to develop and test medicines
287
759278
3441
in cui la capacità di sviluppare e testare medicine
12:58
will be you on a chip, what we're trying to say here is
288
762719
3186
sarete voi su un chip,
ciò che sto cercando di dire qui è
ciò che sto cercando di dire qui è
13:01
the individualizing of the process of developing drugs
289
765905
3501
l'individualizzazione del processo dello sviluppo dei farmaci
13:05
and testing their safety.
290
769406
2248
e il testarne la sicurezza.
13:07
So let me sum up.
291
771654
1652
Dunque fatemi riassumere.
13:09
We are in a remarkable moment here.
292
773306
2260
Siamo in un momento eccezionale ora.
13:11
For me, at NIH now for almost 20 years,
293
775566
2103
Per me, all'Istituto Nazionale di Sanità da quasi 20 anni,
13:13
there has never been a time where there was more excitement
294
777669
2601
non c'è mai stato un periodo con più entusiasmo
13:16
about the potential that lies in front of us.
295
780270
2585
per il potenziale che abbiamo dinnanzi a noi.
13:18
We have made all these discoveries
296
782855
1792
Abbiamo fatto tutte queste scoperte
13:20
pouring out of laboratories across the world.
297
784647
2365
uscite copiose dai laboratori di tutto il mondo.
13:22
What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.
298
787012
3362
Di cosa abbiamo bisogno per capitalizzare tutto questo? Prima di tutto, abbiamo bisogno di risorse.
13:26
This is research that's high-risk, sometimes high-cost.
299
790374
3555
Questa è ricerca ad alto rischio, a volte ad alto costo.
13:29
The payoff is enormous, both in terms of health
300
793929
1971
Il ritorno è enorme, sia in termini di salute
13:31
and in terms of economic growth. We need to support that.
301
795900
2880
che in termini di crescita economica. Dobbiamo sostenerla.
13:34
Second, we need new kinds of partnerships
302
798780
2301
Secondo, abbiamo bisogno di nuove forme di collaborazione
13:36
between academia and government and the private sector
303
801081
2221
tra mondo accademico, governo, settore privato
13:39
and patient organizations, just like the one I've been describing here,
304
803302
3347
e associazioni dei pazienti, proprio come quella che ho descritto qui
13:42
in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.
305
806649
3580
in termini di come potremmo proseguire riutilizzando nuovi componenti.
13:46
And third, and maybe most important, we need talent.
306
810229
3236
E terzo, e forse più importante, abbiamo bisogno di talento.
13:49
We need the best and the brightest
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813465
2141
Abbiamo bisogno che i migliori e i più brillanti
13:51
from many different disciplines to come and join this effort --
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815606
2857
arrivino da molte diverse discipline e si uniscano a questo sforzo --
13:54
all ages, all different groups --
309
818463
2446
tutte le età, tutti i diversi gruppi --
13:56
because this is the time, folks.
310
820909
2087
perché questo il momento, ragazzi.
13:58
This is the 21st-century biology that you've been waiting for,
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822996
3625
Questa è la biologia del ventunesimo secolo che aspettavate,
14:02
and we have the chance to take that
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826621
2462
e noi abbiamo la possibilità di prenderla
14:04
and turn it into something which will, in fact,
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829083
2490
e trasformarla in qualcosa che, in realtà,
14:07
knock out disease. That's my goal.
314
831573
2330
sconfiggerà la malattia. Questo è il mio obiettivo.
14:09
I hope that's your goal.
315
833903
1884
Spero sia il vostro obiettivo.
14:11
I think it'll be the goal of the poets and the muppets
316
835787
2680
Penso che sarà l'obiettivo dei poeti e dei muppet
14:14
and the surfers and the bankers
317
838467
2009
e dei surfisti e dei banchieri
14:16
and all the other people who join this stage
318
840476
2278
e di tutte le altre persone che salgono su questo palco
14:18
and think about what we're trying to do here
319
842754
1750
e riflettono su quello che cerchiamo di fare qui
14:20
and why it matters.
320
844504
1165
e sul perché sia importante.
14:21
It matters for now. It matters as soon as possible.
321
845669
2770
È importante per il presente. È importante quanto prima.
14:24
If you don't believe me, just ask Sam.
322
848439
3118
Se non credete a me, basta che chiediate a Sam.
14:27
Thank you all very much.
323
851557
1443
Grazie mille.
14:28
(Applause)
324
853000
4831
(Applausi)
ABOUT THE SPEAKER
Francis Collins - Geneticist, physicianA key player in the US' new brain-mapping project, Francis Collins is director of the National Institutes of Health.
Why you should listen
In 2000 the world saw the first working draft of the human genome, and that's in no small part thanks to Francis Collins. Under his directorship at the National Human Genome Research Institute, the Human Genome Project was finished, a complete mapping of all 20,500 genes in the human genome, with a high-quality, reference sequence published in April 2003.
In 2009 President Obama nominated Collins as the director of the National Institutes of Health, and later that year he was confirmed by the U.S. Senate. In March 2013, Collins helped Obama introduce the BRAIN Initiative, an ambitious, well-funded program to map the human brain. Read more about the BRAIN Initiative >>
Collins is also a self-described serious Christian and the author of several books on science and faith, including The Language of God: A Scientist Presents Evidence for Belief.
Francis Collins | Speaker | TED.com